2026年多发性骨髓瘤流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察

多发性骨髓瘤（MM）是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法治愈。近年来中国新发病例激增，诊疗需求持续扩大。摩熵咨询《2026年多发性骨髓瘤流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察》报告，系统梳理肝癌流行病学趋势、临床治疗演进、靶向药物市场表现及企业在研布局，为行业决策提供参考。

一、多发性骨髓瘤概述

（一）多发性骨髓瘤疾病概述

多发性骨髓瘤是恶性浆细胞病，典型症状为“CRAB”。

多发性骨髓瘤（MM）是一种恶性浆细胞病，产生单克隆免疫球蛋白，侵犯并破坏邻近的骨组织。在很多国家是血液系统第2位常见恶性肿瘤，多发于老年，目前仍无法治愈。

多发性骨髓瘤的症状常见经典的四联症“CRAB”，包括血钙增高（Calcium elevation）、肾功能损害（Renal insufficiency）、贫血（Anemia）、骨病（Bone disease）。以及继发淀粉样变性。其病因尚不明确，目前有证据表明分子细胞遗传异常与多发性骨髓瘤的发病有关，另外辐射接触、病毒感染、某些化学物品的接触等均被认为可能与多发性骨髓瘤的发病相关，但无直接证据。

多发性骨髓瘤的确诊（诊断）核心检查包括行血、尿蛋白电泳后进行免疫固定电泳、免疫蛋白定量分析，测量血清游离轻链，明确 M 蛋白的类型、含量，是多发性骨髓瘤特征性的生化指标检测。以及通过做骨髓穿刺活检，可获得克隆性浆细胞病变证据。依据异常 M 蛋白的差异，可分为 8 个亚型：IgG 型、IgA 型、IgD 型、IgM 型、IgE 型、轻链型、双克隆型、不分泌型。

有症状的多发性骨髓瘤患者和器官功能障碍的患者应接受药物治疗，包括皮质类固醇、化疗药物、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂、单克隆抗体、选择性核输出抑制剂、组蛋白去乙酰化酶抑制剂以及靶向B细胞成熟抗原的细胞和抗体免疫疗法。此外，干细胞移植是稳定患者的一种选择，但新的、高效的治疗方案可能会使其他患者不需要干细胞移植。

多发性骨髓瘤发病机制是遗传异常进行驱动，IL-6 等因子促进细胞增殖，破骨与成骨失衡导致骨病。

细胞起源：恶变源头为造血前体细胞，而非成熟的浆细胞，细胞抗原谱系繁杂，造就疾病系统性、复杂性的特点；

遗传学异常：癌基因激活、染色体异常、抑癌基因失活共同驱动肿瘤发生、细胞增殖以及治疗耐药的产生；

细胞因子调控：IL-6 作为核心生长因子促进瘤细胞增殖，是潜在的治疗靶点，其余多种白介素参与 B 细胞成熟调控；

溶骨性病变机制：破骨细胞被激活、成骨细胞功能受抑制，骨质代谢失衡，进而出现骨质疏松、病理性骨折等骨骼病变；

临床表现层面：骨髓造血受抑、多器官浸润、溶骨性病变、异常单克隆球蛋白堆积，最终造成贫血、感染、肾功能不全、骨痛等一系列复杂症状。

多发性骨髓瘤发病机制

（二）多发性骨髓瘤流行病学数据

多发性骨髓瘤发病激增，死亡缓增，疾病负担性质转变。

对比 2021 至 2022 年全球以及中国多发性骨髓瘤的新发病例、死亡病例数据，能够直观把握该病的疾病负担变化情况。在新发病例维度，全球病例由 2021 年的 14.88万例上涨至 2022 年的 30万例，涨幅达到 101.7%；中国新发病例则从 1.73万例提升至 3万例，增幅为 73.9%，国内外新发数量均出现明显上涨，全球层面的增速高于国内增速。死亡病例方面，全球死亡病例从 2021 年的 11.64万例增长至 2022 年的 18.5万例，涨幅 59.0%；我国死亡病例由 1.30万例上升至 1.90万例，涨幅 46.3%，国内死亡增幅同样不及全球的死亡增幅。无论全球还是中国，死亡端的上涨幅度均低于对应的新发端涨幅，综合两组数据可知，国内外多发性骨髓瘤的疾病负担变化趋势为中国病例增速慢于全球水平，同时死亡病例增幅落后于新发病例的增幅，体现出诊疗水平的提升，但依旧面临着不容轻视的疾病负担。

核心洞察：2022 年相关数据出现异常跳变，这一现象大概率来源于统计覆盖范围扩大、诊断技术得到普及、疫情过后积压诊疗需求释放、全球疾病负担研究（GBD）方法学更新这几方面原因；从死亡 / 发病比的变化趋势能够看出，相关诊疗水平有望取得进步；我国相关病例的增速低于全球平均水平，但对应的疾病负担依旧沉重。

启示：一是多发性骨髓瘤正在从 “罕见病” 演变为常见血液肿瘤；二是数据出现跳变，警示相关部门完善疾病监测体系；三是保障创新药的可及性是压低死亡率的关键举措；四是 2022 年的数据大概率可以用作后续研判的新基线。

（三）多发性骨髓瘤临床治疗方案演进历程

中国MM治疗快速迭代：从传统化疗迈向靶向免疫新时代。

• 2000s 依靠 MP、VAD 方案开展传统化疗，自体造血干细胞移植（ASCT）确立地位；
• 2006-2010年蛋白酶体抑制剂硼替佐米、免疫调节剂来那度胺等陆续上市开启新药时代；
• 2011年首版诊疗指南《中国多发性骨髓瘤诊治指南》发布，并且建立了规范化诊疗框架；
• 2015-2017年，达雷妥尤单抗海外获批，借助单抗药物与 IMWG 标准推进靶向深化、完善危险分层体系；
• 2018年首个口服 PI（IRd 方案）随着伊沙佐米国内上市落地；
• 2020版中国指南进行重大更新，引入 CAR-T、达雷妥尤单抗联合方案， ASCT去除年龄限制；
• 2024年《高危多发性骨髓瘤中国专家共识》发布，依托专家共识完成了高危人群分层诊疗优化；
• 2025年艾沙妥昔单抗一线获批、塔奎妥单抗中国上市等多款单抗获批，并逐步步入双抗治疗阶段；
• 2026年新一代 CELMoD 药物推进申报，开启全新的发展阶段。

（四）多发性骨髓瘤临床分期与诊疗方案

1. 多发性骨髓瘤分期体系：从DS解剖到R2-ISS遗传预后精准分层

多发性骨髓瘤临床分期体系

2. 诊疗方案：初治分移植，复发看耐药，维持按风险，全程分层管理

多发性骨髓瘤标准诊疗方案

（五）多发性骨髓瘤相关政策

1. 国家层面：医保目录加速纳入前沿药物，覆盖从一线到后线分层支付，并试点商保创新

• 艾沙妥昔单抗（赛可益®），2025年被纳入国家医保目录，自2026年1月1日执行，它也是中国首个且唯一可联合VRd标准疗法使用的CD38单抗，完善了一线可医保覆盖的单抗方案；
• 塔奎妥单抗（拓立珂®），2025年进入商保创新药目录、2026年起落地执行，首个靶向GPRC5D的双特异性抗体，用于三重耐药后治疗；
• 埃普奈明（沙艾特®），它作为全球首款DR4/DR5激动剂、国内自主研发的1类生物新药，于2024年纳入国家医保目录，2025年1月1日正式执行医保政策，体现出本土创新成果获得医保政策的认可；
• 来那度胺（扬子江药业），早在2017年就进入国家医保目录，作为多发性骨髓瘤的基础用药，长期依托医保保障日常临床使用。

中国多发性骨髓瘤药物国家医保目录准入政策

2. 地方层面：MM纳入多地门诊报销，比例高、标准细，地方政策加速落地

中国多发性骨髓瘤药物地方门诊慢特病保障政策

二、多发性骨髓瘤药物治疗市场分析

（一）多发性骨髓瘤药物研发情况

1. 多发性骨髓瘤药物研发：全球两端领先，中国临床跟进

从多发性骨髓瘤药物全球与国内研发阶段分布数据来看：临床前期全球布局药物达 224 款（国内为 60 款），Ⅰ 期、Ⅱ 期临床全球药物量分别达到 182 款、210 款，依旧保有较大储备；推进至 Ⅲ 期临床时全球仅有 54 款，国内对应 32 款，本土后期管线体量偏低；获批上市层面全球共有 155 款药物，国内获批 82 款；申报上市阶段国内药物（7 款）数量小幅超出全球（5 款）。

2. 创新药为主，生物类似药跟进，前沿同步起跑

数据来源：摩熵医药数据库

从整体研发格局来看，中国现已成为全球多发性骨髓瘤药物研发的核心参与者。中国在四大研发类别当中均完成深度布局，整体参与度极高，现阶段本土创新药全球占比 45%、生物类似药占全球 42%，标志中国已从单纯的“仿制跟进”转向“仿创并举”的新阶段。

国内相关研发具备十分鲜明的结构特征：创新药板块围绕 BCMA CAR-T、双抗、ADC 展开密集布局，靶点集中度较高；生物类似药跟进仿制来那度胺、硼替佐米等重磅药物，进一步提升了相关药品的临床可及性；改良型生物制品实现了和全球同步起步，有望在下一代技术平台实现“换道超车”。

研发层面需要警惕靶点同质化带来的隐患：目前 BCMA 赛道布局拥挤，GPRC5D、FcRH5 等新兴靶点的布局尚少。未来竞争力取决于差异化适应症拓展、联合用药方案、以及克服耐药的新机制探索。

3. BCMA、CD3、CD38为全球多发性骨髓瘤药物研发三大热门靶点

从 TOP10 靶点的研发布局来看，BCMA 是多发性骨髓瘤热度最高的在研靶点，全球在研数量达到 171 个，国内布局量为 89 个，领先其余靶点；紧随其后的热门靶点依次为 CD3（全球 56 个、国内 29 个）、CD38（全球 55 个、国内 22 个）。横向对比海内外布局，GPRC5D 这一新兴靶点的国内布局占比突出，BCMA、CD3、CD38 这类热门成熟靶点全球储备整体多于国内。结合配套榜单，BCMA 由百时美施贵宝、Juno Therapeutics、传奇生物领跑，GPRC5D 赛道中原启生物、百济神州等本土企业跻身全球 TOP 行列。

数据来源：摩熵医药数据库

4. 全球多发性骨髓瘤药物研发：百时美施贵宝领跑，诺华、阿斯利康紧随

BMS与诺华构成“双龙头”格局：两者合计贡献TOP10企业37个项目，占总数（81个）的45.7%，在早期储备（临床前+I期）和中期蓄力（II期）上均遥遥领先。

后期管线高度集中于少数企业：III期项目共13个，分布在8家企业。其中GSK（3个）、BMS（3个）、诺华（3个） 三甲合计占69%，阿斯利康、强生、罗氏、小野、中外各1个。多发性骨髓瘤后期竞争正加速向头部集中。

II期项目是中期蓄水池：诺华（8个）、BMS（7个）合计贡献II期项目的53%（15/28）。这两家企业未来2-3年将密集进入后期，有望接替当前III期管线成为上市主力。

5. 中国多发性骨髓瘤药物研发：本土早期活跃，跨国主导后期，上市仍靠外企

中国多发性骨髓瘤靶向治疗药物市场形成了 “本土早期创新 + 跨国后期冲刺” 的双层结构；赛道处于后期阶段的研发管线高度集中在少数跨国药企；本土药企存在后期项目缺位的短板，现阶段仅有原启生物布局了8个早期项目、百济神州布局2个临床前项目，尚且没有本土企业拥有Ⅲ期临床项目，这意味着未来 2 至3年中国市场的新药上市依旧会由跨国药企占据主导地位，本土力量需要等待原启生物这类企业的早期管线逐步完成临床推进之后，才能够迎来产品集中落地的窗口期；整体来看，国内该领域的技术迭代节奏与全球保持同步水平。

数据来源：摩熵医药数据库

（二）多发性骨髓瘤药物市场规模

多发性骨髓瘤药物市场规模：从“增量红利”转向“存量博弈”。

1. 销售量崩盘早于销售额：

销售量峰值在2018年，销售额峰值在2019年，销售量先行见顶是市场转折的第一信号。2019年起销售量持续萎缩，但销售额因价格结构升级而“虚假繁荣”了4年。

2. 2020年销售量腰斩的异常信号：

从2019年2.15亿骤降至2020年0.96亿，降幅达55%。这一跳跌远超流行病学和临床实践的正常波动，背后的诱因包含统计口径发生调整、疫情带来的外部冲击、临床端治疗路径完成优化以及仿制药形成替代效应这几方面。

3. 多发性骨髓瘤市场正从“增量红利”转向“存量博弈”：

未来3-5年，市场总量或继续收缩，但结构将持续优化。能在专利到期后守住份额的原研药、能填补耐药空白的创新药、能降低支付压力的生物类似药，将共同瓜分这一百亿级市场。

数据来源：摩熵医药数据库

（三）多发性骨髓瘤热门靶点药物年度销售额变化趋势

CD38主导市场，CAR-T带动CD19激增，2025年增速集体放缓。

1. 市场结构分析：

• CD38：五年爆发，登顶王者靶点。
• CD19：新兴靶点，卡位CAR-T时代。
• HDAC：十年慢牛，稳健增长。

2. 核心洞察：

CD38的崛起重塑治疗路径：达雷妥尤单抗从后线走向一线，已成为多发性骨髓瘤的基石用药，其市场规模在2024年已超过HDAC和CD19之和的 2倍。

CAR-T技术外溢带动CD19增长：虽非主流靶点，但CAR-T疗法的普及为CD19药物带来增量，2020-2024年年均复合增长率 147%，显示新技术对市场的撬动效应。

HDAC“十年如一日”的启示：在靶向治疗迭代加速的背景下，HDAC抑制剂凭借稳定的联合用药地位和医保覆盖，实现了长周期的慢牛增长，证明 “非核心靶点”同样有生存空间。

2025年增速放缓信号：三大靶点前三季度数据均显示增长乏力（CD38环比微降、CD19持平、HDAC下滑），可能与医保续约降价、生物类似药冲击、以及CAR-T等高价疗法向院外分流有关。

数据来源：摩熵医药数据库

三、多发性骨髓瘤治疗领域典型企业案例分析

（一）典型企业分析

BMS/强生领跑，GSK突围，诺华受仿制药冲击。

研发投入层面，罗氏、强生的 2025 研发支出位居前列，分别达到 148.13 亿美元、146.65 亿美元，小野制药、中外制药投入体量相对更低，仅处于 12.57 亿 - 22 亿美元的区间；营收端强生以 942.93 亿美元的年营收拔得头筹，头部跨国药企整体营收规模普遍突破 400 亿美元。

布局方向上，各企业形成差异化特色：强生围绕 CD38 单抗、BCMA CAR-T、GPRC5D 双抗搭建完备管线；百时美施贵宝深耕 BCMA CAR-T、CELMoD、CD3 双抗赛道；诺华侧重核药与 STAMP 抑制剂；阿斯利康、辉瑞发力 ADC 赛道；GSK 主打 BCMA ADC 与双抗；赛诺菲深耕 CD38 单抗，旗下艾沙妥普单抗顺利拿下一线适应症并完成医保准入；罗氏推进 CD38 单抗联用 CAR-T 的相关研究；小野制药、中外制药依托 PD-1、ADC 技术打造差异化管线。

单品表现分化明显，强生多款主力 MM 产品涨幅亮眼，CARVYKTI 同比增幅达 95.9%；诺华核药、阿斯利康 ADC 产品销售额增速突破 40%；百时美施贵宝老牌产品 Revlimid 遭受仿制药冲击营收下滑；GSK 的 BCMA ADC 药物收获关键临床数据并获批上市；赛诺菲重磅单抗完成医保落地，后续放量潜力可观；小野制药核心单品则面临专利悬崖的挑战。

全球多发性骨髓瘤治疗药物典型企业研发实力对比

（二）核心药企研发能力——百时美施贵宝

1. 血液肿瘤为支柱，重磅产品与细胞疗法协同

Eliquis（134 亿美元）、Opdivo（93 亿美元）构成企业两大营收支柱。聚焦多发性骨髓瘤业务，免疫调节剂 Revlimid 斩获 58 亿美元销售额，Pomalyst/Imnovid 取得 36 亿美元营收；新一代 BCMA CAR-T 产品 Abecma 仅录得 5 亿美元销售额，商业化尚处在起步阶段，短期创收能力弱于传统成熟产品。肿瘤赛道占比由已上市产品的 60% 提升至在研管线的 70%，是未来资源加码的核心方向，多发性骨髓瘤作为血液肿瘤细分板块将收获更多研发倾斜。

2. 血液瘤深耕，多领域并进

整体管线分布层面，Repotrectinib、Krazati 两款靶向产品已经顺利获批上市，完成商业化落地，布局方向聚焦肺癌、实体瘤两大实体瘤场景；剩余项目覆盖血液瘤、心血管、皮肤病、纤维化、代谢疾病等多个治疗领域，临床梯队完善，从 I 期早期探索、II 期中期验证、III 期后期推进直至申报上市阶段均有布局。

聚焦多发性骨髓瘤赛道，Iberdomide 作为 CELMoD 类在研品种已经推进至申报上市环节，有望拿下全球首款获批 CELMoD 药物的席位，将接续 Revlimid 等老牌免疫调节剂，完善企业骨髓瘤产品线；同机制的 Golcadomide 目前处于 III 期临床，适应症布局淋巴瘤，能够进一步扩充 CELMoD 平台的适用边界。

从布局逻辑来看，BMS 一方面依托已经成熟的免疫调节技术深耕多发性骨髓瘤打造重磅候选产品，另一方面通过设立跨治疗领域的管线分散研发风险，早期、中后期管线衔接顺畅。

百时美施贵宝主要在研项目临床阶段分布

（三）核心药企研发能力——诺华

1. 主要产品销售普遍增长，Kisqali增速领跑

2. 肿瘤免疫双轮驱动，多款新药临近上市

诺华2025年主要在研项目临床阶段分布

（四）核心药企研发能力——原启生物

原启生物（OriCell Therapeutics），一家处于临床阶段、专注于开发创新型细胞疗法的生物技术公司。原启生物成立于2015年，在2019年底获得启明创投近亿元的Pre-A轮独家投资后，作为生物创新药研发资产从原能细胞集团剥离，开始以创新型细胞治疗技术平台为核心，聚焦于肿瘤免疫治疗领域的产品开发。

核心产品OriCAR-017（GPRC5D CAR-T）进入关键临床，实体瘤与血液瘤双线布局。

四、多发性骨髓瘤治疗药物技术迭代分析

（一）技术迭代总览

多发性骨髓瘤治疗从化疗到免疫治疗，双抗/CAR-T引领精准靶向时代。

梳理多发性骨髓瘤治疗药物的发展脉络，其技术一共完成六代迭代，每一代都有着差异化的药物类别、作用机制与里程碑进展。

第一代包含传统化疗以及干细胞移植两类治疗手段，传统化疗选用美法仑、环磷酰胺作为核心药物，依靠 DNA 烷化干扰肿瘤细胞增殖，自上世纪 70 年代投入应用后，患者中位总生存期从 6 个月延长至约 3 年；自体造血干细胞移植（ASCT）依托大剂量化疗后回输干细胞发挥效果，在 1990 年代成为适配移植人群的治疗金标准，进一步将中位总生存期延长至 4-5 年。

第二代的主力药物为免疫调节剂（IMiD），先后推出沙利度胺、来那度胺、泊马度胺三代产品，借助 CRBN 蛋白完成 IKZF1/3 的降解实现治疗作用，后续迭代的药物药效、耐受性逐步优化，还能够对来那度胺耐药的病例起效，三款药物依次在 1998 年、2005 年、2013 年获得 FDA 批准，来那度胺更是发展成领域内的基石药物。

第三代是蛋白酶体抑制剂（PI），涵盖硼替佐米、卡非佐米、口服剂型伊沙佐米，抑制蛋白酶体的模式由可逆抑制升级为不可逆抑制，药效持续增强，口服剂型也提升了联用的便利性，三款药物分别在 2003 年、2012 年、2015 年获 FDA 批准，卡非佐米后续也在 2021 年拿到我国针对复发难治多发性骨髓瘤的上市许可。

第四代治疗聚焦 CD38 单抗赛道，代表药物为达雷妥尤单抗、艾沙妥昔单抗，二者靶向 CD38 以诱导 ADCC、CDC 发挥疗效，分别于 2015 年、2020 年经 FDA 获批，适配不同的临床治疗场景。

第五代推出双特异性抗体，靶点布局包含 BCMA/CD3、GPRC5D/CD3 两类，特立妥单抗是全球首款 BCMA/CD3 双抗，后续埃纳妥单抗优化为皮下注射形式提升用药便捷性，塔奎妥单抗开辟 GPRC5D 这一新靶点，Linvoseltamab 则实现 BCMA 双抗疗效升级，多款产品自 2022 年起陆续获得 FDA 批准。

第六代为 CAR-T 细胞疗法，常规单靶点产品集中靶向 BCMA，海外率先落地 Abecma、Carvykti 两款药物，之后福可苏、赛恺泽两款国产 BCMA CAR-T 相继获得国内 NMPA 批准；新一代双靶点 CAR-T AZD0120 同步靶向 BCMA 与 CD19，于 2025 年 ASH 年会公布相关研究数据，客观缓解率可达 100%。

多发性骨髓瘤治疗药物技术迭代总览

（二）未来趋势

政策加速审批，技术迈向三抗/双靶点CAR-T，临床聚焦高危干预与序贯优化。

多发性骨髓瘤治疗的未来演进方向

以上内容均来自摩熵咨询｛2026年多发性骨髓瘤流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察｝，如需查看或下载完整版报告，可点击！