CTR20241841
进行中（尚未招募）
GC-101腺相关病毒注射液
治疗用生物制品
GC-101腺相关病毒注射液
2024-05-23
CXSL2300035
3型脊髓性肌萎缩症
评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验
评价GC101腺相关病毒注射液鞘内（IT）注射治疗3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的安全性以及疗效性的开放、多中心、单臂Ⅰ/Ⅱ期临床试验
100176
I期（安全性观察） 主要目的：观察GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的安全性。 次要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的AAV病毒载体基因组和免疫原性。 II期（疗效观察） 主要目的：评价GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的疗效。 次要目的：观察GC101腺相关病毒注射液单次鞘内（IT）注射治疗3型SMA患者的安全性。
单臂试验
Ⅱ期
非随机化
开放
/
国内试验
国内: 21 ；
国内: 登记人暂未填写该信息；
/
/
否
1.筛选时（签署知情同意书时），年龄≥2岁，性别不限；
请登录查看1.参加过AAV基因治疗临床试验；
2.筛选前3个月内参加过其他SMA药物临床试验或参加过其他任何临床试验者；
3.患者在给药前120天内接受过诺西那生钠注射液治疗或15天内接受过利司扑兰等疾病修正治疗的患者；
请登录查看首都医科大学附属北京天坛医院;首都医科大学附属北京天坛医院;中山大学附属第一医院
100070;100070;510080
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