海思科1类新药HSK39297片新适应症获受理：“双靶点”补体抑制剂，国产三强竞速PNH赛道！

3月6日，据国家药监局药品审评中心（CDE）官网显示，四川海思科制药有限公司（以下简称“海思科”）自主研发的1类新药 HSK39297片新适应症上市申请（NDA）获受理。

截图来源：CDE官网

结合该药研发进展及临床试验设计，推测本次申报的适应症或为“既往稳定使用C5单抗后仍贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者”——这一细分人群的治疗需求，长期未被现有疗法充分满足。

一、药物机制：精准狙击补体旁路途径的“双靶点”优势

HSK39297 是海思科布局补体通路的核心产品，为高效选择性补体B因子（FB）小分子抑制剂。其作用机制直击补体异常活化的关键节点：通过抑制FB活性，阻断补体旁路途径（AP）的激活与补体扩增循环，进而全面抑制补体通路的过度活化——这一机制为治疗补体介导的多种疾病提供了“源头控制”方案。

查数据，找摩熵！图源：摩熵医药-全球药物研发数据库

针对PNH的病理特征，HSK39297的“双靶点”价值尤为突出：

血管内溶血：由补体末端的膜攻击复合物（MAC）直接破坏红细胞膜所致；
血管外溶血：由C3b的调理素作用引发巨噬细胞吞噬红细胞。

HSK39297 在补体级联反应旁路途径的近端环节发挥作用，既能控制C3b介导的血管外溶血，也能抑制末端补体驱动的血管内溶血，实现对PNH溶血的“全链条”干预。

二、研发进程：从“初治患者”到“经治耐药”，覆盖PNH全人群

据摩熵医药数据库显示，HSK39297的研发路径始终围绕PNH患者的未满足需求展开：

首个适应症（初治患者）：2026年1月，HSK39297片用于既往未接受过补体抑制剂治疗的PNH成人患者的上市申请获CDE受理，并已被纳入优先审评——这意味着，该药有望成为国内首批针对PNH初治人群的国产补体抑制剂。

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新适应症（经治耐药患者）：针对“使用C5单抗后仍有贫血”的PNH患者（约占C5抑制剂治疗患者的30%-40%），海思科开展了多中心、单臂、开放III期临床研究（CTR20251209），旨在验证HSK39297的有效性与安全性。值得关注的是，该研究已于2026年1月完成，为本次新适应症报产提供了关键数据支撑。

三、赛道格局：全球仅1款获批，国产三强竞速补体B因子抑制剂

从全球范围看，补体B因子（CFB）抑制剂赛道仍处于“寡头竞争”阶段：

全球仅诺华的伊普可泮（Iptacopan）于2024年4月获批上市（2023年6月首次申请），是首个针对PNH的CFB抑制剂；

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国内市场中，除伊普可泮外，目前还有三款CFB抑制剂申报上市，且都是国产药物，分别来自朗来科技（MY008211A）、海思科医药（HSK39297）、恒瑞医药（HRS-5965）。这三款药物的首发适应症都是阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），且均已被纳入优先审评。

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这意味着，国内PNH的补体靶向治疗即将迎来“国产替代”的关键转折点——而海思科的HSK39297凭借“覆盖初治+经治耐药”的双适应症布局，有望在竞争中抢占先机。

结语

PNH作为一种罕见的补体介导溶血性疾病，其治疗已从“对症输血”进入“靶向补体”时代。HSK39297的每一步进展，不仅是海思科的创新突破，更折射出国产创新药在罕见病靶向治疗领域的深耕——从机制研究到临床转化，从初治人群到耐药人群，中国药企正逐步填补全球补体通路药物的空白。

随着HSK39297新适应症的推进，以及国产三强的陆续上市，PNH患者的治疗选择将更加多元化，而“中国创新”也将为全球补体靶向治疗贡献更多样本。

参考来源：

[1] CDE官网

[2] 摩熵医药（原药融云）数据库

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