CTR20243272
进行中（招募中）
EXG-001307注射液
治疗用生物制品
EXG-001307注射液
2024-09-20
企业选择不公示
脊髓性肌萎缩症
一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究
一项在1型脊髓性肌萎缩（SMA）患者中评估静脉注射EXG001-307后的长期随访研究
310000
根据2021年12月，CDE发布的指南《基因治疗产品长期随访临床研究技术指导原则（试行）》，基因治疗产品长期随访的主要目的是收集受试者的迟发性不良反应，了解基因治疗产品在体内的存续情况，从而识别并降低接受基因治疗产品的患者的长期风险。此外，考虑到基因治疗产品长期作用的特点，观察疗效随时间的变化情况也是长期随访的目的之一，有助于评价产品的获益风险情况。腺相关病毒载体建议观察5年或至数据表明不再存在任何风险。 EXG001-307是基于与Zolgensma的作用机制相似基础上开发的研究药物。在治疗1型SMA的临床研究中，EXG001-307显示出富有潜力的有效性和安全性数据。根据指南要求，将在本研究中，评估本产品在1型SMA患者中的长期安全性及有效性。
单臂试验
其它
非随机化
开放
/
国内试验
国内: 13 ；
国内: 登记人暂未填写该信息；
2024-10-10
/
否
1.既往在EXG001-307-102试验中接受过EXG001-307治疗；
请登录查看1.父母或监护人不愿意或不能参与长期随访研究。；
请登录查看复旦大学附属儿科医院
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