UBE3A
UBE3A靶点全景洞察，整合UBE3A相关内容 54 条、相关药物 16 个、研发企业 21 家、全球新药 45 个、注册申报 0 项，收录专业报告 2 份，并实时追踪UBE3A临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上UBE3A数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解UBE3A领域进展。
UBE3A核心数据概览
UBE3A资讯动态
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Skylark Bio开发针对安格尔曼综合症的基因疗法SKY-AS医投速递Skylark Bio，一家专注于开发针对单基因疾病的精准遗传药物的临床阶段生物技术公司，宣布其产品线扩展至SKY-AS，这是一种旨在恢复安格尔曼综合症（AS）患者UBE3A表达的差异化基因疗法候选药物。SKY-AS是Skylark Bio首个中枢神经系统（CNS）开发项目，标志着公司从听力损失扩展到严重神经系统疾病的重要进展。安格尔曼综合症是一种由神经元中UBE3A基因功能丧失引起的罕见单基因神经发育障碍，目前尚无批准的治疗方法。Skylark Bio还宣布，著名神经科学家Edwin J. Weeber博士将加入公司担任科学顾问。SKY-AS旨在通过将UBE3A基因的功能性副本精确递送到神经元中，增加缺失蛋白的表达，以支持学习、记忆、运动技能和沟通等途径。Skylark Bio还将在2026年再生医学联盟（ARM）会议上展示其精准遗传药物平台和产品线，包括新宣布的SKY-AS项目。Biospace2026-09-24138主动脉瓣狭窄 UBE3A
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重磅新药，临床3期宣告失败临床研究9月2日，Ultragenyx公司宣布， 其针对天使综合征（Angelman Syndrome，AS）的在研疗法apazunersen在3期Aspire试验中未能达到主要终点和次要终点。 消息公布后，该公司股价在盘后交易中暴跌约45%，投资者此前对这款药物寄予厚望。 天使综合征是一种由于母源染色体15q11-13区域的UBE3A基因表达异常或功能缺陷引起的罕见神经发育障碍性疾病，发病率约为1/20000至1/12000。罕见病信息网2026-09-03233主动脉瓣狭窄 UBE3A 天使综合征 （Angelman 综合征）
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天使综合症治疗基金会与Apertura基因治疗公司达成合作协议交易并购天使综合症治疗基金会（FAST）宣布与Apertura基因治疗公司达成合作协议，以获取Apertura的TfR1 CapX™血脑屏障穿越胶囊技术，用于治疗天使综合症的基因治疗研究和发展项目。天使综合症是一种罕见的非进行性神经遗传性疾病，由UBE3A基因功能丧失引起，影响约每15000人中有一人。该协议旨在解决将潜在遗传疗法输送到中枢神经系统的科学和递送挑战，TfR1 CapX™是一种设计用于靶向人类转铁蛋白受体1（hTfR1）的AAV胶囊，在静脉注射后能够穿过血脑屏障，并使药物广泛分布到大脑。Apertura基因治疗公司的执行董事长兼德菲尔德管理公司的管理总监Dave Greenwald表示，这项协议是生物技术公司和患者倡导组织如何合作开发具有帮助罕见病患者的潜在治疗方案的例证。Biospace2026-08-05177TFRC UBE3A
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投融资2026年上半年全球生物科技IPO达18家，超去年全年两倍，7月回暖延续，但资本未真正宽松。资金转向重临床数据、可商业化项目：清普生物6亿C轮、Dyne募资4.3亿美元；礼来投ŌURA布局可穿戴数据，罗氏、拜耳等密集达成联合开发与技术平台合作。寒冬松动，但仅青睐科学价值与落地能力兼备的企业。药市场透视2026-07-2912283Eli Lilly & Co 拜耳（中国）有限公司 南京清普生物科技有限公司 -
Encoded Therapeutics在基因治疗领域展示新数据，推动精准遗传药物发展研发注册政策Encoded Therapeutics公司，一家专注于严重神经疾病精准遗传药物开发的临床阶段生物技术公司，在29届美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示了新的临床前数据。这些数据支持了公司的向量工程平台，该平台旨在实现神经系统中疾病相关基因的细胞类型选择性调控，并使一次性遗传药物实现差异化。公司展示了NociPro平台，这是一种用于基因治疗慢性疼痛的精确细胞靶向疼痛感觉神经元的新型调节元件。此外，公司还展示了针对安格曼综合症的一次性静脉注射向量miRNA基因治疗的前临床概念验证数据，该疗法旨在解除UBE3A基因的沉默。Encoded Therapeutics致力于开发能够显著改善受严重神经疾病影响的病人和家庭的生命的治疗方法。Biospace2026-05-12573UBE3A 天使综合征 （Angelman 综合征）
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Quiver Bioscience获得Porta家族投资，推进Dup15q综合征ASO疗法医药投融资Quiver Bioscience公司宣布获得Porta家族（阿根廷）办公室的有针对性的投资，以推进其针对染色体15q重复（Dup15q）综合征的ASO（反义寡核苷酸）疗法项目。这笔投资将资助该项目的临床前活动，包括候选药物开发的安全研究。Dup15q是一种神经发育障碍，以中到重度肌张力低下、运动和语言延迟、智力障碍、癫痫和自闭症谱系障碍（ASD）为特征。目前，Dup15q综合征的患病率估计高达每4000名活产婴儿中就有1例。目前尚无针对Dup15q的疾病修饰性治疗方法。Quiver的ASO项目采用精准医疗方法，针对过剩的UBE3A基因表达进行靶向减少，这是该疾病的基本分子驱动因素。该公司利用其独特的平台，该平台集成了独特于世界、可扩展的人单细胞神经元电生理数据与人工智能和机器学习（AI/ML）分析，以及广泛的ASO设计经验，在患者来源的模型中稳健地模拟Dup15q综合征，并识别和优化能够减少UBE3A并挽救相关人类Dup15q患者特异性细胞表型的ASO候选药物。Quiver的ASO项目已经进行了广泛的啮齿动物毒理学评估，产生了有希望的候选药物组合。在Porta家族投资的支持下，Quiver将推进领先ASO分Businesswire2026-04-13233癫痫 自闭症谱系障碍 UBE3A
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天使综合症基因治疗试验启动，MVX-220获得孤儿药资格认定研发注册政策MavriX Bio公司宣布，其针对天使综合症（AS）的基因治疗药物MVX-220的1/2期临床试验ASCEND-AS已开始给药，这是首个针对AS的基因治疗临床试验。MVX-220旨在通过靶向AAV递送恢复神经元中UBE3A基因的功能表达。此外，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予MVX-220孤儿药资格，用于治疗AS。AS是一种罕见的神经遗传性疾病，全球约有1/12,000至1/20,000的人受到影响，目前尚无获批的治疗方法。PRNewswire2025-11-06562主动脉瓣狭窄 UBE3A
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Ionis公司ION582获得FDA突破性疗法认定，用于治疗安吉利曼综合症研发注册政策美国食品和药物管理局（FDA）已授予Ionis公司研发的药物ION582突破性疗法认定，用于治疗安吉利曼综合症（AS），这是一种罕见的神经疾病，通常在婴儿期出现，以严重的智力障碍、沟通障碍、运动障碍和难以忍受的癫痫发作为特征。ION582是一种RNA靶向的实验性抗义药物，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并增加UBE3A蛋白的产生。这一突破性疗法认定基于ION582在1/2期HALOS研究中显示出的在所有AS功能领域（包括沟通、认知和运动功能）的持续和令人鼓舞的临床改善，以及良好的安全性和耐受性。Ionis公司已于今年早些时候启动了全球3期REVEAL研究，预计将纳入具有母系UBE3A基因缺失或突变的AS儿童和成人。Biospace2025-09-09199主动脉瓣狭窄 UBE3A
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Ultragenyx 完成评估 GTX-102 治疗 Angelman 综合征的 3 期 Aspire 研究的入组研发注册政策Ultragenyx公司宣布，其针对安吉利曼综合症的GTX-102（apazunersen）治疗药物的Phase 3 Aspire研究已全面招募完成，共有约129名四至十七岁的患者参与，这些患者具有遗传学上确认的全母性UBE3A基因缺失。研究预计将在2026年下半年完成，Ultragenyx计划紧急提交监管申报。GTX-102是一种针对UBE3A-AS的ASO疗法，旨在抑制其表达，以防止母系UBE3A基因沉默并重新激活蛋白质表达。该药物已获得FDA和EMA的突破性疗法、孤儿药、罕见儿科疾病和快速通道指定。安吉利曼综合症是一种罕见的神经遗传性疾病，目前尚无治愈方法。Biospace2025-07-31160Ultragenyx Pharmaceutical Inc UBE3A
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Ultragenyx 完成评估 GTX-102 治疗 Angelman 综合征的 3 期 Aspire 研究的入组研发注册政策Ultragenyx公司完成了GTX-102治疗安格尔曼综合症的III期Aspire研究的招募工作，共有129名4至17岁的患者参与，这些患者具有母系UBE3A基因缺失的遗传确诊。该研究旨在评估GTX-102作为一种治疗安格尔曼综合症的方法。研究预计将在2026年下半年完成，Ultragenyx计划在2025年下半年开始针对更多年龄和基因型的Aurora研究。GTX-102是一种通过鞘内注射递送的实验性反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在抑制UBE3A-AS的表达，以防止父系遗传的UBE3A等位基因的沉默并重新激活缺陷蛋白的表达。Stock Titan2025-07-31719Ultragenyx Pharmaceutical Inc UBE3A
UBE3A全球新药
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UBE3A研究报告
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医药日报：Ionis在研ASO疗法ION582获突破性疗法认定太平洋证券股份有限公司3页2639 -
医药生物行业周报：探索DRG外支付模式，医保出现“放松”信号上海证券31页1229
UBE3A-品种竞争格局
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申报临床
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5个
临床
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申请上市
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批准上市
UBE3A
当前排名
第239名
9.21分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
UBE3A全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
UBE3A相关适应症
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