11月4日，CDE官网显示，辉瑞的马塔西单抗拟纳入优先审评，适应症为6岁至不满12岁、伴有或不伴有凝血因子抑制物的儿童血友病患者常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率。
图源：CDE官网
马塔西单抗是一款靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的单克隆抗体，通过作用于TFPI的Kunitz 2结构域，调节凝血过程，帮助恢复止血平衡。与传统凝血因子替代治疗不同，该药并非直接补充缺失的凝血因子，而是通过调节凝血通路发挥作用。
给药方面，马塔西单抗采用皮下注射，每周给药一次。2024年，该药先后在美国、欧盟和日本获批上市，成为全球首个获批用于A型或B型血友病的抗TFPI药物。2025年11月，马塔西单抗首次在中国获批上市，适用于12岁及以上重型A型或B型血友病患者的常规预防治疗。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
此次拟纳入优先审评，意味着其在国内的适用人群有望进一步拓展至低龄儿童。
一、Ⅲ期研究显示，年化出血率明显降低
此次儿童适应症（NCT03938792）的临床证据主要来自全球多中心Ⅲ期BASIS研究。
研究结果显示，在6至17岁不伴凝血因子抑制物的儿童患者中，接受马塔西单抗治疗后的平均年化出血率（ABR）为1.8，而常规预防治疗组基于历史模型的平均治疗出血年发生率为3.6。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
在伴有凝血因子抑制物的儿童患者中，马塔西单抗治疗组平均ABR为1.4，而按需治疗组基于历史模型的平均治疗出血年发生率为18.9。
进一步来看，在6至11岁、伴有凝血因子抑制物且既往接受按需治疗的儿童患者中，马塔西单抗治疗组平均ABR同样为1.4，低于历史模型中按需治疗组的18.9。
此外，接受马塔西单抗常规预防治疗后，伴有和不伴有抑制物患者基于模型的平均ABR分别为1.3和1.4，中位ABR均为1.0。
二、安全性数据及后续适应症拓展值得关注
安全性方面，在6岁及以上成人和儿童患者中，无论是否伴有凝血因子抑制物，马塔西单抗最常见的不良反应（发生率≥2%）包括注射部位反应、头痛、发热、关节痛、腹泻、瘙痒和皮疹。
在开放标签扩展研究中，共有259例患者接受马塔西单抗治疗，其中2例发生血栓栓塞事件，分别涉及静脉和动脉。
海外监管方面，美国FDA曾授予马塔西单抗该儿童适应症突破性疗法认定和优先审评资格，并于2026年6月批准上市。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
从国内进展来看，此次拟纳入优先审评的适应症聚焦6岁至不满12岁儿童患者。若后续获批，马塔西单抗在国内的适用人群将进一步向低龄儿童延伸，为儿童血友病患者提供更多常规预防治疗选择。
参考来源：
[1] CDE/NMPA官网
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
扩展阅读：
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