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EULAR 2026 | 药明巨诺在欧洲风湿学大会上公布瑞基奥仑赛治疗SLE与SSc的两项积极研究结果临床研究中国上海，2026年6月9日 ——药明巨诺（港交所代码：2126）宣布，在2026年欧洲风湿病学大会（EULAR 2026）上公布了两项瑞基奥仑赛注射液 （relma-cel） 的最新研究：针对复发/难治性系统性红斑狼疮 （SLE） 的1期临床研究和针对系统性硬化症 （SSc） 的纵向多组学分析研究。 此次数据发布展示了药明巨诺在CAR-T治疗自身免疫疾病领域的积极进展。 摘要标题： CD19靶向自体CAR-T细胞疗法Relma-cel在复发/难治性系统性红斑狼疮中的完整剂量递增：一项1/2期临床试验。药明巨诺 JW Therapeutics2026-06-09824系统性红斑狼疮 瑞基奥仑赛 上海药明巨诺生物科技有限公司
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【IF 38.6】 miniALPK3基因疗法为ALPK3相关心肌病带来新曙光前沿研究腺相关病毒（AAV） 作为基因治疗的“黄金载体”，凭借其低免疫原性、能介导外源基因长期表达且无致病性的优势，在心血管疾病基因治疗领域应用广泛。 但AAV载体存在 4.7 kb 的包装容量限制，成为大基因递送的 核心瓶颈 ，也让众多大基因相关遗传病的AAV基因治疗开发陷入困境。 该研究通过 基因截短策略 构建出功能完整的 miniALPK3 ， 成功突破AAV包装容量限制 ，并借助心肌靶向AAV载体实现 miniALPK3 的高效递送，为 ALPK3 相关心肌病的基因治疗提供了 全新且有效的解决方案 。派真生物PackGene2026-04-09382心血管疾病 心肌病 COL1A1
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Cell 项目文章（IF=42.5)：Selective targeting of endothelial and perivascular angiocrine ROCK2 treats liver fibrosis前沿研究肝纤维化是慢性肝病向肝硬化乃至肝癌发展关键病理特征。 肝脏损伤后，其自我修复机制失衡，肝星状细胞（HSCs）活化并转化为肌成纤维细胞，导致细胞外基质过度沉积，驱动纤维化进展。 因此， 直接靶向纤维化、寻找核心成药靶点，是肝纤维化领域亟待突破的关键瓶颈 。新格元2026-03-23731肝纤维化 肝癌 ROCK2
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CELL IF=42.5丨重磅！靶向血管微环境中的ROCK2，为肝纤维化治疗带来新突破前沿研究肝纤维化是导致肝脏疾病死亡的重要病理过程，包括代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（metabolic dysfunction-associated steatohepatitis，MASH），而目前针对肝纤维化的治疗手段却非常有限。 研究发现，肝内皮细胞（endothelial cells，ECs）和血管周围肝星状细胞（hepatic stellate cells，HSCs）中Rho关联的含卷曲螺旋蛋白激酶2（ROCK2）的上调会导致血管微环境功能障碍，并触发促纤维化血管旁分泌信号，预示着ROCK2可能是成药靶点。 2026年03月06日，四川大学丁楅森、曹中炜，中国医学科学院北京协和医学院王辰院士，泰德制药王红军、赵焰平，中国解放军总医院蔡芸，四川大学华西医院易成作为共同通讯作者在Cell在线发表标题为“Selective targeting of endothelial and perivascular angiocrine ROCK2 treats liver fibrosis”的研究报告，发现了血管ROCK2是一个促纤维化靶点，并开发了选择性靶向血管分泌的ROCK2抑制剂新药TDI01，为人类患者提供了一种治汉恒生物2026-03-17615肝纤维化 四川大学 四川大学华西医院（四川省国际医院）
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文献导读：PEAR1在肺纤维化中的调控作用及治疗潜力解析前沿研究循曜生物团队发表于《Nature Communications》（IF=15.7）的研究 “PEAR1 regulates expansion of activated fibroblasts and deposition of extracellular matrix in pulmonary fibrosis” ，聚焦肺纤维化这一临床难治性疾病，系统探索了血小板内皮聚集受体1（PEAR1）的功能与机制，为疾病治疗提供了新的理论依据和潜在靶点。 肺纤维化（PF）是一类以肺间质异常重塑、细胞外基质（ECM）过度沉积为特征的慢性间质性肺疾病，其中特发性肺纤维化（IPF）预后极差，患者最终多因呼吸衰竭死亡。 核心研究发现：PEAR1是肺纤维化的关键负调控因子。SYNVIDA 循曜生物2026-01-21374特发性肺纤维化 肺纤维化 吡非尼酮
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安济盛生物宣布AGA2115治疗成骨不全症的II期临床试验(IDUN)完成首例患者给药临床研究- 该II期临床试验正在美国和欧盟招募成年成骨不全症（OI）患者。 安济盛生物今日宣布完成AGA2115，一种同时靶向硬骨抑素和DKK1的双特异性抗体，在治疗成骨不全症（Osteogenesis Imperfecta, OI）成人患者的II期临床试验(IDUN)中的首例患者给药。 该试验计划招募约80名年龄在18至75岁之间，患有I型、III型或IV型OI的患者。安济盛生物2026-01-12958成骨不全 DKK1 安济盛生物医药技术（广州）有限公司
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广西医科大一附院肝胆外科彭涛教授团队在中科院一区期刊发表SCI论文专家观点本研究主要目的是解析HBV 感染（HP）、华支睾吸虫感染（CP）及双重感染（DP）相关肝细胞癌（HCC）的肿瘤异质性与肿瘤微环境（TME）特征及临床预后关联。 预后分析提示华支睾吸虫感染患者预后显著更差（P=0.0014），双重感染（DP）患者总生存期最短（68.32个月），且华支睾吸虫感染是独立预后因（HR=2.782，P=0.0159）（Fig.S1）。 通过整合单细胞和空间转录组学测序技术，系统解析并首次揭示不同HBV及华支睾吸虫感染背景 HCC 的肿瘤异质性和免疫抑制微环境特征：DP 组因双重感染背景的协同作用，肿瘤细胞恶性程度更高，免疫抑制更显著（Fig.1）。广西医科大学第一附属医院2026-01-12763低磷酸酯酶症 肝细胞癌 脑性麻痹
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突破性进展！锦波生物重组Ⅲ型人源化胶原蛋白为盆腔器官脱垂治疗提供新方案前沿研究一、研究背景：POP治疗面临挑战，临床亟需新方案。 盆腔器官脱垂（POP）是成年女性中高发的盆底功能障碍性疾病，我国有症状POP患病率达9.6%。 传统手术治疗复发率高，使用聚丙烯网片则可能存在侵蚀、感染等并发症，临床亟需能够促进自身组织再生修复的安全有效方案。锦波生物2025-09-10845VEGFA 山西锦波生物医药股份有限公司 CD34
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【肝脏篇】单细胞及空间多组学最新研究汇总前沿研究从2020年至今，肝脏单细胞多组学通过技术创新与多学科交叉，在解析肝脏病理机制、发现治疗靶点及预测疾病模型等方面取得了一些创新性进展。 截止目前，在Pubmed中共检索到1271篇，从2020年到2025年共发表了745篇（其中10分以上的为155篇，占比为21%），从这里可以看出，该领域研究热度依然不减。 1.时空组学与多组学整合。Scientific Services和元生物2025-09-03430仑伐替尼 和元生物技术（上海）股份有限公司 PPARα
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Gut | Tregs-CAFs通过TNFSF14-TNFRSF14信号通路介导SLD-HCC的免疫治疗耐药机制前沿研究在全球范围内，肝细胞癌（HCC）已成为第三大癌症死亡原因。 其中，脂肪性肝病相关肝细胞癌（SLD-HCC）作为一种与代谢异常密切相关的亚型，因独特的肿瘤微环境（TME）特征，对现有免疫治疗的响应率显著偏低，成为临床亟待攻克的难题。 第一部分 揭示了SLD-HCC 的 肿瘤微环境特征。Scientific Services和元生物2025-08-28210肝细胞癌 肿瘤 siRNA
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美护深度系列二：医美产品创新趋势国联民生证券46页2545
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