成骨不全资讯动态
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莱博瑞辰RAB202再获FDA孤儿药资格(ODD)，成功斩获 FDA RPDD+ODD 双认定！审批动态近日，中山莱博瑞辰生物医药有限公司的在研管线 RAB202 获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于成骨不全症（Osteogenesis Imperfecta, OI）的治疗。 这是继此前获得 FDA 罕见儿科疾病认定（RPDD）之后，RAB202 在短期内获得的第二项 FDA 资格认定，标志着该项目的全球开发路径进一步夯实。 成骨不全症（Osteogenesis Imperfecta，OI），又称"脆骨病" "瓷娃娃病"，是一种严重的遗传性罕见骨病，常在儿童时期发病，可导致反复骨折、骨骼畸形、慢性疼痛及功能受限。中山莱博瑞辰生物医药2026-09-2925成骨不全
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BridgeBio将在ESPE会议上公布关于成骨不全口服infigratinib的研究成果研发注册政策BridgeBio药业公司宣布，将在2026年9月8日至10日在法国马赛举行的欧洲儿科内分泌学会（ESPE）年会上分享一项关于口服infigratinib对成骨不全患者医疗并发症影响的突破性口头报告。此外，还将展示两项海报和一项电子海报，涉及口服infigratinib在成骨不全治疗中的长期数据、针对3岁以下成骨不全儿童的PROPEL I&T 2/2b期研究，以及关于软骨发育不全潜在医疗挑战和功能影响的定性研究。BridgeBio致力于探索口服infigratinib在成骨不全、软骨发育不全和其他骨骼发育不良疾病中更广泛的医疗和功能影响，这些疾病在家庭中存在重大未满足的医疗需求。会议中，来自约翰霍普金斯大学的Julie Hoover-Fong博士将介绍PROPEL 3研究的结果，该研究是一项随机对照试验，评估口服infigratinib在成骨不全儿童中的疗效。Biospace2026-09-02454软骨发育不全 成骨不全 infigratinib胶囊
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Mereo BioPharma公布2026年第二季度财务结果及最新业务进展医投速递Mereo BioPharma Group plc（纳斯达克：MREO）是一家专注于罕见病治疗的临床阶段生物制药公司，于2026年8月11日公布了截至2026年6月30日的第二季度财务结果，并更新了近期公司亮点。公司宣布与Sentynl Therapeutics达成一项关于alvelestat的期权和许可协议，该药物是用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病（AATD-LD）的口服疗法。此外，与Ultragenyx合作，就setrusumab在成骨不全（OI）中的潜在路径进行监管机构初步接触。截至2026年6月30日，公司现金及现金等价物约为3000万美元，预计将支持运营至2027年底。Biospace2026-08-11126Ultragenyx Pharmaceutical Inc 成骨不全 卢卡帕利
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安济盛生物终止3期临床管线AGA111的开发临床研究据悉，安济盛生物几个月前完成了一轮1.3亿美元的融资，现已从其主要资产转向围绕两种早期候选药物构建其管线。 安济盛宣布完成1.2亿美元C轮融资 ）。 安济盛已经放弃了AGA111，这是一种旨在刺激骨生长的重组人BMP-6蛋白，终止了对接受脊柱融合手术的患者进行的该分子的3期临床研究。Medaverse2026-07-01664WNT DKK1 安济盛生物医药技术（广州）有限公司
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重新认识圆锥角膜的患病率与治疗方法前沿研究圆锥角膜传统上被描述为随时间逐渐加 重的进行性眼病，现代认知已从单纯的机械性变薄，转变为将其视为由生化应激与遗传 易感性共同驱动的复杂、多因素角膜扩张性疾病 。 研究采用的诊断阈值同样显著影响患病率结果，尤其在缺乏标准化诊断标准的情况下 。 流行病学评估常依赖保险理赔数据库与 ICD-10 编码确定病例数；然而，这些数据源同样无法覆盖无症状个体 。Rimonci2026-04-22444唐氏综合征 苯扎氯铵 Glaukos Corp
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君联医疗企业发展动态 · 2026年第2期公司动态安济盛生物宣布完成1.3亿美元D轮融资。 2月5日，安济盛生物（Angitia Biopharmaceuticals）宣布完成1.3亿美元D轮融资。 安济盛生物是一家致力于改善肌肉骨骼健康的临床阶段生物技术公司。君联资本2026-02-28648Pfizer Inc 南京清普生物科技有限公司 安济盛生物医药技术（广州）有限公司
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临床3期失败！这家biotech大裁员人事变动2026 年 2 月 13 日， Ultragenyx Pharmaceutical 宣布启动战略重组，将裁员 10% （约 130 名员工），此次调整源于其治疗脆骨病的核心药物临床折戟，叠加基因疗法审批遇阻，公司希望通过缩减成本、聚焦高价值研发管线，实现 2027 年盈利的目标。 据悉，此次裁员的直接导火索是公司硬骨素抑制抗体 setrusumab 在成骨不全症（脆骨病）的临床研究中遭遇重大挫折。 该药物的一项 2/3 期研究和一项独立 3 期研究均未达到以年化骨折率为核心的主要终点，而成骨不全症作为一类影响骨代谢的遗传性疾病，临床对有效治疗药物需求迫切。一度医药2026-02-13453Ultragenyx Pharmaceutical Inc 成骨不全 卢卡帕利
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Ultragenyx 裁员 10% 押注基因疗法谋翻盘公司动态摘要 ： 2 月 13 日，罕见病药企 Ultragenyx 官宣裁员 10% 涉及 130 名员工，此次调整源于脆骨病药物三期临床折戟，叠加基因疗法 UX111FDA 审批遇阻。 公司计划通过精简团队聚焦核心管线，剑指 2027 年盈利目标，而下半年多款重磅疗法的临床与审批节点，成了其翻身的关键筹码。 断臂求生 剑指 2027 年盈利目标。生物制品圈2026-02-13379Ultragenyx Pharmaceutical Inc 成骨不全
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正事 | 被投企业安济盛生物宣布完成1.3亿美元D轮融资医药投融资2月5日，三正健康投资生命科学领域被投企业 Angitia Biopharmaceuticals（“安济盛生物”）， 宣布完成1.3亿美元的D轮融资。 此次融资由多家美国头部生命科学投资机构支持，其中，Frazier Life Sciences和Venrock Healthcare Capital Partners共同领投，新投资者包括Ascenta Capital, Blackrock, BVF Partners, Logos Capital, RA Capital, Wellington Management。 2024年12月，完成1.2亿美元C轮融资。三正健康投资2026-02-06708成骨不全 Blackrock Neurotech Inc 安济盛生物医药技术（广州）有限公司
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安济盛生物完成1.3亿美元D轮融资医药投融资2月5日， 加利福尼亚州，Angitia Biopharmaceuticals（“Angitia”或“安济盛”）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于开发旨在改善肌肉骨骼健康的新疗法，宣布完成1.3亿美元的D轮融资。 2024年12月该公司完成1.2亿美元C轮融资。 2023年10月完成8600万美元B+轮融资。Medaverse2026-02-05747成骨不全 Blackrock Neurotech Inc 安济盛生物医药技术（广州）有限公司
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本品拟用于治疗患有I、III、IV型成骨不全症的成人和儿童
进行中
Ⅱ期
成骨不全研究报告
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2026年5月仿制药月报摩熵咨询15页2201 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.18-2026.05.24）摩熵咨询21页1348 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.12.29-2026.01.04）摩熵咨询19页2892 -
2025年6月全球在研新药月报摩熵咨询36页1648
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高盛医疗保健：会议总结-关键主题和要点高华证券32页884
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Ultragenyx制药公司（RARE）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页2668
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成骨不全治疗市场分析及产品推广策略摩熵咨询49页1859
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成骨不全临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询94页1100
成骨不全-药品研发状态数据概览
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6个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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2个
批准上市
成骨不全全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
成骨不全相关靶点
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