9月18日，阿斯利康旗下全资子公司Alexion宣布，美国FDA已受理酶替代疗法efzimfotase alfa（ALXN1850）的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格，用于治疗2岁及以上低磷酸酯酶症（HPP）患者。FDA预计将于2027年上半年作出审评决定。
图源：阿斯利康企业官网
一、每两周给药一次，瞄准HPP治疗痛点
HPP是一种罕见的遗传性代谢疾病，由于碱性磷酸酶（ALP）活性缺乏，导致骨矿化异常及钙、磷代谢紊乱，患者还可能出现肌无力、慢性疼痛、疲劳及神经系统症状等。
据Alexion估计，在美国、德国、法国、英国、意大利、西班牙、日本和中国八个主要市场，约有13,800名潜在HPP患者，其中约80%为成年人。
ALXN1850是一款针对缺陷ALP活性的酶替代疗法，采用皮下注射给药，计划每两周给药一次。摩熵医药数据库显示，该品种于2026年8月24日在国内首次申报上市，其上市申请已获CDE受理。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
Alexion表示，该药的给药方案结合了患者对治疗便利性的需求，可支持每两周自我给药。公司称，与现有骨靶向酶替代疗法Strensiq（asfotase alfa）相比，ALXN1850的年化注射部位反应发生率低约5倍。
如果最终获批，Alexion预计其有望成为首个不受发病年龄限制，同时针对骨骼异常和功能障碍进行治疗的HPP药物。
二、三项III期试验支撑上市申请
此次BLA主要基于HPP领域规模较大的III期临床开发项目，该项目涵盖MULBERRY、CHESTNUT和HICKORY三项研究，覆盖儿童、青少年及成人患者。具体如下：
- MULBERRY：纳入29例2–12岁、既往未接受Strensiq治疗的儿童患者，采用双盲、安慰剂对照设计，主要评估第169天骨骼X线整体印象变化评分（RGI-C）。
- CHESTNUT：纳入43例2–12岁、既往接受Strensiq治疗至少6个月的儿童患者，采用开放标签、活性对照设计，重点评估换用ALXN1850后的安全性和耐受性。
- HICKORY：纳入124例12岁及以上、既往未接受Strensiq治疗的青少年和成人患者，主要终点为第169天六分钟步行试验（6MWT）距离较基线的变化。
根据Alexion公布的信息，三项研究均显示出良好的安全性和耐受性。完成随机评估期后，患者均可继续进入正在进行的开放标签扩展研究。
目前，除已获美国FDA优先审评资格外，基于上述III期研究的ALXN1850上市申请也正在日本及其他主要市场接受监管审查。
参考来源：
[1] 企业官网/官方披露
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
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