该II期临床采用安全导入期衔接多队列设计，全面评估RAG-01膀胱灌注单药及联合丝裂霉素C（MMC）在中危或高危NMIBC患者中的疗效与安全性
中国上海和南通，2026年11月2日——致力于开发创新型小激活 RNA（saRNA）疗法的临床阶段生物制药企业中美瑞康（Ractigen Therapeutics）今日宣布，公司自主研发的全球首创（First-in-Class）saRNA 药物RAG-01治疗非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）的中国多中心II期临床研究（研究编号：RAG010201），于复旦大学附属肿瘤医院召开研究中心启动会，标志着该项全国多中心II期临床试验全面启动。
RAG010201研究是一项随机、对照、多中心的II期临床试验，旨在评估中危或高危NMIBC患者接受RAG-01膀胱灌注单药治疗以及联合化疗药物丝裂霉素C（MMC）治疗的有效性和安全性及中国人群的药代动力学（PK）特征。
本次多中心II期临床研究由国内著名泌尿肿瘤权威专家、复旦大学附属肿瘤医院泌尿肿瘤多学科团队（MDT）首席专家叶定伟教授牵头担任主要研究者（Leading PI）。全国共有11家顶尖医疗机构参与本研究，包括：
复旦大学附属肿瘤医院（叶定伟教授）
北京大学第一医院（李学松教授）
上海交通大学医学院附属瑞金医院（徐丹枫教授）
天津医科大学第二医院（胡海龙教授）
湖南省肿瘤医院（曾恭谦教授）
南京大学医学院附属鼓楼医院（郭宏骞教授）
华中科技大学同济医学院附属协和医院（章小平教授）
山东大学齐鲁医院（史本康教授）
福建医科大学附属协和医院（朱绍兴教授）
厦门大学附属第一医院（邢金春教授）
中山大学孙逸仙纪念医院（黄健教授）
针对不同风险分层NMIBC患者面临的差异化临床痛点，RAG010201研究创新性地设置了两个精准设计的临床队列：
队列 A（高危NMIBC）：高危NMIBC患者面临极高的肿瘤复发及向肌层浸润性疾病进展的风险，临床亟需更强效的“保膀胱”治疗方案。队列A将重点评估RAG-01单药对比RAG-01联合MMC的临床疗效。研究在通过安全性导入期（Safety Run-in）确定推荐给药方案后，将进入开放标签、1:1随机对照阶段，并以24个月无事件生存率（EFS）作为主要终点，系统评估RAG-01的单药抗肿瘤活性及其与膀胱灌注化疗的协同增效潜力。
队列 B（中危NMIBC）：对于中危患者而言，临床管理的核心在于预防肿瘤复发、延长无复发生存期，同时尽可能降低治疗相关毒性。队列B采用单臂研究设计，重点评估RAG-01膀胱灌注单药治疗的临床获益，以24个月无复发生存率（RFS）作为主要终点。
RAG-01是一款全球首创的saRNA候选药物，旨在通过特异性靶向并上调关键抑癌基因p21的表达，从而抑制膀胱癌细胞的异常增殖。借助中美瑞康自主研发的LiCO™递送系统进行膀胱局部灌注给药，RAG-01在此前于澳大利亚开展的I期临床试验中，已展现出良好的安全性、明确的剂量依赖性靶点激活以及令人鼓舞的持久临床缓解信号。临床前研究结果显示RAG-01与MMC联合对膀胱癌细胞增殖具有显著的协同抑制作用。
本研究主要研究者、复旦大学附属肿瘤医院叶定伟教授表示：“非肌层浸润性膀胱癌患者在经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT）后，依然面临着高复发率和疾病进展的严峻挑战。长期以来，卡介苗（BCG）供应受限、部分患者不耐受或治疗失败，以及传统灌注化疗疗效有限等问题，使得临床上迫切需要创新机制的替代或联合疗法。RAG-01通过前沿的RNA激活（RNAa）技术特异性上调抑癌基因p21，为膀胱癌局部靶向治疗开辟了全新的作用路径。我们非常期待携手全国多家中心推进这项设计严谨的II期研究，探索RAG-01单药及联合方案在降低复发风险、延缓疾病进展并帮助患者保留膀胱方面的临床价值。”
中美瑞康创始人兼首席执行官李龙承博士表示：“能够在复旦大学附属肿瘤医院与叶定伟教授及全国另外10家顶级临床中心共同启动II期临床试验，是RAG-01项目开发进程中的重要里程碑。我本人曾是一名泌尿外科医生，解决膀胱癌患者未被满足的临床需求，始终是推动我们将RNA激活技术从实验室推向临床的核心动力。基于我们在I期研究中观察到的良好持久性与量效信号，我们坚信，依托国内各参研中心国际一流的手术质量与严谨规范的临床执行力，我们将能够充分释放RAG-01的临床治疗潜力，早日造福广大患者。”
关于RAG-01
RAG-01 是一款通过 RNA 激活（RNAa）机制靶向并激活抑癌基因 p21 的首创（First-in-Class）saRNA 候选药物。p21 在传统小分子或抗体药物开发中通常被视为“不可成药”靶点，而 saRNA 靶向基因激活技术为其提供了独特的成药契机。RAG-01 采用中美瑞康专有的 LiCO™ 递送技术通过膀胱灌注给药，在澳大利亚开展的 I 期临床试验中已表现出令人鼓舞的初步疗效、良好的安全耐受性及明确的靶点激活证据。此前，RAG-01 已先后获得美国食品药品监督管理局（FDA）的 IND 临床试验许可、于 2024 年获 FDA 授予快速通道资格（FTD），并获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的 II 期临床试验批准。
关于非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）
非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是一种局限于膀胱黏膜层和黏膜下层的常见恶性肿瘤，约占所有新确诊膀胱癌病例的75%。目前中危和高危NMIBC的标准一线治疗方案为经尿道膀胱肿瘤电切术（TURBT）联合术后卡介苗（BCG）膀胱灌注免疫治疗或膀胱灌注化疗。然而，相当一部分患者在治疗后会经历频繁复发、疾病进展或对BCG治疗无应答，往往最终只能接受根治性膀胱切除术（完全切除膀胱），这凸显了临床对于创新型“保膀胱”疗法的迫切需求。
关于RNA激活（RNAa）
RNA激活（RNAa）是由李龙承博士及其团队发现并持续开发的一项经临床验证的平台技术。该技术利用小激活 RNA（saRNA）在转录水平靶向基因调控区，激活内源性基因表达并恢复治疗性蛋白水平。这一变革性技术在肿瘤、遗传性疾病及慢性疾病的全球首创药物开发中具有巨大潜力，尤其在传统药物手段难以奏效的靶点领域展现出独特优势。
关于复旦大学附属肿瘤医院
复旦大学附属肿瘤医院1931年建院，为国家卫健委预算管理的复旦大学直属三甲肿瘤专科医院，上海唯一集医、教、研、防一体化的肿瘤专科机构。医院实行一院多区同质化运营，正全力建设国家癌症医学中心，绩效考核位列全国肿瘤专科医院最高A级。拥有国家临床重点专科、上海市重点实验室，布局精准肿瘤、细胞基因治疗创新平台。2025年门诊量250万人次，肿瘤患者5年总体生存率72%，达国际同等水平。医院大力发展临床研究，多项成果改写国际临床指南，推动成果转化，同时承担医疗帮扶、国际合作任务，是国内领先、具备国际影响力的肿瘤医学中心。
关于中美瑞康
中美瑞康是一家处于临床阶段的生物医药公司，致力于发现和开发具有变革意义的小激活RNA（saRNA）及siRNA创新疗法，以攻克传统药物模式难以治疗的疾病。依托自主研发的smart-TCC™ saRNA药物发现引擎以及专有的肝外递送平台（LiCO™和SCAD™），中美瑞康正在推进多条覆盖神经肌肉疾病、代谢性疾病、心血管疾病、肿瘤及罕见遗传病的差异化临床及临床前研发管线，其中包括已进入临床阶段的RAG-01（NMIBC）、RAG-18（DMD）和RAG-17（SOD1-ALS）等核心项目。欲了解更多信息，请访问公司官网：www.ractigen.com。
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