Dravet 综合征资讯动态
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Harmony Biosciences将在欧洲癫痫大会上展示EPX-100治疗Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征的研究数据研发注册政策Harmony Biosciences公司宣布，将在2026年9月5日至9日在希腊雅典举行的第16届欧洲癫痫大会上展示其研究药物EPX-100（盐酸克来米唑）的附加数据。EPX-100正在开发中，用于治疗Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征，这两种疾病分别通过ARGUS和LIGHTHOUSE临床试验进行研究。EPX-100通过靶向中枢5-羟色胺受体来调节血清素信号传导，每日口服两次，以液体配方形式给药。Dravet综合征是一种严重的进行性癫痫性脑病，Lennox-Gastaut综合征是一种罕见且难以治疗的癫痫性脑病。Harmony Biosciences致力于开发针对罕见神经系统疾病的创新疗法。Biospace2026-09-03172Dravet 综合征 Harmony Biosciences LLC 5-HT receptor
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Encoded Therapeutics在2026年欧洲癫痫大会上展示ETX101治疗Dravet综合征的临床数据研发注册政策Encoded Therapeutics公司宣布，其针对SCN1A + Dravet综合征的AAV9基因调控疗法ETX101的新研究结果将在2026年9月7日于希腊雅典举行的第16届欧洲癫痫大会上进行平台展示。这些数据包括对接受ETX101单剂量治疗的Dravet综合征儿童长达117周的随访，结果显示有显著且持续的癫痫发作减少和临床上有意义的神经发育进步。ETX101是一种实验性AAV9基因调控疗法，旨在通过增加SCN1A基因的表达来恢复抑制性 interneurons中的钠通道功能。该疗法通过靶向根本机制，有潜力治疗Dravet综合征的全部症状，包括癫痫发作、沟通和认知障碍、行为问题和运动功能障碍。ETX101通过单次脑室内注射给药，旨在提供长期益处。该疗法已获得FDA的突破性疗法、再生医学高级疗法、快速通道、罕见儿科疾病和孤儿药资格，并被选入FDA的CMC开发和准备试点（CDRP）计划。此外，EMA也授予了孤儿药资格。Encoded Therapeutics是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于开发针对严重单基因和常见神经疾病的单次精准基因疗法。公司的向量工程平台能够实现大脑和周围神经系统中高度靶向和细Biospace2026-09-02349癫痫 SCN1A Dravet 综合征
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跨国药企在中国 | 西门子医疗、赛诺菲、诺和诺德、瑞孚迪、拜耳、萌蒂制药、卫材、礼来、GSK、武田、阿斯利康、强生、默沙东等新动态公司动态跨国药企在中国重点资讯。 西门子医疗今年首次参展中国国际供应链促进博览会（链博会），以“智链健康·共创新境”为主题，集中展示了其6大研发生产基地布局、国产高端医疗装备创新、全方位绿色可持续发展等领域的丰硕成果。 公司已构建起供应链本土化率超80%的完整价值链，拥有6大研发生产基地，累计150余款产品实现国产并出口全球150多个国家和地区。医药健闻2026-06-291110Merck Sharp & Dohme Ltd Novo Nordisk A/S Sanofi SA
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7款罕见病药物迎新进展；7 年市场独占期！罕见病用药迎来政策红利；前NBA球员科林斯因罕见病去世 | 壹周罕见药闻临床研究罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。 4月全球13款新药获批上市。 据罕见病信息网不完全统计，2026年4月全球有13款罕见病药物获批上市，覆盖CDKL5 缺乏症、囊性纤维化、脊髓性肌萎缩症、Dravet 综合征等13种罕见病。罕见病信息网2026-05-18380脊髓性肌萎缩症 囊性纤维化 Dravet 综合征
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.05.04-2026.05.10期间本周全球TOP10创新药研发进展：正大天晴CDK2/4/6抑制剂库莫西利获批上市；罗氏GLP-1R/GIPR双激动剂在华获批临床；安斯泰来、默克、信达、科伦博泰、诺诚健华、海思科多款新药申报上市或纳入优先审评；百时美施贵宝TYK2抑制剂在欧盟获批银屑病关节炎。积极临床方面，诺和诺德司美格鲁肽治疗酒精使用障碍数据亮眼，博瑞医药GLP-1R/GIPR双靶点药脂肪肝III期数据优异。摩熵医药2026-05-138376北京诺诚健华医药科技有限公司 博瑞生物医药（苏州）股份有限公司 酒精使用障碍 -
渤健 16.5 亿美元引进！Dravet 综合征基因疗法拟纳入突破性治疗品种交易并购这是一种严重的发育性和癫痫性脑病，特征为复发性癫痫发作及显著认知行为障碍。 2025 年 2 月，渤健以 16.5 亿美元 与 Stoke 达成合作，获得该药在美国、加拿大、墨西哥以外全球权益。 Zorevunersen 已获得 FDA 和 EMA 孤儿药认定，以及 FDA 罕见儿科疾病认定和突破性疗法认定。医麦创新药2026-05-07577Biogen Inc Dravet 综合征 Zorevunersen注射液
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发作频率减少 91%！癫痫新药获 CDE 拟突破性疗法审批动态5 月 6 日，CDE 官网显示 ，艾昆纬医药申报的 Zorevunersen 注射液 拟纳入突破性治疗品种，用于 治疗 Dravet 综合征 。 Dravet 综合征是一种 严重的发育性及癫痫性脑病 （DEE） ，患者会经历严重且反复的癫痫发作，并在约两岁时出现神经发育停滞。 Zorevunersen 是一种在研反义寡核苷酸 ，旨在通过从未受影响的 （野生型） SCN1A 基因拷贝中提高大脑细胞内功能性 NaV1.1 蛋白的产量，从而治疗 Dravet 综合征的病因。医药时间2026-05-06282SCN1A Dravet 综合征 Zorevunersen注射液
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虚拟敲除核心实力揭秘！5 篇前沿研究，高效解锁基因调控机制前沿研究虚拟敲除技术 ，正是破解这些科研痛点的 “利器”。 依托 AI 大模型 + 单细胞多组学 深度融合，无需活体造模、无需漫长实验等待，快速输出精准基因调控数据，完美替代传统动物敲除，让科研提速、论文更稳。 精选 5 篇虚拟敲除前沿研究 ，从实际应用拆解其在基因调控机制解析中的核心应用，帮科研人少走弯路。Scientific Services和元生物2026-04-30418肝细胞癌 肿瘤 多形性红斑
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Dravet综合征治疗新希望！广医二院癫痫中心开展世界领先的RNA编辑药物临床研究临床研究Dravet综合征（Dravet syndrome），又称婴儿严重肌阵挛癫痫，是在婴儿期起病的难治性癫痫综合征，绝大多数由SCN1A基因缺陷导致。 该病是第一批纳入国家罕见病目录的难治性发育性癫痫性脑病，它起病于婴儿期，发作难控、病程漫长，伴随语言、认知、运动发育的严重迟缓甚至倒退。 人体内源酶RNA编辑药物，。广州医科大学附属第二医院2026-04-128513中华医学会 SCN1A Dravet 综合征
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10款重磅“现金牛”药物专利即将到期审批动态在制药行业，人们的目光总会聚集在一些重磅药物上，如 礼来的替尔泊肽，诺和诺德的司美格鲁肽、亦或是默沙东的K药 …… 近日，Fierce Pharma发布报告，2026年将有10款重磅药物失去美国独占权，这些药加起来年销售额超过130亿美元。 从常年畅销的抗过敏药，到肿瘤治疗的基础用药；从自身免疫疾病的核心品种，到针对罕见病的孤儿药——它们的专利到期，影响的远不止是原研药企的财报，还有这些治疗领域的市场格局，这也是仿制药领域玩家的一个重大机遇。新浪医药2026-03-31514Merck Sharp & Dohme Ltd 司美格鲁肽 Novo Nordisk A/S
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Dravet综合征
进行中
Ⅲ期
Dravet 综合征
进行中
Ⅲ期
与 Dravet 综合征（DS）相关的癫痫发作
进行中
Ⅲ期
与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
进行中
其它
与氯巴占和丙戊酸盐联合使用，用于婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI，Dravet综合征）患者癫痫发作时，氯巴占和丙戊酸盐无法充分控制的难治性全身强直阵挛发作的添加治疗。
进行中
Ⅳ期
Dravet 综合征研究报告
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2026年6月仿制药月报摩熵咨询15页17 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.04-2026.05.10）摩熵咨询20页1935
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.19-2026.01.25）摩熵咨询25页1820 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.08-2025.09.14）摩熵咨询21页984
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2024年医保谈判及市场分析报告摩熵咨询34页1582 -
医药行业周报：渤健以超5亿美元囊获Stoke在研ASO疗法Zorevunerse太平洋证券股份有限公司3页387
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创新药周报：首款menin抑制剂获批上市治疗KMT2A基因易位的急性白血病华创证券25页2057
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新药周观点：首个Claudin 18.2靶向药物获批，国内企业处于该领域全球前列国投证券股份有限公司15页1806
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上海医药（601607）：制药到流通的全产业链医药龙头，创新突破中国金证券29页2860
Dravet 综合征-药品研发状态数据概览
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6个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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4个
批准上市
Dravet 综合征全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
Dravet 综合征相关靶点
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相关政策法规
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- overview of comments received on 'draft guideline on quality, non-clinical and clinical requirements for investigational advanced therapy medicinal products in clinical trials - first version'(在临床试验中用于调查先进治疗药品的质量、非临床和临床要求的草案指南 - 第一个版本收到的评论概述)
- 2023年度药品审评报告
- 国家卫生健康委办公厅关于印发国家罕见病医学中心设置标准的通知