7月17日，诺华宣布，美国FDA已正式批准 Fabhalta®（伊普可泮）用于延缓原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）成人患者的肾功能下降，适用人群为存在疾病进展风险的患者。
截图来源：企业官网
此次批准使Fabhalta成为首个且唯一能显著延缓原发性IgAN肾功能下降的补体抑制剂。
三年四度获批，适应症版图持续扩张
Fabhalta是诺华首创的CFB补体抑制剂，自2023年12月首次获批以来，适应症版图持续拓展：
- 2023年12月：首次获批，用于阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）；
- 2024年8月：获FDA加速批准，用于降低原发性IgAN患者的蛋白尿；
- 2025年3月：获批拓展适应症，用于C3肾小球病；
- 2026年7月：正式获批延缓IgAN肾功能下降，从加速批准转为正式批准。
查数据，找摩熵！图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
IgAN是一种慢性免疫介导性疾病，可导致肾衰竭，显著延缓肾功能衰退是治疗的核心目标。诺华美国区总裁Victor Bultó表示，此次FDA批准巩固了Fabhalta在保护肾功能方面的作用，对面临长期肾损伤风险的患者至关重要。
III期数据支撑：eGFR下降减缓48%
此次正式批准基于III期APPLAUSE-IgAN研究数据。
结果显示，Fabhalta在两年内使估算肾小球滤过率（eGFR）下降速度减缓48%，展现出明确的肾功能保护作用。Fabhalta组eGFR年均变化为-3.0 mL/min/1.73m²/年，安慰剂组为-5.7 mL/min/1.73m²/年，Fabhalta在关键肾脏结局指标上始终优于安慰剂。
查数据，找摩熵！图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
安全性方面，Fabhalta表现与既往研究报告一致。最常见不良事件为腹痛、头晕和恶心。需注意的是，Fabhalta可能增加荚膜细菌引起的严重感染风险，目前仅可通过风险评估和缓解策略（REMS）项目获取，要求患者在治疗前完成相应疫苗接种。
在可及性方面，诺华表示美国几乎所有患者每月自付费用不超过10美元。
IgA肾病管线纵深布局
据摩熵医药数据库显示，诺华在IgA肾病领域已形成四款产品、靶向不同疾病驱动因素的纵深管线布局：
四款产品靶向IgAN不同致病环节，诺华在该领域的布局已从单一产品走向组合矩阵。
参考来源：
[1] 企业官网/官方披露
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
扩展阅读：
2. 重磅！诺华的Fabhalta获批上市，为PNH患者提供首个口服单药疗法
查数据，找摩熵！想要解锁更多药物研发信息吗？查询摩熵医药（原药融云）数据库（vip.pharnexcloud.com/?zmt-mhwz）掌握药物基本信息、市场竞争格局、销售情况与各维度分析、药企研发进展、临床试验情况、申报审批情况、各国上市情况、最新市场动态、市场规模与前景等，以及帮助企业抉择可否投入时提供数据参考！注册立享15天免费试用！
2026-07-15
30页
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论
暂无评论