Fabry 病资讯动态
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又一家Biotech破产拍卖，礼来等抄底！公司动态1.63亿美元清仓大甩卖。 根据法院批准的竞标流程， PTC Therapeutics以1.11亿美元现金 拿下Sangamo旗下Fabry病在研基因疗法isaralgagene civaparvovec，此外还将支付最高1亿美元的里程碑款项。 本次资产出售将为Sangamo带来约1.6355亿美元的即时现金流入，若加上未来的里程碑付款，总额最高可触及2.6355亿美元 。一度医药2026-08-1369Eli Lilly & Co PTC Therapeutics Inc Fabry 病
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投融资近期全球医药资本市场活跃，红细胞药物、ADC、CGT、AI新药及脑机接口等前沿赛道迎密集融资；Kardigan IPO募4.6亿美元，Definium拟IPO筹5亿，Ollin完成3.3亿美元B轮，TrueLab获近9.85亿美元授权；拜耳、礼来等推进AI及神经退行性疾病合作。中国创新药企以License-out及NewCo模式加速全球化，数亿美元重磅交易频现，彰显国际话语权。药市场透视2026-07-029393Pfizer Inc 恶性肿瘤 舒格利单抗 -
NeurAxis发布2026年第一季度业绩，收入增长80%，现金余额710万美元研发注册政策NeurAxis公司宣布了截至2026年3月31日的第一季度业绩，收入同比增长80%至160万美元。这一增长得益于2026年1月1日生效的AMA I级CPT代码对经皮电神经场刺激（PENFS）的分配，大幅增加了支付者的覆盖范围。公司现金余额达到710万美元，并在4月和5月通过市场股票发行和认股权证行使成功筹集了210万美元。NeurAxis还获得了美国退伍军人事务部联邦供应计划（FSS）合同，并获得了用于治疗功能性消化不良（FD）相关恶心症状的8岁及以上患者的首个FDA批准。此外，NeurAxis的PENFS技术在治疗儿童肠易激综合征（IBS）功能性腹痛（FAP）的学术指南中获得了重要推荐。Biospace2026-05-12157肠易激综合症 家族性腺瘤性息肉病 Fabry 病
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中国学者研究入选DDW 2026！枳实总黄酮片AFIF治疗功能性消化不良成果亮相国际舞台前沿研究由中国中医科学院望京医院、北京中医药大学及美国 MetroHealth医学中心等多家单位共同完成的AFIF（枳实黄酮片）治疗功能性消化不良（FD）的多中心随机双盲研究，成功入选全球消化病学顶级盛会——DDW 2026（Digestive Disease Week，美国消化疾病周），并将于2026年5月2日至5日在美国芝加哥以 海报 形式正式展出。 此次亮相标志着中医药现代化研究再次登上国际权威舞台，诚邀国内外同行届时关注与交流。 功能性消化不良（FD）是全球常见的功能性胃肠病，患病率高达21.8%，目前缺乏针对性治疗药物，复发率高，严重影响患者生活质量。青峰医药集团2026-05-02257Fabry 病 功能性消化不良 北京中医药大学
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生命的转折 | 法布雷患者心声纪实专家观点2.资料中所涉及疾病的具体诊疗，请务必咨询医疗卫生专业人士。 武田制药以“为人类创造健康生活，为世界缔造美好未来“为使命。 我们专注于消化和炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤、神经科学及疫苗等关键治疗领域，着力研发并为患者带来突破性的创新疗法。武田中国2026-04-30336Takeda Pharmaceutical Co Ltd 罕见病 肿瘤
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Sangamo Therapeutics推进Fabry病基因疗法isaralgagene civaparvovec的加速审批研发注册政策Sangamo Therapeutics公司宣布，其完全拥有的基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）的滚动新药申请（BLA）已提交至美国食品药品监督管理局（FDA），寻求加速批准。该疗法旨在治疗成人Fabry病。STAAR研究显示，所有接受治疗的病人在52周时的平均年化估算肾小球滤过率（eGFR）斜率均呈阳性，FDA已同意将此作为加速审批的终点。Sangamo认为，注册性STAAR研究的数据表明，isaralgagene civaparvovec作为一种一次性的、耐受性良好且持久的基因疗法，有可能为Fabry病患者提供有意义的、多器官的临床益处，从而彻底改变Fabry病的治疗模式。此外，抗体检测伴随诊断试剂，用于筛选适合isaralgagene civaparvovec治疗的病人，已提交至并得到FDA的接受，寻求上市前批准。GlobeNewswire2026-03-09458Fabry 病 Sangamo Therapeutics Inc
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欧盟批准Elfabrio®新剂量方案，为Fabry病患者提供更多治疗灵活性研发注册政策Chiesi全球罕见病业务单元和Protalix生物制药公司宣布，欧洲委员会已批准Elfabrio®（pegunigalsidase alfa）在稳定接受酶替代疗法（ERT）的成人Fabry病患者中的2mg/kg每四周一次（E4W）剂量方案。这一决定将治疗间隔从每两周延长至每四周，为符合条件的患者及其家庭提供更大的灵活性，并减轻整体治疗负担。该批准基于一项名为BRIGHT的研究结果，该研究评估了pegunigalsidase alfa 2-mg/kg E4W剂量方案在52周内的不良事件特征、疗效和药代动力学。需要注意的是，这一欧盟批准的剂量方案并不改变美国食品药品监督管理局（FDA）批准的剂量方案，即每两周1mg/kg。GlobeNewswire2026-03-09433Fabry 病
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UniQure暂停AMT-191基因疗法中期临床试验研发注册政策UniQure公司宣布，由于在Fabry病中期临床试验中检测到肝脏酶升高病例，已暂停AMT-191基因疗法的中高剂量组的给药。两名中剂量组患者在接受了AMT-191治疗（剂量分别为4x10^13gc/kg和6x10^13gc/kg）后出现了3级肝脏酶升高，被独立数据小组认定为剂量限制性。尽管如此，低剂量组（剂量为2x10^13gc/kg）的患者未出现严重不良事件。疗效数据显示，AMT-191对Fabry病的关键酶α-半乳糖苷酶A具有治疗作用，且酶活性随剂量增加而提高。初步结果表明，AMT-191有望成为治疗Fabry病的单次给药基因疗法。Biospace2026-02-09563uniQure NV Fabry 病
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助力中药循证再突破！达立通颗粒上市后再评价临床研究第11家中心西安市第五医院正式启动临床研究第11家中心西安市第五医院正式启动。 2026年1月8日，西安市第五医院正式启动“达立通颗粒治疗功能性消化不良（肝胃郁热证）有效性和安全性的随机、双盲、阳性药平行对照、多中心上市后再评价临床试验”项目，成为该项目启动的第11家临床研究中心。 西安市第五医院是一所集医疗、教学、科研、预防、保健、康复为一体的三级甲等中西医结合医院，医院在消化系统疾病的中西医结合诊疗方面积累了丰富经验。弘益药业2026-01-081132功能性消化不良 幽门螺旋杆菌感染 Fabry 病
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Sangamo Therapeutics推进Fabry病基因疗法加速审批研发注册政策Sangamo Therapeutics公司宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了isaralgagene civaparvovec（ST-920）的生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准用于治疗成人Fabry病。该疗法是一种基因疗法，旨在治疗由α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）酶活性缺乏引起的Fabry病。STAAR研究显示，该疗法在52周内对所有接受治疗的患者的平均年化估计肾小球滤过率（eGFR）斜率具有积极影响，FDA已同意将此作为加速审批的终点。Sangamo预计将在2026年第二季度完成BLA的提交。此外，isaralgagene civaparvovec已被FDA授予孤儿药、快速通道和RMAT指定，并被欧洲药品管理局授予孤儿药品指定和PRIME资格，以及英国药品和健康产品监管局授予的创新许可和获取途径。GlobeNewswire2025-12-18600Fabry 病 Sangamo Therapeutics Inc
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2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1241 -
中国助消化药物行业市场规模测算逻辑模型 头豹词条报告系列头豹研究院30页894
Fabry 病-药品研发状态数据概览
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5个
药物发现
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0个
申报临床
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1个
申请上市
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6个
批准上市
Fabry 病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
Fabry 病相关靶点
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