血友病资讯动态
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血友病非因子赛道同一周两件事：一家申报、一家获批审批动态10月12日，CDE受理公示挂出一条记录：辉瑞马塔西单抗注射液（友瑞宁）以2.2类补充申请获受理（受理号JXSB2600186）。 这款药2025年11月才在中国获批上市，2026年2月才开出全国首批处方，不到一年就启动补充申请。 CDE尚未披露本次补充申请的具体适应症。抗体圈2026-10-1295马塔西单抗 血友病
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十部门罕见病新政发布，视网膜色素变性呼声不够，未被重点点名医保动态9月18日，工信部、国家发改委、国家医保局、国家药监局等十部门联合印发《医药工业发展“十五五”规划》，针对罕见病领域的药物研发、技术攻关、用药保障作出系统性部署，为罕见病创新药物研发指明方向。 这份规划点名了血友病、白化病、渐冻症、苯丙酮尿症、线粒体病、多发性硬化病、肺泡蛋白沉积症、库欣综合征、戈谢病、庞贝病、黏多糖贮积症等罕见病，将上述病种的用药列为重点发展领域。 看到这份名单，不少视网膜色素变性（RP）病友会留意到：视网膜色素变性并没有出现在这份重点点名清单之中。视网膜色素变性自救之家2026-10-07204视锥细胞营养不良 戈谢病 库欣综合征
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FDA临门一脚叫停：诺和诺德血友病王牌，上市要等到2027？审批动态10月2日， 诺和诺德 宣布，FDA已通知公司，其血友病A新药denecimig的生物制品许可申请（BLA）审评仍在进行，但由于生产基地的整改工作尚未完成，监管审评将被延长。 FDA尚未给出新的监管决定时间表。 这意味着，denecimig在美国的上市节奏将进一步后移。MedTrend医趋势2026-10-0674Novo Nordisk A/S 血友病
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Nat Med | 张磊/胡群/杨仁池/肖啸团队合作完成中国青少年血友病B基因治疗1期临床试验临床研究血友病 B 是编码凝血因子 IX （ FIX ） 的 F9 基因突变导致的一种遗传性出血性疾病，基因治疗通过补充功能性 F9 基因，恢复合成具有正常凝血功能的 FIX 是有望治愈该疾病的唯一方法。 通过肝脏靶向腺相关病毒 （ AAV ） 递送 FIX 高活性突变体 （ FIX-Padua ） 基因的血友病 B 基因治疗产品在临床试验中取得较好疗效。 目前全球市场有 3 个血友病 B 基因治疗产品获批上市 【 1 ,2 】 ，其中 BBM-H901 （波哌达可基） 是亚洲首个 AAV 血友病 B 基因治疗产品，由信念医药 肖啸 教授团队研发。BioArt2026-09-29115信念医药科技（苏州）有限公司 波哌达可基 factor IX
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血友病婴儿用910 "减量预防"：11 个宝宝药量砍半，91% 一年零自发出血前沿研究11 个不到一岁的重型血友病 A 宝宝，预防用药的量只有标准方案的三分之一到五分之四，结果 91% 的人一年里一次“自发性出血”（指不明原因的出血，不存在自发）都没有，64% 连需要治疗的出血都没发生。 这是深圳市儿童医院今年 5 月发表在《中国当代儿科杂志》上的一项真实世界研究。 11 个人，样本不大，但它是目前国内人数最多的婴儿艾美赛珠单抗单中心数据。世火漫谈2026-09-0887血友病
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血友病抑制物新数据：9 个孩子加用艾美赛珠，7 个更快成功前沿研究这周医保谈判开槌，血友病圈子里 5 款新药上了桌，艾美赛珠单抗在名单里。 这药 2018 年就在国内获批，七年了，今年才头一回闯进医保谈判名单。 圈里人看到它上桌，反应很统一：早该谈了。世火漫谈2026-09-0783血友病 艾美赛珠单抗
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血友病长效药换药，怎么就这么难？半年洗脱期，把多少患者锁死在原药上医保动态尤其换非因子长效药，中间横着一道绝大多数人没听说过、却实实在在决定你 "能不能换" 的坎 —— 洗脱期 。 — — 说人话：旧药没清干净，就不能上新药。 "洗脱期" 听着拗口，拆开就懂： 洗 ，是把药从身体里 "洗掉"； 脱 ，是让药效 "脱身退场"。世火漫谈2026-09-0676血友病
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九家生物制药公司加入特朗普政府药物可负担性计划医投速递九家中型生物制药公司已自愿加入特朗普政府推动的药物可负担性计划，承诺将它们产品的价格降低到与类似发达国家相同水平。这些新参与者包括Alcon、Astellas Pharma、BeOne Medicines、BridgeBio、CSL、Kyowa Kirin、Sun Pharma、Teva Pharmaceuticals和UCB。它们与之前已签署“最惠国”（MFN）药物定价计划的17家大型制药公司一起，共代表约89%的处方药市场。这些协议将降低慢性病和罕见病如血友病、帕金森病、青光眼和多种癌症等药物的价格。此外，这九家公司承诺至少在美国进行196亿美元的短期制造投资。UCB、Sun Pharma、Astellas和Teva还承诺向战略活性药物成分储备贡献，这是一项政府储备，旨在保护国内必需药品的供应。Truist证券在一份投资者简报中表示，加入特朗普的定价计划可能提供“关税减免”和“免于在强制性的GLOBE和GUARD MFN示范计划下承担责任”。GLOBE和GUARD是强制性的模型，要求在医疗保险第二部分和第三部分下，如果某些药物的价格高于经济可比国家的价格，则制造商必须提供回扣。Incyte公司也宣布与CMBiospace2026-09-01214帕金森病 血友病 青光眼
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罕见病，不该只靠Biotech扛公司动态CPIC 2026已于7月24日在上海国家会展中心圆满落幕。 本届大会从内容策划、嘉宾邀约与对接，到视觉设计、展商招募与布展，乃至文字报道、视频制作及晚宴晚会，均由“同写意”团队全程自主策划与执行。 8月2日，信念医药与武田中国宣布终止血友病B基因疗法信玖凝的商业化合作。同写意2026-08-28225血友病 信念医药科技（苏州）有限公司 波哌达可基
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Precision BioLogic及其子公司在血液凝固诊断领域取得进展交易并购Precision BioLogic公司及其子公司Affinity Biologicals和George King Bio-Medical在血液凝固诊断领域取得显著进展。公司宣布其CRYO check™染色因子VIII检测法在新型血友病治疗药物Mim8的检测中具有广泛应用前景。Mim8是一种针对血友病A的下一代双特异性抗体。Precision BioLogic在ISTH 2026会议上展示了其染色因子VIII检测法，并介绍了新的科学论文，包括针对狼疮抗凝剂的新型自动化检测方法和热稳定性因子VIII模拟物及替代疗法对抑制素滴度的影响。此外，公司还展示了Affinity Biologicals的定制化解决方案和George King Bio-Medical在血液凝固诊断产品方面的服务。Precision BioLogic致力于推动血液凝固诊断领域的诊断和研发工作。PRNewswire2026-08-27449血友病
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本品对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，主要用于防治血友病A和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。
进行中
Ⅳ期
本品拟用于血友病A/B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症及血管性血友病患者出血发作的预防治疗
进行中
Ⅲ期
用于预防和治疗凝血因子Ⅸ缺乏症（B型血友病）患者的出血。
进行中
Ⅲ期
伴或不伴抑制物的血友病A成人及青少年（≥12岁）
进行中
Ⅱ期
血友病研究报告
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CGT产业现状与未来趋势蓝皮书（2026）摩熵咨询40页87 -
2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页25 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.07.20-2026.07.26）摩熵咨询24页12
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2026年中国血液制品行业研究报告摩熵咨询30页139
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中国生物制药竞争力日益增强，需要美国的回应美国信息产业与创新基金会57页0
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2026年6月全球在研新药月报摩熵咨询40页23 -
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医药生物行业周报：医药生物行业双周报2026年第12期总第161期GCP修订推进临床研发规范化长城国瑞证券有限公司21页0
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
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2025年12月全球在研新药月报摩熵咨询33页2065
血友病-药品研发状态数据概览
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4个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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8个
批准上市
血友病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
血友病相关靶点
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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