9 月 8 日,诺华宣布, Del-desiran 治疗 1 型强直性肌营养不良症(DM1)患者的全球 III 期 HARBOR 研究未达到其主要终点 。 Del-desiran 是诺华通过收购 Avidity Biosciences 公司获得的三种抗体寡核苷酸偶联物(AOC)疗法之一。 DM1 是一种进行性、多系统、异质性神经肌肉疾病,由 DM1 蛋白激酶 (DMPK) 基因中 CTG 重复序列的扩增引起。
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