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TFR靶点全景洞察，整合TFR相关内容 173 条、相关药物 25 个、研发企业 19 家、全球新药 28 个、注册申报 2 项，收录专业报告 13 份，并实时追踪TFR临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上TFR数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解TFR领域进展。
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TFR资讯动态
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TFR1仍是王者，或是CD98HC即将逆袭？血脑屏障（BBB）3大热门靶点深度解析前沿研究阿尔茨海默、帕金森、脑肿瘤、神经罕见病等中枢神经系统疾病临床需求迫切，却卡在一道天然 “防火墙”——血脑屏障（BBB）。 超98%小分子、几乎全部抗体、AAV生物制剂无法穿透屏障抵达脑部靶点，无数候选药物止步临床前。 血脑屏障（BBB）研究解决方案。小药说药2026-08-12139中枢神经系统疾病 脑肿瘤 TFR
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投融资2026年上半年全球生物科技IPO达18家，超去年全年两倍，7月回暖延续，但资本未真正宽松。资金转向重临床数据、可商业化项目：清普生物6亿C轮、Dyne募资4.3亿美元；礼来投ŌURA布局可穿戴数据，罗氏、拜耳等密集达成联合开发与技术平台合作。寒冬松动，但仅青睐科学价值与落地能力兼备的企业。药市场透视2026-07-299414Eli Lilly & Co 拜耳（中国）有限公司 南京清普生物科技有限公司 -
医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.07.20-2026.07.26期间全球创新药密集推进：映恩生物B7-H3 ADC拟突破性疗法，西比曼CD20/BCMA CAR-T获EMA PRIME，诺华TfR1-ASO美报上市；金赛VEGFR2单抗、诺和诺德Mim8、海思科CFB抑制剂HSK39297、武田α4β7优先审评在华进展；恒瑞瑞普泊肽、礼来瑞他鲁肽（减重达22.6%）、Summit依沃西3期数据积极。摩熵医药2026-07-285323Novo Nordisk A/S CFB TFR -
募资近 30 亿元！潜在首款 AOC 疗法冲刺明年 1 月上市审批动态近日，Dyne Therapeutics 迎来了监管与资本市场的「双重利好」：其核心产品管线 z-rostudirsen （D YNE-251 ） 用于 治疗适合外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良症 （DMD） 患者 的生物制品许可申请 （BLA） 正式获美国 FDA 受理，并被授予优先审评资格，PDUFA 目标日期为 2027 年 1 月 21 日。 紧随其后，该公司宣布已完成规模上调的普通股公开发行，且承销商已全额行使超额配售权， 最终募集资金总额约 4.31 亿美元 （折合 近 30 亿元人民币 ） 。 值得一提的是，Fab 的设计刻意回避了对 TfR1 铁代谢功能的干扰——这是一个关键的安全性考量，因为 TfR1 同时承担铁离子转运，干扰铁代谢可导致贫血。医麦创新药2026-07-28338杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 贫血 TFR
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Dyne Therapeutics宣布启动DYNE-302针对面肩肱肌营养不良症的临床试验研发注册政策Dyne Therapeutics公司宣布，其IND申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，开始针对DYNE-302的1期临床试验，用于治疗面肩肱肌营养不良症（FSHD）。DYNE-302是该公司利用FORCE™平台开发的第三项临床试验项目，该平台同样应用于DMD和DM1两种疾病的治疗。DYNE-302旨在通过靶向TfR1的Fab片段将siRNA递送到肌肉中，以抑制DUX4表达，改善肌肉功能。FSHD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，目前尚无批准的治疗方法。1期临床试验将评估DYNE-302的安全性、耐受性、药代动力学和药效学，包括肌肉DUX4转录组和血浆KHDC1L水平的变化。Biospace2026-07-28404TFR DUX4 1 型强直性肌营养不良
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阳光诺和×药康生物签署长期战略合作协议，联手打造创新药研发新模式公司动态阳光诺和与药康生物签署长期战略合作协议，。 近日，北京阳光诺和药物研究股份有限公司（688621）与江苏集萃药康生物科技股份有限公司（688046）正式签署长期战略合作协议。 阳光诺和与药康生物一致同意，未来将整合各自的技术平台、产业资源和全球客户网络，共同构建一站式创新药研发服务及产品开发新生态，为国内外生物医药企业提供转化效率更高、研发周期更短的新药开发解决方案和候选管线。阳光诺和2026-07-20362系统性红斑狼疮 江苏集萃药康生物科技股份有限公司 北京阳光诺和药物研究股份有限公司
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突破血脑屏障：脑穿梭生物药物的发展与临床应用前沿研究血脑屏障是药物开发者面临的主要挑战之一，它“更像是一条护城河而非一层膜”。 血脑屏障以极高的选择性保护大脑，但同时也阻止了许多强效疗法的进入，包括抗体、酶和其他生物药物，这些药物分子量过大，无法以有意义的数量穿越大脑特化的脉管系统。 2026 年 3 月 25 日， Denali Ther apeutics的tividenofusp alfa（Avlayah）在美国获批上市，标志着在攻占大脑通道方面的一个转折点。小药说药2026-07-18461老年性痴呆 Roche AG Trontinemab注射液
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靶点TfR1：从铁代谢到跨脑屏障，跨国药企为何争相布局？公司动态血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。小药说药2026-07-15208中枢神经系统疾病 TFR TFRC
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专利解码 | Eli Lilly 的 TfR-SOD1 siRNA 偶联物开启 ALS 系统性给药新纪元前沿研究导语： 长期以来，中枢神经系统（CNS）疾病的核酸药物治疗受困于血脑屏障（BBB），患者不得不忍受痛苦且高风险的鞘内注射（IT）。 Eli Lilly（礼来）在此专利中展示了一种极具突破性的“受体介导穿胞（Transcytosis）”技术——通过将单价转铁蛋白受体（TfR）抗体与重度修饰的 SOD1 siRNA 偶联，成功在非人灵长类动物（NHP）中实现了仅靠静脉（IV）或皮下（SC）给药即可达到脑部深层及脊髓组织 >50% 的靶蛋白敲低。 这一革命性突破有望将 ALS 治疗从“手术室”拉回“常规门诊”，重塑神经退行性疾病的商业格局。药精通Bio2026-07-09337Eli Lilly & Co TFR SOD1
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一边获批临床，一边被建议“放弃”?审批动态陈魁会长 确认出席，8月20日共谋医药监管与创新新变局。 这就是阿尔茨海默病（AD）领域在刚刚过去的2026年4月所经历的真实“地震”。 今日，CDE官网公示，两款阿尔茨海默病（AD）新药同步获得临床许可：罗氏（Roche）的Trontinemab注射液、艾伯维（AbbVie）的ABBV-1758注射液。新药社2026-07-03396AbbVie Inc 老年性痴呆 适应障碍
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页20 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.07.20-2026.07.26）摩熵咨询24页11
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医药生物行业周报：ARO-MAPT临床前数据优秀，关注2026H2早期数据开源证券股份有限公司11页0 -
小核酸行业系列报告（二）：肝脏之外——Beyond the Liver:Knockin’on Extrahepatic Delivery’s Door太平洋证券股份有限公司47页1504 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.03.16-2026.03.22）摩熵咨询24页611
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医药生物行业跟踪周报：海外小核酸进入收获期，关注国内悦康、前沿、福元等东吴证券股份有限公司28页2692
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2025年10月全球在研新药月报摩熵咨询31页2546
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.10.13-2025.10.19）摩熵咨询20页141
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太平洋医药日报：Dyne创新疗法Dyne-251获FDA突破性疗法认定太平洋证券3页1953
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医药日报：Dyne创新疗法DYNE-251获FDA突破性疗法认定太平洋证券股份有限公司3页111
TFR-品种竞争格局
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0个
申报临床
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9个
临床
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0个
申请上市
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1个
批准上市
TFR全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11