【CTR20253706】评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验

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基本信息

登记号

CTR20253706

试验状态

进行中（招募中）

药物名称

GC310腺相关病毒注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

GC-310腺相关病毒注射液

首次公示信息日的期

2025-09-17

临床申请受理号

CXSL2400774;CXSL2400775

靶点

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适应症

肝豆状核变性(WD)

试验通俗题目

评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验

试验专业题目

评价GC310腺相关病毒注射液治疗肝豆状核变性(WD)患者的安全性、耐受性和疗效的多中心、开放、单次给药、剂量递增的Ⅰ/Ⅱ期临床试验

申办单位信息

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联系人邮编

100176

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临床试验信息

试验目的

主要目的： 1)评价GC310静脉注射治疗WD患者的安全性及耐受性； 2)确定GC310静脉注射治疗WD患者Ⅱb期临床试验推荐剂量（RP2D）；次要目的： 1）评价GC310静脉注射治疗WD患者的血液GC310载体基因组拷贝数变化； 2）评价GC310静脉注射治疗WD患者的免疫原性。

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 6 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

2026-03-06

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.年龄≥18岁，性别不限；

排除标准

1.筛选期血清抗AAV5中和抗体＞1:100；2.筛选期或基线期实验室检查异常者，如： a.丙氨酸氨基转移酶（ALT）或门冬氨酸氨基转移酶（AST）≥5×ULN、直接胆红素（DBil）＞1×ULN，白蛋白＜1×LLN； b.血氨＞1×ULN；

3.存在肾功能不全者；4.存在肝硬化失代偿期或既往有肝硬化失代偿病史者；5.筛选期肝脏弹性超声LSM≥15KPa；6.各种病因导致肝功能衰竭病史者；7.筛选期肝病严重程度评估符合以下任意一条者： a.MELD评分≥12分； Child-Pugh评分≥7分；8.出现严重神经精神症状，研究者认为会干扰受试者的安全或不适宜参与研究者；9.人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体或丙型肝炎病毒抗体或梅毒螺旋体抗体阳性，或乙肝病毒表面抗原阳性者；10.研究者判断受试者存在糖皮质激素应用禁忌，如严重高血压、全身性真菌感染、青光眼、骨质疏松、结核病等；11.患者合并其他可能干扰研究进行或评估的疾病，例如：除WD外严重的消化系统疾病、心脑血管系统疾病、泌尿系统疾病、内分泌系统疾病、血液系统疾病、免疫系统疾病、神经系统疾病和精神病等；12.妊娠或哺乳期女性；13.育龄期受试者在给药后1年内有生育计划或不愿采取有效避孕措施者；14.体重指数≥24kg/m2；15.既往出现过严重食物、药物过敏反应者，包括对重组蛋白类制品过敏或超敏反应等；16.接种疫苗与给药间隔＜2周者；17.使用过基因治疗药物者；18.筛选前3个月内参加过其他WD药物临床试验或其他任何临床试验者；19.研究者认为不适合参加本研究，如依从性差；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

中国医学科学院北京协和医院;中国医学科学院北京协和医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

100000;100000

联系人通讯地址