【CTR20262399】CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究

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基本信息

登记号

CTR20262399

试验状态

进行中（尚未招募）

药物名称

CS-101注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

CS-101注射液

首次公示信息日的期

2026-06-22

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

重型β-地中海贫血

试验通俗题目

CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究

试验专业题目

一项单臂、开放标签的II期临床试验：评估单剂量CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血参与者的安全性、有效性

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201204

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评价重型β-地中海贫血的参与者在接受CS-101注射液回输后参与者的安全性和有效性

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅱ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 20 ；

实际入组人数

国内: 登记人暂未填写该信息；

第一例入组时间

试验终止时间

是否属于一致性

否

入选标准

1.自愿签署知情同意书，12至35周岁（含）的男性或女性参与者，参与者本人或其法定代理人签署知情同意书。如参与者不满18周岁，其法定代理人也需签署知情同意书。；2.诊断为重型（输血依赖型）β-地中海贫血。筛选前12个月内接受至少8个单位红细胞输注，且有输血前血红蛋白水平≤70g/L的病史记录。；3.一般状况良好，Karnofsky评分（16岁及以上）≥60分，或Lansky Play-Performance 评分（16岁以下）≥60分。；4.对于有生育能力的女性：自筛选期开始，使用高效的避孕措施或完全禁欲（如果这是其日常生活方式），并同意在研究期间持续使用这种措施避孕。；5.对于有生育能力的男性：从动员开始至研究期间内持续使用避孕套或其他方式以确保性伴侣避孕有效。；

排除标准

1.在签署知情同意书之前30天或药物6个半衰期内（以时间长者为准）使用其他研究用药或其他试验性干预措施治疗。；2.筛选前3个月内曾接受或者正在接受沙利度胺、羟基脲和/或罗特西普治疗的参与者。；3.既往接受过异基因造血干细胞移植或基因治疗或基因编辑治疗，或接受过标准治疗可以维持的参与者。；4.有同胞全相合供者的、或有非亲缘全相合/亲缘半相合供者且研究者判断无异基因造血干细胞移植高危因素的参与者；5.合并α-地中海贫血且有多于2条 α链编码基因缺失或非缺失性突变的参与者。；6.已知对自体造血干细胞移植过程中所用药物（包括但不限于普乐沙福、粒细胞集落刺激因子、白消安、右旋糖酐等）、辅料（如二甲亚砜）或器械过敏者（如静脉置管）经研究者判断不适宜参与本研究的。；7.筛选期HIV、巨细胞病毒，EB病毒及梅毒螺旋体感染者，活动性HBV、HCV感染者（经药物治疗后稳定的乙肝（HBV-DNA阴性）和已治愈的丙肝者（HCV-RNA检测阴性）可纳入）。已知的活动性细菌、病毒、真菌、寄生虫感染者。；8.超声心动图检测射血分数低于50%的参与者。；9.实验室指标：天冬氨酸转氨酶（AST）或丙氨酸转氨酶（ALT）>3×正常上限（ULN）或：国际标准化比值（INR）>1.5×ULN。；10.筛选期MRI提示心铁重度过载等情况经研究者综合判断不宜进行造血干细胞移植的。；11.既往/现症肿瘤病史的患者。；12.参与者已知存在神经意识障碍、心理问题或精神疾病，经研究者判断无法配合研究操作的。；13.参与者已知存在未经控制的癫痫发作病史，经研究者判断不适宜参加本研究的。；14.未纠正的出血性疾病；

15.研究者判定，非脾功能亢进引起的白细胞计数<3×109/L，和/或血小板计数<100×109/L（接受过G-CSF、TPO、输血或其他可促进血细胞生长的医学支持治疗后达标的参与者除外）。；16.参与者存在其他严重心脏血管、肺部、肾脏、消化道、肝脏疾病和/或其他身体器官疾病等情况，经研究者判断不能耐受或不宜进行自体造血干细胞动员、采集、清髓预处理及回输等操作的。；17.妊娠或哺乳期的女性；育龄期女性血妊娠检查阳性者。；18.清髓前90天内接种活疫苗或减毒活疫苗。；19.参与者患有自身免疫性疾病。；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学医学院附属瑞金医院;上海交通大学医学院附属瑞金医院;复旦大学附属儿科医院;广西医科大学第一附属医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200025;200025;201100;530021

联系人通讯地址