Cas9核心数据概览
Cas9资讯动态
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Genome Biol | 李占军团队开发REPAM策略：基于祖先序列重建拓展Cas9 PAM兼容性前沿研究CRISPR-Cas9 已成为基因编辑领域的重要工具，但其靶向范围受限于对 PAM （ protospacer adjacent motif ） 序列的识别特异性。 该研究提出一种基于祖先序列重建 （ ancestral sequence reconstruction, ASR ） 的 Cas9 PAM 工程化策略， REPAM （ Reconstruction of PAM-Interacting Domains ） 。 该策略 将天然 Cas9 中的 PAM 互作结构域替换为祖先来源的 PID ， 从而在不影响核心催化功能的前提下，拓展 PAM 识别 兼容性 。BioArtMED2026-08-26387Cas9
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1.19 亿美元！全球首款基因编辑药物销售额爬坡提速，体内管线密集推进财报业绩CASGEVY 由 Cas9 核酸酶和 sgRNA 组成的核糖核蛋白复合物 （RNP） ，通过电穿孔递送至患者 CD34+ 造血干细胞和祖细胞中。 该药物适用于镰状细胞病 （SCD） 或输血依赖型 β 地中海贫血 （TDT） 患者，已在北美、欧洲和中东的 39 个国家获得批准。 本季度最关键的监管里程碑是 FDA 批准 CASGEVY 用于 2 岁及以上 SCD 或 TDT 患儿，成为 首个获批用于低至 2 岁儿童的两适应症基因疗法 。医麦客2026-08-0597小脑共济失调 镰状细胞病 Cas9
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AI in Science | 脱靶降低约83%、SNV F1升至96.19%：AI正在改写生命科学的4条路径前沿研究从精准改造基因编辑器，到在万亿级菌群组合中寻找协同关系，再到补足癌症长读长测序的训练数据、把心脏超声带入基层诊室——AI的角色正从“分析已有数据”，转向 设计生物系统、组织实验并改变临床工作流 。 基因编辑真正难的，不只是能否改中目标，而是能否避免在其他DNA或RNA位置留下“误操作”。 根据这些位点对Cas9和TadA8e脱氨酶进行小幅改造后，最佳组合在一个测试向导RNA条件下，使 全基因组脱靶编辑约降低83% ；由两处突变组成的优化版本，整体表现超过多种已知高保真腺嘌呤碱基编辑器。生物探索2026-07-29210恶性肿瘤 Cas9
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顶刊 Cell 新篇｜当 CRISPR 遇上空间转录组：SPAC-seq 如何破解空间功能基因组学的“不可能三角”？前沿研究曾泽贤/潘登/冯驭团队 在最新 Cell 论文中给出的答案是： SPAC-seq （Spatial CRISPR screen sequencing）。 这套技术平台 + TARDIS 分析工具，相当于给细胞同时装上了“基因手术刀”（CRISPR 扰动）、“ GPS 定位器”（空间坐标）和“高通量检测器”（全转录组测序），首次在组织原位实现了单细胞分辨率的因果功能筛选。 Fig 1 Graphical abstract。NEBiolabs2026-07-02355肿瘤 SPP1 CD44
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不做湿实验！两款单细胞虚拟敲除工具 CellOracle/scTenifoldKnk 助力基因功能深度挖掘前沿研究基因功能解析是生命科学研究的核心方向。 传统基因功能验证高度依赖 CRISPR-Cas9、siRNA、shRNA 等物理敲除手段，但这类湿实验短板十分突出：实验成本高、操作技术门槛严苛、部分基因敲除存在不可逆损伤，部分研究还会面临伦理层面的限制。 而虚拟基因敲除技术并非为了替代传统实验，而是与其形成互补 。Scientific Services和元生物2026-06-30451STAT3 衰老 siRNA
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Nature头条：首次对人类胚胎进行精准基因编辑，推动基因治疗发展，但也引发“定制婴儿”担忧前沿研究2026 年 6 月 5 日， Nature 官网头条报道了一项最新研究—— 哥伦比亚大学的研究人员首次使用碱基编辑技术对人类胚胎进行了精准基因编辑。 而这项新研究实现了概念上的转变，其使用更精准的 新一代基因编辑技术 —— 碱基编辑 。 然而，这项研究一经公布，在科学界和生物伦理学家中引发了兴奋与谨慎情绪。金斯瑞生物2026-06-16550血液疾病 PCSK9 地中海贫血
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mRNA疗法2.0：从疫苗到下一代治疗药物前沿研究mRNA 技术已经实现了传染病疫苗的快速开发，同时，它也为开发新一代针对众多罕见病和常见病的疗法带来了巨大希望。 然而， mRNA 治疗药物尚未在生物技术领域留下自己的 “ 持久印记 ” 。 可能需要一系列技术进步来颠覆其他临床验证的治疗模式，例如重组蛋白替代疗法和抗体、竞争性的寡核苷酸疗法如小干扰 RNA （ siRNA ）和反义寡核苷酸（ ASO ）、基于腺相关病毒（ AAV ）的基因疗法以及基于细胞的疗法。小药说药2026-06-08753罕见病 siRNA Descartes-08
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派真生物在 bioRxiv 发表最新成果：多维度精准降低 DNA 杂质，助力超高纯度 rAAV 生产前沿研究作为基因治疗 CRO& CDMO 与递送技术领域的持续创新者， 派真生物（PackGene） 近日在 重组腺相关病毒（rAAV） 载体生产工艺开发方面取得重要进展。 由派真生物研发团队完成的最新研究 “ Precision DNA Impurity Reduction Approaches for Ultra-Pure rAAV Manufacturing ” 已发表于预印本平台 bioRxiv 。 rAAV 生产中的“隐形乘客”：DNA 杂质为何值得关注。派真生物PackGene2026-05-29522Cas9 广州派真生物技术有限公司 CASP
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Vyriad公司推出G-Link™技术，提升CAR-T细胞疗法精准递送效率交易并购Vyriad公司宣布推出G-Link™，一种创新的模块化适配蛋白技术，旨在提高T细胞靶向递送效率。该技术通过整合到慢病毒系统中，在不增加操作复杂性的情况下，提高递送的精准度、效率和可扩展性。G-Link™技术已在2026年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上展示其数据，证明了其在体内和体外CAR-T工作流程中的应用潜力。G-Link™技术不仅适用于慢病毒载体，还能扩展到Cas9携带的工程病毒样颗粒（eVLPs），显示出其在基因治疗领域的广泛适用性。Vyriad公司预计其VV169体内CAR-T项目将在今年晚些时候进入临床开发阶段，而G-Link™平台将继续向临床转化迈进。Businesswire2026-05-21300CAR-T细胞疗法 Cas9
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北京大学成都前沿交叉生物技术研究院胡家志课题组构建新型高频突变平台实现抗体高效定向进化研发注册政策北京大学生命科学学院胡家志课题组在Genome Research杂志上发表了关于抗体进化的研究论文。该研究介绍了高频抗体编辑器HAE1，该工具结合基因编辑与抗体进化，通过无PAM限制的Cas9突变体SpRY和双脱氨酶系统，实现了对抗体可变区的灵活靶向和广泛突变。研究成功实现了SARS-CoV-2逃逸抗体的亲和力进化，为抗体性能优化提供了高效技术路径。该研究对于抗体进化领域具有重要意义，为其他蛋白质工程化领域提供了技术支撑。微信公众号2026-05-1895Cas9
Cas9全球新药
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Cas9研究报告
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Cas9-品种竞争格局
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申报临床
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3个
临床
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申请上市
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批准上市
Cas9
当前排名
第846名
2.76分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
Cas9全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
Cas9相关适应症
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