1月22日，CDE官网更新一批上市申请受理信息，辉瑞1类新药 马塔西单抗注射液 新适应症申报获受理（注册分类2.2类）。本次拟新增适应症为抑制先天性血友病患者（存在凝血因子Ⅷ/Ⅸ抑制剂）的出血倾向——直指这一难治亚型的治疗空白。
截图来源：CDE官网
马塔西单抗 是辉瑞在血友病领域的“再平衡疗法”核心产品，通过靶向组织因子途径抑制物（TFPI）的K2结构域，调节天然抗凝通路，恢复止血与血栓的平衡。作为全球首个B型血友病每周一次皮下注射药物，它此前已在中美欧日获批用于不伴凝血因子抑制剂的重型血友病A/B患者（12岁及以上、体重≥35kg），以固定剂量方案降低出血频率。
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支撑新适应症申报的是全球III期BASIS研究（NCT03938792）。这项开放标签、多中心试验纳入12-75岁重型血友病A（FVIII＜1%）或中重型至重型血友病B（FIX≤2%）患者（含/不含抑制物），结果显示：
- 主要终点：预防性使用 马塔西单抗 的年出血率（ABR）显著低于既往按需旁路制剂治疗；
- 安全性：整体耐受性良好，未出现预期外的不良反应。
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2025年12月，辉瑞已在日本提交同适应症上市申请；此次中国CDE受理，意味着 马塔西单抗 有望成为首个覆盖“有抑制剂”血友病患者的周制剂。对于占血友病患者总数15%-20%的抑制物人群（因反复输注凝血因子产生抗体，传统治疗失效），这一进展或将改写治疗格局。
从“单药覆盖A/B型”到“突破抑制物限制”，马塔西单抗 的每一步都在拓宽血友病治疗的边界。随着中国受理落地，国内抑制物患者或将在不久后迎来首个固定剂量周制剂，告别频繁静脉注射的困境。
参考来源：
[1] CDE官网
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
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2026-01-18
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