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又一儿童死于基因编辑试验：IIT 仅靠伦理审查够吗？前沿研究8月5日，美国媒体STAT News报道了一则消息： 辉大基因开展的HG302基因编辑临床试验中，一名杜氏肌营养不良（DMD）受试男孩死亡。 这不是突发事件，而是2025年的事。 据 STAT 报道：2025年5月，辉大基因CEO陆英明在美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上透露， 首位接受低剂量治疗的男孩体内仅能检测到微量抗肌萎缩蛋白 ——也就是DMD患者体内缺失的关键蛋白。生物前哨2026-08-06113UTRN
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Nature 子刊：骨骼肌靶向的非病毒载体，递送全长 DMD mRNA，临床治疗 DMD前沿研究该疾病是由 DMD 基因突变导致抗肌萎缩蛋白 （dystrophin） 缺失的一种 X-连锁隐性遗传病。 尽管利用 病毒载体 （例如 AAV 载体） 的基因疗法在 DMD 治疗方面展现出前景，但基于病毒载体的基因疗法的临床应用中受到载体毒性、免疫原性以及无法递送全长 DMD 基因的限制 （只能递送 DMD 基因的截短体） 。 该研究进一步开展了人体临床试验， 在全球范围内首次成功将全长 DMD mRNA 递送至 DMD 患者的骨骼肌，并显示出肌肉功能改善 。医麦客2026-06-21129DMD UTRN
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拜耳、强生集体押注！这家公司用微气泡技术破局基因治疗递送难题，有望拓展慢病治疗公司动态从病毒载体到脂质纳米颗粒，基因治疗领域始终在寻找更安全、高效的递送工具。 如今，来自美国旧金山的生物技术公司SonoThera凭借一项超声介导的基因递送技术，为长期困扰行业的递送难题提供了新的解题思路。 其中， DMD 项目预计 2027 年启动人体试验。金斯瑞生物2026-06-12458Johnson & Johnson 拜耳（中国）有限公司 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良)
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阿托莎疗法公司关于杜氏肌营养不良症新研究的综述文章被接受发表研发注册政策阿托莎疗法公司宣布，其关于杜氏肌营养不良症（DMD）的新研究综述文章《(Z)-Endoxifen作为杜氏肌营养不良症中Utrophin途径的潜在调节剂：一种机制和转录组视角》已被《退行性神经和神经肌肉疾病》杂志接受发表。该综述文章聚焦于utrophin，一种与 dystrophin 结构和功能相似的蛋白质。文章描述了tamoxifen的主要活性代谢物(Z)-endoxifen如何创造一个有利于utrophin表达、定位和功能的细胞环境，这可能影响与疾病相关的过程，如蛋白激酶C beta-1信号传导、雌激素受体信号传导、钙稳态、炎症、纤维化、线粒体功能和肌肉再生。作者将(Z)-endoxifen描述为治疗DMD的具有吸引力的机制候选药物，并确定了下一步包括在dystrophin缺陷模型中进行的前临床评估和针对utrophin表达和定位、钙处理、PKC活性、发育肌球蛋白、转录组特征和肌肉组成成像的生物标志物开发。PRNewswire2026-05-21411杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) DMD UTRN
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.04-2026.05.10期间本周全球TOP10创新药研发进展：正大天晴CDK2/4/6抑制剂库莫西利获批上市；罗氏GLP-1R/GIPR双激动剂在华获批临床；安斯泰来、默克、信达、科伦博泰、诺诚健华、海思科多款新药申报上市或纳入优先审评；百时美施贵宝TYK2抑制剂在欧盟获批银屑病关节炎。积极临床方面，诺和诺德司美格鲁肽治疗酒精使用障碍数据亮眼，博瑞医药GLP-1R/GIPR双靶点药脂肪肝III期数据优异。摩熵医药2026-05-137850北京诺诚健华医药科技有限公司 酒精使用障碍 博瑞生物医药（苏州）股份有限公司 -
欧盟认证！罕见病前沿基因疗法迎来新突破前沿研究4 月 28 日，Solid Biosciences 公司宣布， 欧盟委员会（EC）依据欧洲药品管理局孤儿药委员会的积极审评意见，正式授予 SGT-003 孤儿药资格， 用于治疗 杜氏肌营养不良症（DMD）， 为该罕见病患者群体带来全新治疗希望。 DMD是一种严重致死致残的X连锁隐性遗传性肌病，已纳入我国《第一批罕见病目录》。 主要影响男性，男婴发病率约1/5000-1/3500，该病由抗肌萎缩蛋白基因突变引起，导致维持肌细胞膜稳定的关键蛋白缺失或功能异常。罕见病信息网2026-04-30285罕见病 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) UTRN
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AAV大基因递送：突破4.7kb容量限制的拆分策略研发注册政策腺相关病毒（AAV）是目前基因治疗领域应用最广泛的病毒载体之一。 凭借其低免疫原性、高转导效率以及在多种组织中实现长期稳定表达的能力，AAV已在基础研究和临床转化中取得了令人瞩目的进展——从早期获批的 AAV 基因治疗药物Glybera，到 Luxturna、Zolgensma 等里程碑式产品，AAV 的临床价值正在被不断验证。 然而，AAV 有一个几乎无法回避的物理限制——约 4.7 kb 的基因组包装容量。派真生物PackGene2026-03-18490杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) DMD Abcam PLC
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超 1200 人临床应用！基因疗法ELEVIDYS 新队列入组 25 名杜氏患者临床研究摘要:近日 ， 罕见病精准基因药龙头 Sarepta Therapeutics 宣布启动 ENDEAVOR 研究（NCT04626674）8 期队列 ， 计划入组 25 名美国非卧床杜氏肌营养不良患者 ，探索西罗莫司增强型免疫抑制方案的临床价值。 研究以 12 周时急性肝损伤发生率和 ELEVIDYS 诱导的抗肌萎缩蛋白表达为主要终点，旨在降低 AAV 基因治疗的肝损伤风险。 作为全球唯一获批的杜氏肌营养不良 AAV 基因治疗药物 ，ELEVIDYS 已 在全球超 1200 名患者中完成临床应用 。细胞基因研究圈2026-03-18292UTRN Sarepta Therapeutics Inc
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技术 | dsRNA创新检测技术与多学科协同合作，推动RNA疗法进步公司动态免疫监视与创新交汇： dsRNA检测的迫切需求。 RNA疗法彻底改变了现代医学，为曾被视为不可治愈的疾病提供了突破性解决方案。 这些创新疗法通过利用RNA分子纠正基因异常和调节蛋白表达，为个性化医疗开辟了新途径。Promega生命科学2026-03-05759杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) UTRN TLR
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当肌肉被“时光橡皮擦”悄然抹去——认识罕见病杜氏肌营养不良前沿研究19世纪60年代，法国神经病学Duchenne（杜歇恩）医生首次系统、完整地描述了这种疾病的临床特征与发展过程，并开创性地使用显微镜研究病变肌肉组织。 为了纪念他的里程碑式贡献，医学界便以其姓氏“Duchenne”来命名此病，中文音译为“杜氏”。 研究数据显示，每5000名新生男婴中就有1人患DMD，全球约有25万例DMD患者，其中 中国的DMD患者预估约7万人。广西医科大学第一附属医院2026-01-26772罕见病 泼尼松 伐莫洛龙
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页21 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.04-2026.05.10）摩熵咨询20页1933 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.08-2025.12.14）摩熵咨询28页840
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2025年3月全球在研新药月报摩熵咨询30页720
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.17-2025.03.23)摩熵咨询23页308
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医药日报：Avidity在研疗法1/2期临床成功太平洋证券股份有限公司3页634
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医药生物行业跨市场周报：医疗反腐重塑行业生态，多场学术会议重启提振市场情绪光大证券22页1581 -
医药生物行业周报：医学影像“独角兽”上市在即，上游核心器件赛道迎发展良机上海证券29页847
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