9月8日，诺华宣布，治疗1型强直性肌营养不良症（DM1）的实验性药物del-desiran（delpacibart etedesiran）在全球III期HARBOR研究中未达到主要终点。
消息公布后，诺华股价盘前一度暴跌约12%，年内涨幅基本回吐。
图源：诺华企业官网
del-desiran是诺华近年来重点押注的创新药之一。
2025年10月，诺华宣布以约120亿美元收购Avidity Biosciences，并于2026年2月完成交易。诺华看中的正是Avidity的抗体寡核苷酸偶联物（AOC）平台，以及包括del-desiran在内的3款后期候选药物。
del-desiran采用AOC技术，通过靶向转铁蛋白受体1（TfR1）进入肌肉细胞，利用siRNA促进致病性DMPK mRNA降解，从疾病机制层面治疗DM1。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
此前，诺华CEO Vas Narasimhan曾表示，del-desiran峰值销售额潜力超过50亿美元。
但此次III期研究未能达到主要终点。
诺华表示，部分次要终点和探索性分析仍观察到临床活性，安全性总体与此前数据一致，公司将进一步分析完整数据，并与监管机构沟通后续开发策略。
这意味着项目并非完全失败，但III期主要终点未达标，商业化前景无疑受到明显冲击。
一周两项III期失利。
del-desiran并不是诺华近期唯一受挫的核心管线。
9月4日，诺华公布pelacarsen III期结果，同样未达到主要终点。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
该药虽然能够显著降低高水平脂蛋白(a)（Lp(a)），但未能证明可以进一步降低心血管死亡、非致死性心梗、非致死性卒中等重大心血管事件风险。
此外，诺华此前还因rapcabtagene autoleucel（rap-cel，YTB323）自免研究中出现3例患者死亡，暂停了相关免疫学和神经科学临床试验。
短短一周，诺华接连遭遇两项III期失利及安全性事件。
对于诺华而言，这一系列挫折发生在产品接力的关键时期。
随着Entresto等成熟产品未来面临专利到期压力，公司需要新的重磅产品支撑增长。此前被寄予厚望的del-desiran、pelacarsen相继受挫，意味着未来增长管线出现一定缺口。
不过，诺华仍有积极进展。
9月初，公司公布III期数据显示，remibrutinib治疗复发型多发性硬化症取得积极结果。同时，从Avidity获得的另外两款AOC药物仍在推进，其中delpacibart zotadirsen已获得FDA优先审评资格。
因此，del-desiran的失利并不意味着AOC平台失败，但120亿美元收购的核心预期已经受到冲击。
目前，诺华仍维持2025年至2030年销售额年复合增长5%至6%的目标。
接下来，剩余核心管线能否顺利接棒，将成为市场关注的重点。
参考来源：
[1] 企业官网/官方披露
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
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