报告时间：2025-09-30
股票代码：RARE
营业收入：390,000
营业毛利润：390,000
净利润：-2,051,000
Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Ultragenyx Pharmaceutical Inc全景洞察，整合Ultragenyx Pharmaceutical Inc相关内容 188 条、相关药物 16 个、全球临床试验 178 条，覆盖适应症 31 个；同时收录专业报告 20 份、资讯动态 196 条、政策法规 2 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上Ultragenyx Pharmaceutical Inc数据，助您快速掌握Ultragenyx Pharmaceutical Inc最新动态。
Ultragenyx Pharmaceutical Inc核心数据概览
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数据来源：摩熵医药
Ultragenyx Pharmaceutical Inc资讯动态
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026年9月共有227款新药获批临床（共计428个受理号），较上个月减少了2款，其中包括98款化药，125款生物制品，4款中药。本月获批临床受理号数量最多的新药为抗肿瘤药物和免疫机能调节药物，有143个，占比54%，消化系统与代谢药物获批数量也比较多，有73个。获批剂型主要为注射剂与片剂，分别有255个，101个。周凯2026-10-134586横纹肌肉瘤 瑞米布替尼 海南先声再明医药股份有限公司 -
Ultragenyx卖出的第三张“优先审评券”审批动态近日， Ultragenyx 公司宣布， 已将其获得的一张 罕见儿科疾病优先审评券（PRV）“ 以2.1亿美元的价格”卖给了一位未透露姓名的买家。 这张券是因其 Ia型糖原贮积病基因疗法 Genglycos 获得FDA批准上市之后 获得的。 在2018年，公司通过 出售的首两张PRV合计获得约2.106亿美元 。生物技术小编2026-10-09229Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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2.1亿美元，又见天价PRV(罕见儿科疾病优先审评券)审批动态加利福尼亚州诺瓦托，2026年10月7日（GLOBE NEWSWIRE）—— Ultragenyx Pharmaceutical Inc.（纳斯达克股票代码：RARE）今日宣布，已达成最终协议，以2.1亿美元出售一张罕见儿科疾病优先审评券（PRV）。 Ultragenyx 是在美国食品药品监督管理局（FDA）批准 GENGLYCOS™（pariglasgene brecaparvovec-opnr），亦称 DTX401 后获得该 PRV 的。 GENGLYCOS 是首个旨在解决 Ia 型糖原贮积病（GSDIa）根本病因的治疗方法。华创新药2026-10-07116Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.09.14-2026.09.20期间全球10款创新药传来关键进展，覆盖中国、美国两大市场，涉及肺癌、银屑病、特应性皮炎、罕见病等多个治疗领域，涵盖突破性治疗认定、上市申报受理、获批上市、临床试验获批等多个核心研发节点，ADC、TYK2抑制剂、基因疗法等前沿技术方向均有重要突破。摩熵医药2026-09-237724TYK2 肺癌 来那度胺 -
又一款基因疗法获批上市！量产 rAAV 纯化如何规模越做越大、质量越做越稳？审批动态2026 年 8 月，Ultragenyx 公司研发的 AAV 基因疗法 Genglycos （D TX401） 获 FDA 加速批准上市，用于治疗糖原贮积症 Ia 型 （GSDIa） 。 III 期临床数据显示，患者每日玉米淀粉摄入量平均减少 31%。 今年 4 月，再生元的 Otarmeni 获批上市，用于治疗 OTOF 基因突变导致的遗传性听力损失。医麦客2026-09-08196Ultragenyx Pharmaceutical Inc OTOF
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Amlogenyx将在波士顿举行健康会议并推进阿尔茨海默病基因疗法研究医投速递Amlogenyx公司，一家专注于开发阿尔茨海默病和其他神经退行性疾病基因疗法的生物技术公司，宣布其管理团队成员将于2026年9月8日在波士顿举行的富国银行第21届年度健康会议上进行演讲。公司还将与投资者进行一对一会议。Amlogenyx致力于开发一种新型基因疗法策略，以减少大脑中的淀粉样蛋白积累，从而预防和治疗阿尔茨海默病等疾病。公司正在开发AM805，这是一种临床准备阶段的创新蛋白酶疗法，已在阿尔茨海默病的临床前模型中显示出减少淀粉样蛋白（Aβ42）积累的效果。Amlogenyx正在筹集A轮融资，以建立2a期临床试验概念验证。Amlogenyx是Ultragenyx的子公司。更多信息请访问公司网站https://www.amlogenyx.com/。Biospace2026-09-02217老年性痴呆 Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.08.17-2026.08.23期间全球创新药研发进展密集：恒瑞、三生制药两款国产新药在华获批上市，阿斯利康、石药/康宁杰瑞等多款产品申报新适应症；迪哲医药EGFR抑制剂拟纳入突破性疗法，西比曼、凡恩世生物产品接连获美国FDA临床许可与快速通道资格，海外多款罕见病新药也迎来获批进展。摩熵医药2026-08-276999AstraZeneca PLC EGFR 沈阳三生制药有限责任公司 -
Ultragenyx向23名新聘非执行官员授予限制性股票单位医投速递Ultragenyx制药公司，一家专注于罕见病和超罕见病新型疗法开发和商业化的生物制药公司，宣布向23名新聘非执行官员授予45,984个限制性股票单位。这些授予是在公司董事会薪酬委员会的批准下进行的，根据Ultragenyx雇佣激励计划，授予日期为2026年8月16日，作为新员工加入Ultragenyx的激励措施，符合纳斯达克上市规则5635(c)(4)。这些限制性股票单位将在四年内解禁，每年解禁25%，前提是员工在解禁日期前持续为公司工作。Ultragenyx致力于将新型产品带给患者，用于治疗严重罕见病和超罕见遗传病。公司已建立了一个多样化的产品组合，包括已批准的治疗方法和产品候选者，旨在解决那些有高度未满足医疗需求和明确治疗生物学的疾病，通常没有针对基础疾病的批准治疗方法。公司由一支在罕见病治疗药物的开发和商业化方面经验丰富的管理团队领导。Ultragenyx的策略是基于时间和成本效益的药物开发，目标是尽快为患者提供安全有效的疗法。GlobeNewswire2026-08-26655罕见病 Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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FDA又批了一款AAV审批动态上周，美国FDA再次批准了一款AAV药物。 Ultragenyx Pharmaceutical的 Genglycos（ pariglasgene brecaparvovec-opnr， DTX401 ）获得FDA 加速批准， 适用于8岁及以上患有 Ia型糖原贮积病（GSDIa） 的成人和儿童患者。 Ia型糖原贮积病 （GSDIa） 是一种极其罕见的遗传性代谢疾病，由G6PC基因突变导致葡萄糖-6-磷酸酶（G6Pase）缺乏引起。佰傲谷BioValley2026-08-25314Ultragenyx Pharmaceutical Inc
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一次性给药改写命运？全球首款靶向病因基因疗法获批！审批动态8月19日， Ultragenyx 宣布，其基因疗法GENGLYCOS（DTX401）获美国FDA加速批准,用于8岁及以上GSDIa患者。 该药品是全球首款针对GSDIa根本发病机制的获批基因疗法。 GSDIa是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病，也是糖原贮积病（GSD）中最常见的亚型（约占GSD I型的80%）。罕见病信息网2026-08-21185Ultragenyx Pharmaceutical Inc 糖原累积病 II 型
Ultragenyx Pharmaceutical Inc药物研发管线
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.14-2026.09.20）摩熵咨询36页5 -
医药健康行业研究：临床前CRO订单充沛，板块高景气持续国金证券股份有限公司18页0
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2026年8月全球在研新药月报摩熵咨询36页8 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.08.17-2026.08.23）摩熵咨询30页10 -
医药生物行业跟踪周报：消化系统肿瘤治疗新方向—靶向Muc17的三抗TCE，关注三生制药、泽璟制药东吴证券股份有限公司29页1694
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全球医疗保健：制药业：在即将推出的lenacapavir之前构建HIV暴露前预防（PrEP）市场框架高华证券25页2494
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4D分子治疗公司（FDMT）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券8页910
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瑞雷治疗公司（RLAY）：Relay Therapeutics （RLAY）：第46届全球医疗保健年会——关键要点
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莫德纳公司（MRNA）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券7页1545
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安进公司（AMGN）：第46届全球医疗保健会议——要点高华证券8页1835
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc-数据概览
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Ultragenyx Pharmaceutical Inc全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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