报告时间：2025-09-30
股票代码：RARE
营业收入：390,000
营业毛利润：390,000
净利润：-2,051,000
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Ultragenyx Pharmaceutical Inc全景洞察，整合Ultragenyx Pharmaceutical Inc相关内容 179 条、相关药物 15 个、全球临床试验 177 条，覆盖适应症 27 个；同时收录专业报告 17 份、资讯动态 190 条、政策法规 2 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上Ultragenyx Pharmaceutical Inc数据，助您快速掌握Ultragenyx Pharmaceutical Inc最新动态。
Ultragenyx Pharmaceutical Inc核心数据概览
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数据来源：摩熵医药
Ultragenyx Pharmaceutical Inc资讯动态
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.08.17-2026.08.23期间全球创新药研发进展密集：恒瑞、三生制药两款国产新药在华获批上市，阿斯利康、石药/康宁杰瑞等多款产品申报新适应症；迪哲医药EGFR抑制剂拟纳入突破性疗法，西比曼、凡恩世生物产品接连获美国FDA临床许可与快速通道资格，海外多款罕见病新药也迎来获批进展。摩熵医药2026-08-276160AstraZeneca PLC EGFR 沈阳三生制药有限责任公司 -
Ultragenyx向23名新聘非执行官员授予限制性股票单位医投速递Ultragenyx制药公司，一家专注于罕见病和超罕见病新型疗法开发和商业化的生物制药公司，宣布向23名新聘非执行官员授予45,984个限制性股票单位。这些授予是在公司董事会薪酬委员会的批准下进行的，根据Ultragenyx雇佣激励计划，授予日期为2026年8月16日，作为新员工加入Ultragenyx的激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些限制性股票单位将在四年内解禁，每年解禁25%，前提是员工在解禁日期前持续为公司工作。Ultragenyx致力于将新型产品带给患者，用于治疗严重罕见病和超罕见遗传病。公司已建立了一个多样化的产品组合，包括已批准的治疗方法和产品候选者，旨在解决那些有高度未满足医疗需求和明确治疗生物学的疾病，通常没有针对基础疾病的批准治疗方法。公司由一支在罕见病治疗药物的开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的策略是基于时间和成本效益的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法。GlobeNewswire2026-08-26622罕见病 Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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FDA又批了一款AAV审批动态上周，美国FDA再次批准了一款AAV药物。 Ultragenyx Pharmaceutical的 Genglycos（ pariglasgene brecaparvovec-opnr， DTX401 ）获得FDA 加速批准， 适用于8岁及以上患有 Ia型糖原贮积病（GSDIa） 的成人和儿童患者。 Ia型糖原贮积病 （GSDIa） 是一种极其罕见的遗传性代谢疾病，由G6PC基因突变导致葡萄糖-6-磷酸酶（G6Pase）缺乏引起。佰傲谷BioValley2026-08-25130Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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一次性给药改写命运？全球首款靶向病因基因疗法获批！审批动态8月19日， Ultragenyx 宣布，其基因疗法GENGLYCOS（DTX401）获美国FDA加速批准,用于8岁及以上GSDIa患者。 该药品是全球首款针对GSDIa根本发病机制的获批基因疗法。 GSDIa是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病，也是糖原贮积病（GSD）中最常见的亚型（约占GSD I型的80%）。罕见病信息网2026-08-2194糖原累积病 II 型 Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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刚刚！FDA加速批准基因疗法 | 产业新闻审批动态刚刚，美国FDA加速批准Ultragenyx Pharmaceutical旗下基因疗法Genglycos（pariglasgene brecaparvovec），作为营养管理的辅助治疗，用于减少8岁及以上Ia型糖原贮积病（GSDIa）成人及儿童患者的每日玉米淀粉摄入量。 GSDIa是一种罕见的遗传性疾病，由葡萄糖-6-磷酸酶 （G6Pase） 缺乏所致，这种酶缺乏会导致机体无法正常将储存的糖原分解为葡萄糖。 GSDIa由 G6PC 基因突变引起，该基因编码葡萄糖-6-磷酸酶 。药明康德2026-08-2084Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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Ultragenyx获得FDA加速批准GENGLYCOS治疗GSDIa研发注册政策Ultragenyx制药公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其基因疗法GENGLYCOS（pariglasgene brecaparvovec-opnr，又称DTX401）加速批准，用于治疗8岁及以上患有糖原贮积病I型（GSDIa）的成人和儿童患者。GENGLYCOS是一种基因疗法，能够减少患者对玉米淀粉的依赖，改善葡萄糖控制，减轻疾病负担，并可能降低严重或危及生命的低血糖风险。该批准基于48周随机、双盲、安慰剂对照的3期GlucoGene研究数据，该研究治疗了46名8岁及以上的参与者。作为加速批准的一部分，Ultragenyx同意提供两年安全性和有效性临床数据，以支持在上市后环境中减少玉米淀粉临床负担、禁食耐受性等方面的数据。Ultragenyx还将通过UltraCare®计划提供支持，帮助患者和照顾者获得治疗。GlobeNewswire2026-08-20259Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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Ultragenyx基因疗法DTX401获加速批准，为罕见病治疗带来新希望研发注册政策美国生物技术公司Ultragenyx宣布，其基因疗法DTX401（商品名Genglycos）获得美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准，用于治疗糖原贮积病I型（GSDIa）。GSDIa是一种罕见病，由细胞中复杂糖分的积累引起，会导致癫痫、发育迟缓和认知障碍。DTX401旨在减少成年人和8岁以上儿童每日所需的玉米淀粉摄入量。此次批准标志着Ultragenyx公司首次获得基因疗法批准，对公司业务发展具有重要意义。此外，Ultragenyx的另一项基因疗法UX111用于治疗Sanfilippo综合征，预计将在9月19日获得审批结果。Ultragenyx还获得了罕见的儿科疾病优先审评券（PRV），这可能为公司带来超过1亿美元的收入。Biospace2026-08-20470癫痫 罕见病 Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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Mereo BioPharma公布2026年第二季度财务结果及最新业务进展医投速递Mereo BioPharma Group plc（纳斯达克：MREO）是一家专注于罕见病治疗的临床阶段生物制药公司，于2026年8月11日公布了截至2026年6月30日的第二季度财务结果，并更新了近期公司亮点。公司宣布与Sentynl Therapeutics达成一项关于alvelestat的期权和许可协议，该药物是用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症相关肺病（AATD-LD）的口服疗法。此外，与Ultragenyx合作，就setrusumab在成骨不全（OI）中的潜在路径进行监管机构初步接触。截至2026年6月30日，公司现金及现金等价物约为3000万美元，预计将支持运营至2027年底。Biospace2026-08-1198Ultragenyx Pharmaceutical Inc 成骨不全 卢卡帕利
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Ultragenyx向15名新聘非执行高管授予限制性股票单位医投速递生物制药公司Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：RARE）于2026年6月19日宣布，向15名新聘的非执行高管授予了44,409个限制性股票单位。这些奖励是在公司董事会薪酬委员会的批准下，根据Ultragenyx雇佣激励计划进行的，授予日期为2026年6月16日，作为新员工加入Ultragenyx的激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些限制性股票单位将在四年内逐步解禁，每年解禁25%，前提是员工在解禁日期前一直为公司连续工作。Ultragenyx致力于为严重罕见病和超罕见病患者带来创新产品。公司已建立了一个多样化的治疗和产品候选组合，旨在解决那些存在高度未满足医疗需求且治疗有明确生物学的疾病，通常没有针对基础疾病的批准疗法。Ultragenyx由一支在罕见病治疗药物的开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。公司的战略基于时间和成本效益的药物开发，目标是向患者提供安全有效的疗法，并具有极高的紧迫性。有关Ultragenyx的更多信息，请访问公司网站：www.ultragenyx.com。GlobeNewswire2026-06-20439Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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mRNA疗法2.0：从疫苗到下一代治疗药物前沿研究mRNA 技术已经实现了传染病疫苗的快速开发，同时，它也为开发新一代针对众多罕见病和常见病的疗法带来了巨大希望。 然而， mRNA 治疗药物尚未在生物技术领域留下自己的 “ 持久印记 ” 。 可能需要一系列技术进步来颠覆其他临床验证的治疗模式，例如重组蛋白替代疗法和抗体、竞争性的寡核苷酸疗法如小干扰 RNA （ siRNA ）和反义寡核苷酸（ ASO ）、基于腺相关病毒（ AAV ）的基因疗法以及基于细胞的疗法。小药说药2026-06-08688罕见病 siRNA Descartes-08
Ultragenyx Pharmaceutical Inc药物研发管线
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.08.17-2026.08.23）摩熵咨询30页7 -
医药生物行业跟踪周报：消化系统肿瘤治疗新方向—靶向Muc17的三抗TCE，关注三生制药、泽璟制药东吴证券股份有限公司29页1694
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全球医疗保健：制药业：在即将推出的lenacapavir之前构建HIV暴露前预防（PrEP）市场框架高华证券25页2494 -
莫德纳公司（MRNA）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页1545
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4D分子治疗公司（FDMT）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页910
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瑞雷治疗公司（RLAY）：Relay Therapeutics （RLAY）：第46届全球医疗保健年会——关键要点
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Ultragenyx制药公司（RARE）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页2668
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渤健公司（BIIB）：第46届全球医疗保健会议——关键要点高华证券8页1685 -
安进公司（AMGN）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券8页1835
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顶峰治疗公司（SMMT）：Summit Therapeutics公司（SMMT）：第46届全球医疗保健年会——要点总结
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc全球新药研发阶段分布
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