糖原累积病 II 型资讯动态
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PRIMA视觉脑机接口36个月随访取得积极结果：长期临床验证助力商业化探索临床研究植入三年后，患者的视力改善仍在延续。 三年后保住视力并进一步改善。 PRIMA目前针对年龄相关性黄斑变性（AMD）导致的地图样萎缩（GA）及严重中央视觉丧失患者。IPO早知道2026-10-09206年龄相关性黄斑变性 地图状萎缩 糖原累积病 II 型
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从结构到功能：DARC细胞凋亡成像预测GA进展的突破与边界前沿研究英国医疗科技公司 Novai 于2026年9月23日宣布，其 DARC（Detection of Apoptosing Retinal Cells，视网膜凋亡细胞检测） 成像技术在预测年龄相关性黄斑变性（AMD）继发地图样萎缩（Geographic Atrophy, GA；又称黄斑萎缩，Macular Atrophy, MA）进展方向方面展现出显著优势——基线 DARC 测量值与未来萎缩生长方向的关联强度显著优于三项已建立的光学相干断层扫描（OCT）衍生生物标志物 。 2.1 地图样萎缩（GA）的临床挑战。 地图样萎缩是 AMD 的晚期干性形式（也称晚期干性 AMD），以视网膜色素上皮（RPE）细胞和光感受器的进行性丢失为特征，是全球不可逆视力丧失和失明的主要原因之一 。青白视角2026-10-01301地图状萎缩 糖原累积病 II 型 黄斑变性
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视网膜再生基因递送工具优化：4种衣壳×13种启动子PK，锁定Muller胶质细胞靶向组合前沿研究视网膜变性 （Retinal degeneration）是全球不可逆视力丧失的主要原因之一，影响着数以百万计的患者，包括年龄相关性黄斑变性（AMD）、青光眼、遗传性视网膜疾病（IRDs）和糖尿病视网膜病变等多种疾病。 2017年，基于AAV2的视网膜基因疗法Luxturna（Voretigene neparvovec）获得多国监管机构批准，用于治疗RPE65突变导致的视网膜变性，成为首个上市的视网膜基因疗法，也奠定了AAV在视网膜基因治疗中的核心地位。 但要实现这一目标，开发能够精准靶向MG细胞的基因递送系统已成为确保治疗效果和安全性的关键前提。Scientific Services和元生物2026-09-3079青光眼 糖原累积病 II 型 RPE65
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²⁰²⁶/₉.₈ 科技前沿 | 温州医科大学池在龙/瞿佳等揭示诱导多能干细胞源RPE呈发育转录与表观未成熟混合状态，确立成熟基准前沿研究近来，这一前沿领域传来振奋人心的进展——不仅为难治性疾病的治疗开辟了全新路径，更给整个再生医学的发展注入了强劲动能，让攻克疑难病症的希望愈发清晰。 年龄相关性黄斑变性（AMD）是全球老年人不可逆致盲的首要病因之一，其中占比超90%的干性AMD至今尚无有效治疗手段。 视网膜色素上皮（RPE）细胞的进行性功能损伤与凋亡，是黄斑变性发生发展的核心病理基础。元戊医学2026-09-0869年龄相关性黄斑变性 糖原累积病 II 型 黄斑变性
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深度分析中国眼病患者数量全球最多，新生血管性眼病（包括nAMD、DR、RVO等）是主要致盲病因之一，临床需求持续扩大。本报告系统梳理眼科抗VEGF药物的发展脉络、市场竞争格局及未来技术方向，为行业参与者提供决策参考。摩熵医药2026-08-317693糖尿病性视网膜病 VEGFR 视网膜静脉闭塞 -
深度分析本文内容摘自摩熵咨询《2026年眼科抗VEGF药物市场研究专题报告》。该报告依托摩熵医药数据库，系统整合了整合全球获批品种销售业绩、医保调价信息、双靶点及长效缓释管线临床数据，搭建产品商业化与前沿技术联动分析框架。横向对比核心品种销量、价格变化与竞品压力；纵向拆解双靶点抗体、长效缓释植入物两大技术路线的竞争潜力，完整还原赛道发展全貌，旨在为管线规划、商业化策略制定、赛道价值评估提供量化支撑，挖掘眼科创新药差异化发展机会。摩熵医药2026-08-317512阿柏西普 VEGFR 康柏西普 -
深度分析我国眼病总体患者体量位居全球首位，近视、干眼、白内障等病种人群广泛，而占比不高的眼底血管病变，因致盲风险高，具备极高临床与产业研究价值。其中以 AMD、DR 为代表的新生血管性眼病，是全球性主要致盲眼病，伴随人口老龄化、糖尿病患病率提升，国内外患者规模仍将持续扩张。在此背景下，摩熵咨询发布《2026年眼科抗VEGF药物市场研究专题报告》，依托摩熵医药数据库海量、真实的数据支撑，系统梳理眼科抗VEGF药物的发展脉络、市场竞争格局及未来技术方向，为行业参与者提供决策参考。摩熵医药2026-08-317104糖尿病 糖尿病性视网膜病 糖原累积病 II 型 -
国产眼科生物药新突破，齐鲁制药雷珠单抗预充式注射剂发运加拿大审批动态齐鲁制药生物药再获国际市场认可。 8月26日，齐鲁制药雷珠单抗预充注射剂启运加拿大，将成为 加拿大市场首款预充式注射器包装的雷珠单抗生物类似药 。 雷珠单抗注射液是全球首个获批用于眼科的抗VEGF药物 ，用于治疗湿性（新生血管性）年龄相关性黄斑变性（AMD）、糖尿病性黄斑水肿（DME）引起的视力损害、糖尿病视网膜病变、继发于视网膜静脉阻塞的黄斑水肿引起的视力损害、脉络膜新生血管导致的视力损害，以及早产儿视网膜病变。齐鲁制药集团2026-08-26188糖尿病黄斑水肿 齐鲁制药有限公司 早产儿视网膜病变
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一次性给药改写命运？全球首款靶向病因基因疗法获批！审批动态8月19日， Ultragenyx 宣布，其基因疗法GENGLYCOS（DTX401）获美国FDA加速批准,用于8岁及以上GSDIa患者。 该药品是全球首款针对GSDIa根本发病机制的获批基因疗法。 GSDIa是一种罕见的常染色体隐性遗传代谢病，也是糖原贮积病（GSD）中最常见的亚型（约占GSD I型的80%）。罕见病信息网2026-08-21185Ultragenyx Pharmaceutical Inc 糖原累积病 II 型
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Belite Bio将在SOG和APVRS大会上展示Tinlarebant治疗Stargardt病的临床试验结果研发注册政策Belite Bio公司宣布，其针对Stargardt病新型疗法Tinlarebant的临床试验数据将在2026年8月26日至28日在瑞士洛桑举行的瑞士眼科协会（SOG）年会上，以及8月28日至30日在澳大利亚黄金海岸举行的第19届亚太玻璃体视网膜学会（APVRS）年会上进行展示。Tinlarebant是一种新型口服疗法，旨在减少Stargardt病1型（STGD1）和地理萎缩（GA）或晚期干性年龄相关性黄斑变性（AMD）中由维生素A基毒素（双视黄醇）引起的视网膜疾病。Belite Bio正在进行Tinlarebant的3期临床试验（DRAGON），该试验在青少年和成人STGD1患者中达到了主要终点，目前正在进行针对STGD1的2/3期临床试验（DRAGON II）和针对GA的3期临床试验（PHOENIX）。Biospace2026-08-21473视锥细胞营养不良 Tinlarebant 片 Belite Bio Inc
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糖原累积病 II 型研究报告
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2026年眼科抗VEGF药物市场研究专题报告摩熵咨询24页171 -
国产高端医疗器械创新观察摩熵咨询13页15
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页22 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.18-2026.05.24）摩熵咨询21页1348 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.04-2026.05.10）摩熵咨询20页1935
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.23-2026.03.29）摩熵咨询24页152
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国盛证券医药生物行业周报国盛证券30页1007
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信达生物（01801）：深度报告：IO+ADC全球创新领先，减重等慢病开花浙商证券30页335
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泰恩康（301263）：首次覆盖报告：拐点将至，CKBA打开成长空间东方证券28页588
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医药生物：眼底病基因治疗：单次给药替代长期注射，国内关注康弘药业华福证券有限责任公司32页2730
糖原累积病 II 型-药品研发状态数据概览
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5个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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4个
批准上市
糖原累积病 II 型全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
糖原累积病 II 型相关靶点
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