Dravet 综合征资讯动态
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跨国药企在中国 | 西门子医疗、赛诺菲、诺和诺德、瑞孚迪、拜耳、萌蒂制药、卫材、礼来、GSK、武田、阿斯利康、强生、默沙东等新动态公司动态跨国药企在中国重点资讯。 西门子医疗今年首次参展中国国际供应链促进博览会（链博会），以“智链健康·共创新境”为主题，集中展示了其6大研发生产基地布局、国产高端医疗装备创新、全方位绿色可持续发展等领域的丰硕成果。 公司已构建起供应链本土化率超80%的完整价值链，拥有6大研发生产基地，累计150余款产品实现国产并出口全球150多个国家和地区。医药健闻2026-06-291020Merck Sharp & Dohme Ltd Novo Nordisk A/S Sanofi SA
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7款罕见病药物迎新进展；7 年市场独占期！罕见病用药迎来政策红利；前NBA球员科林斯因罕见病去世 | 壹周罕见药闻临床研究罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。 4月全球13款新药获批上市。 据罕见病信息网不完全统计，2026年4月全球有13款罕见病药物获批上市，覆盖CDKL5 缺乏症、囊性纤维化、脊髓性肌萎缩症、Dravet 综合征等13种罕见病。罕见病信息网2026-05-18329囊性纤维化 脊髓性肌萎缩症 Dravet 综合征
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.04-2026.05.10期间本周全球TOP10创新药研发进展：正大天晴CDK2/4/6抑制剂库莫西利获批上市；罗氏GLP-1R/GIPR双激动剂在华获批临床；安斯泰来、默克、信达、科伦博泰、诺诚健华、海思科多款新药申报上市或纳入优先审评；百时美施贵宝TYK2抑制剂在欧盟获批银屑病关节炎。积极临床方面，诺和诺德司美格鲁肽治疗酒精使用障碍数据亮眼，博瑞医药GLP-1R/GIPR双靶点药脂肪肝III期数据优异。摩熵医药2026-05-137884北京诺诚健华医药科技有限公司 酒精使用障碍 博瑞生物医药（苏州）股份有限公司 -
渤健 16.5 亿美元引进！Dravet 综合征基因疗法拟纳入突破性治疗品种交易并购这是一种严重的发育性和癫痫性脑病，特征为复发性癫痫发作及显著认知行为障碍。 2025 年 2 月，渤健以 16.5 亿美元 与 Stoke 达成合作，获得该药在美国、加拿大、墨西哥以外全球权益。 Zorevunersen 已获得 FDA 和 EMA 孤儿药认定，以及 FDA 罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定。医麦创新药2026-05-07551Biogen Inc Dravet 综合征 Zorevunersen注射液
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发作频率减少 91%！癫痫新药获 CDE 拟突破性疗法审批动态5 月 6 日，CDE 官网显示 ，艾昆纬医药申报的 Zorevunersen 注射液 拟纳入突破性治疗品种，用于 治疗 Dravet 综合征 。 Dravet 综合征是一种 严重的发育性及癫痫性脑病 （DEE） ，患者会经历严重且反复的癫痫发作，并在约两岁时出现神经发育停滞。 Zorevunersen 是一种在研反义寡核苷酸 ，旨在通过从未受影响的 （野生型） SCN1A 基因拷贝中提高大脑细胞内功能性 NaV1.1 蛋白的产量，从而治疗 Dravet 综合征的病因。医药时间2026-05-06260SCN1A Dravet 综合征 Zorevunersen注射液
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虚拟敲除核心实力揭秘！5 篇前沿研究，高效解锁基因调控机制前沿研究虚拟敲除技术 ，正是破解这些科研痛点的 “利器”。 依托 AI 大模型 + 单细胞多组学 深度融合，无需活体造模、无需漫长实验等待，快速输出精准基因调控数据，完美替代传统动物敲除，让科研提速、论文更稳。 精选 5 篇虚拟敲除前沿研究 ，从实际应用拆解其在基因调控机制解析中的核心应用，帮科研人少走弯路。Scientific Services和元生物2026-04-30372肝细胞癌 肿瘤 多形性红斑
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Dravet综合征治疗新希望！广医二院癫痫中心开展世界领先的RNA编辑药物临床研究临床研究Dravet综合征（Dravet syndrome），又称婴儿严重肌阵挛癫痫，是在婴儿期起病的难治性癫痫综合征，绝大多数由SCN1A基因缺陷导致。 该病是第一批纳入国家罕见病目录的难治性发育性癫痫性脑病，它起病于婴儿期，发作难控、病程漫长，伴随语言、认知、运动发育的严重迟缓甚至倒退。 人体内源酶RNA编辑药物，。广州医科大学附属第二医院2026-04-127908中华医学会 SCN1A Dravet 综合征
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10款重磅“现金牛”药物专利即将到期审批动态在制药行业，人们的目光总会聚集在一些重磅药物上，如 礼来的替尔泊肽，诺和诺德的司美格鲁肽、亦或是默沙东的K药 …… 近日，Fierce Pharma发布报告，2026年将有10款重磅药物失去美国独占权，这些药加起来年销售额超过130亿美元。 从常年畅销的抗过敏药，到肿瘤治疗的基础用药；从自身免疫疾病的核心品种，到针对罕见病的孤儿药——它们的专利到期，影响的远不止是原研药企的财报，还有这些治疗领域的市场格局，这也是仿制药领域玩家的一个重大机遇。新浪医药2026-03-31434Merck Sharp & Dohme Ltd Novo Nordisk A/S 司美格鲁肽
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今日药闻 | 安斯泰来终止合作、传奇生物计划港交所二次上市、舶望制药新药获FDA快速通道资格……审批动态1.寡核苷酸（RNAi/ASO）药物发展的“黄金十年”，指出已有超过10款针对罕见病的寡核苷酸药物进入全球III期临床。 技术迭代是核心驱动力，以抗体偶联寡核苷酸（AOC，如Avidity公司的del-desiran）、配体偶联（LICA）和鞘内给药等技术，解决了肝外递送（特别是肌肉、中枢神经系统）的世界性难题，实现了从“只能打肝脏”到“靶向全身”的质变。 行业已进入商业化前夜，但仍面临长期安全性验证、以及高昂价格下的罕见病支付可及性两大考验。新康界2026-03-18554南京传奇生物科技有限公司 罕见病 上海舶望制药有限公司
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2025年第四季度最新离子通道药物研发疾病领域进展|离子通道药物研发5前沿研究第四季度离子通道药物研发进展。 2025 年第四季度，离子通道药物研发领域取得了值得研究者高度关注的进展：从表现理想的部分药物中，我们可以观察到：从 “ 以实验可行性为中心（ proof-of-experiment ） ” 向 “ 以转化可行性与临床价值验证为中心（ proof-of-translation / proof-of-value ） ” 的思考变化。 “ 非阿片类镇痛药天然具备重磅潜力（ blockbuster-by-default ） ” 这一长期主导研发与投资的思路，在 Nav1.8 近几年波澜壮阔的叙事中，得到了市场数据实质性修正： V ertex 的 JOURNAVX （ suzetrigine ） 获批具有明确的里程碑意义，而且并进一步验证了 Nav1.8 靶点在镇痛领域的成药性，但其商业端表现并未与市场预期匹配（ 2025 年第三季度营收约 1960 万美元）。爱思益普2026-02-251599原发性血小板增多症 北京爱思益普生物科技股份有限公司 Praxis Precision Medicines Inc
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Dravet综合征
进行中
Ⅲ期
Dravet 综合征
进行中
Ⅲ期
与 Dravet 综合征（DS）相关的癫痫发作
进行中
Ⅲ期
与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
进行中
其它
与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
进行中
Ⅳ期
Dravet 综合征研究报告
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2026年6月仿制药月报摩熵咨询15页15 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.04-2026.05.10）摩熵咨询20页1933
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.19-2026.01.25）摩熵咨询25页1820 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.08-2025.09.14）摩熵咨询21页984
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2024年医保谈判及市场分析报告摩熵咨询34页1582 -
医药行业周报：渤健以超5亿美元囊获Stoke在研ASO疗法Zorevunerse太平洋证券股份有限公司3页387
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创新药周报：首款menin抑制剂获批上市治疗KMT2A基因易位的急性白血病华创证券25页2057
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新药周观点：首个Claudin 18.2靶向药物获批，国内企业处于该领域全球前列国投证券股份有限公司15页1806
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上海医药（601607）：制药到流通的全产业链医药龙头，创新突破中国金证券29页2860
Dravet 综合征-药品研发状态数据概览
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7个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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4个
批准上市
Dravet 综合征全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
Dravet 综合征相关靶点
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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热门适应症
相关政策法规
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- overview of comments received on 'draft guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigational advanced therapy medicinal products in clinical trials - first version'(在临床试验中用于调查先进治疗药品的质量、非临床和临床要求的草案指南 - 第一个版本收到的评论概述)
- 2023年度药品审评报告
- 国家卫生健康委办公厅关于印发国家罕见病医学中心设置标准的通知