Avidity Biosciences LLC
Avidity Biosciences LLC全景洞察，整合Avidity Biosciences LLC相关内容 181 条、相关药物 16 个、全球临床试验 21 条，覆盖适应症 16 个；同时收录专业报告 13 份、资讯动态 170 条、政策法规 0 条，实时同步最新政策动向及前沿资讯。以上Avidity Biosciences LLC数据，助您快速掌握Avidity Biosciences LLC最新动态。
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Avidity Biosciences LLC资讯动态
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.09.07-2026.09.13期间全球TOP10创新药研发进展密集发布，国内石药、百济神州、恒瑞等多家企业的ADC、BTK、GLP-1等核心管线迎来突破性治疗认定、新适应症申报或获批，海外拜耳、罗氏等企业也在肺癌、自身免疫等领域取得FDA加速批准与优先审评资格，同时一批2-3期临床数据读出，部分研究达到主要终点。摩熵医药2026-09-164671GLP-1 江苏恒瑞医药股份有限公司 拜耳（中国）有限公司 -
时讯9月8日诺华宣布，以120亿美元收购Avidity Biosciences获得的核心AOC管线del-desiran，其治疗1型强直性肌营养不良的全球III期研究未达主要终点，股价盘前暴跌约12%。叠加此前一周内pelacarsen III期失利、临床试验安全性事件，诺华核心增长管线出现缺口，后续剩余管线接棒情况备受市场关注。摩熵医药2026-09-096144Novartis AG Avidity Biosciences LLC 强直性肌营养不良 -
诺华跌12%：AOC首个三期临床失败临床研究诺华将与监管机构评估完整数据集，以确定最合适的后续开发路径。 消息发布后，诺华股价盘前大跌12%，市值损失360亿美元。 Avidity Biosciences成立于2013年，为AOC（抗体偶联小核酸）领域先驱，已有3款产品进入注册临床阶段。医药笔记2026-09-08233Novartis AG Avidity Biosciences LLC
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120亿美元重金收购，III期临床失败交易并购刚刚，诺华对外宣布，其寄予厚望的DM1（1型强直性肌营养不良症）候选药物Del-desiran， 在全球III期HARBOR研究中未能达到主要终点。 对于一款曾被FDA授予突破性疗法资格、被诺华视为“潜在首个DM1疗法”的药物而言，这无疑是一次沉重的打击。 更耐人寻味的是， 就在一年前诺华曾以120亿美元的高价收购了Del-desiran的原研公司Avidity Biosciences 。抗体圈2026-09-08216Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 Avidity Biosciences LLC
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诺华 AOC 疗法首个 Ⅲ 期临床失败临床研究9 月 8 日，诺华宣布， Del-desiran 治疗 1 型强直性肌营养不良症（DM1）患者的全球 III 期 HARBOR 研究未达到其主要终点 。 Del-desiran 是诺华通过收购 Avidity Biosciences 公司获得的三种抗体寡核苷酸偶联物（AOC）疗法之一。 DM1 是一种进行性、多系统、异质性神经肌肉疾病，由 DM1 蛋白激酶 (DMPK) 基因中 CTG 重复序列的扩增引起。医药时间2026-09-08196Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 DMPK
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120亿美元收购明星AOC遇冷：诺华del‑desiran III期未达主要终点交易并购del-desiran 是诺华通过收购Avidity获得的三种神经肌肉管线疗法之一，靶点为 DMPK/TfR1， 是目前临床进展前列的AOC药物之一。 del-desiran 源自Avidity Biosciences专有的AOC平台：分子一端为靶向转铁蛋白受体 1（TfR1）的单抗；另一端偶联靶向DMPK的siRNA，直击 DM1 疾病根源。 HARBOR（NCT06411288） 是一项全球多中心、随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床试验，入组大约150名DM1患者，旨在评估 del-desiran 在54周内 对比安慰剂的疗效与安全性。猎药人俱乐部2026-09-0886Novartis AG 1 型强直性肌营养不良 Avidity Biosciences LLC
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Immunic任命首席数据与数字官，加强数据生态系统建设医投速递Immunic公司宣布任命Chitrang Davé为首席数据与数字官（CDDO），负责建立和领导公司的企业级数据系统、分析、人工智能和数字战略。此新角色旨在支持公司从后期临床试验阶段向商业化准备阶段的过渡，并为潜在的新药申请（NDA）提交和vidofludimus calcium（IMU-838）在多发性硬化症（MS）中的商业化做准备。Chitrang Davé拥有超过25年的全球领导经验，曾担任Avidity Biosciences的企业数据、人工智能和高级分析负责人，并在Edwards Lifesciences担任全球企业数据与分析负责人。Immunic公司正在推进其领先的开发项目vidofludimus calcium（IMU-838），该药物目前正在进行针对复发型多发性硬化症的3期临床试验，预计2026年底将获得关键数据。Biospace2026-09-01503多发性硬化 Edwards Lifesciences Corp Avidity Biosciences LLC
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靶点TfR1：从铁代谢到跨脑屏障，跨国药企为何争相布局？公司动态血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。小药说药2026-07-15286中枢神经系统疾病 TFR TFRC
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百亿美金并购新狂潮背后，跨国药企“审美”变了交易并购氨基观察-创新药组原创出品。 或是中年危机、或是专利危机，跨国药企加大并购力度，并不意外。 MNC手中的子弹依旧充足，仅半年过去，就达成了4笔百亿美元并购案。氨基观察2026-07-07308AbbVie Inc Pfizer Inc Intra-Cellular Therapies Inc
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破局血脑屏障递送！深度解析诺华超百亿美元并购背后的TfR1红利交易并购血脑屏障（BBB）由脑内皮细胞、周细胞、星形胶质细胞及基底膜共同构成，依靠紧密连接形成高选择性防护结构，在抵御外源有害物质入侵、维持中枢微环境稳态中发挥关键作用。 在此背景下， 转铁蛋白受体1（TfR1，亦称CD71或TFRC） 凭借高效转运大分子药物穿越血脑屏障的能力，成为当下极具前景的递送技术方向，为中枢神经系统疾病的治疗带来新机遇。 35页深度解读，掌握TfR1从实验室到临床的每一个关键节点。细胞与基因治疗领域2026-06-26465Novartis AG 中枢神经系统疾病 TFR
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Avidity Biosciences LLC研究报告
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881 -
10月全球新药月报-数据篇杭州联科美讯生物医药技术有限公司28页550
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医药生物行业投资策略周报：关注小核酸产业链机遇财通证券10页2723 -
2025年9月全球在研新药月报摩熵咨询31页1823
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.08-2025.09.14）摩熵咨询21页984
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诺华重注小核酸肝外递送深圳来觅数据信息科技6页2057 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.07.21-2025.07.27）摩熵咨询24页2423
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劳森对5月26日当周中小型肿瘤学的准备情况巴克莱银行10页2307
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.17-2025.03.23)摩熵咨询23页308
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新药周观点：恒瑞最新创新药管线披露，多类新兴创新药快速推进中安信证券股份有限公司19页1513
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Avidity Biosciences LLC-数据概览
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Avidity Biosciences LLC全球新药研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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