【CTR20241167】CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究

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基本信息

登记号

CTR20241167

试验状态

已完成

药物名称

CS-101注射液

药物类型

治疗用生物制品

规范名称

CS-101注射液

首次公示信息日的期

2024-04-12

临床申请受理号

企业选择不公示

靶点

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适应症

重型β-地中海贫血

试验通俗题目

CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血的临床研究

试验专业题目

一项单臂、开放标签的Ⅰ期临床试验：评估单剂量CS-101注射液治疗重型β-地中海贫血受试者的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效动力学特征

申办单位信息

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申请人名称

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联系人邮箱

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联系人邮编

201204

联系人通讯地址

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临床试验信息

试验目的

评价重型β-地中海贫血的受试者在接受CS-101注射液回输后受试者的安全性和有效性、药代动力学和药效动力学特征

试验分类

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试验类型

单臂试验

试验分期

Ⅰ期

随机化

非随机化

盲法

开放

试验项目经费来源

试验范围

国内试验

目标入组人数

国内: 8 ；

实际入组人数

国内: 9 ；

第一例入组时间

2024-05-09

试验终止时间

2025-11-17

是否属于一致性

否

入选标准

1.自愿签署知情同意书，12-35周岁（含），男女不限；2.诊断为重型β-地中海贫血；3.一般状况良好，筛选期Karnofsky评分（16岁及以上）≥60分，或Lansky Play-Performance 评分（16岁以下）≥60分；4.对于有生育能力的男性/女性采取有效避孕；

排除标准

1.在签署知情同意书之前30天或药物6个半衰期内使用其他研究用药或其他试验性干预措施治疗。；2.3个月内曾接受或者正在接受沙利度胺和/或罗特西普治疗的受试者。；3.既往接受过异基因造血干细胞移植或基因治疗或基因编辑治疗。；4.有可选的亲属全相合供者、符合异基因造血干细胞移植条件且已计划移植的受试者。；5.合并α-地中海贫血的受试者。；6.已知对自体造血干细胞移植过程中所用药物、辅料或器械过敏者、经研究者判断不适宜参与本研究的；7.研究者判定具有临床意义的细菌、真菌、寄生虫或病毒感染。；8.重度铁过载的受试者。；9.既往/现症肿瘤病史的患者。；10.受试者已知存在神经意识障碍、心理问题或精神疾病。；11.受试者已知存在未经控制的癫痫发作病史。；12.未纠正的出血性疾病。；13.非脾功能亢进引起的白细胞计数<3×10^9/L，和/或血小板计数<100×10^9/L；14.受试者存在其他严重心脏血管、肺部、肾脏、消化道、肝脏疾病和/或其他身体器官疾病等情况；15.妊娠或哺乳期的女性；

研究者信息

研究负责人姓名

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试验机构

上海交通大学附属瑞金医院;上海交通大学附属瑞金医院

研究负责人电话

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研究负责人邮箱

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研究负责人邮编

200025;200025

联系人通讯地址