Fabry 病资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
枳实总黄酮片有效改善FD四项核心症状，IIb期临床试验研究成果发表于《World J Gastroenterol》临床研究近日，奥兰替®枳实总黄酮片治疗功能性消化不良的一项多中心、双盲、剂量探索性 IIb 期随机对照试验研究成果已在线发表于《World Journal of Gastroenterology》（链接: ）。 该研究在全国7家医院开展，共纳入399例功能性消化不良患者，为奥兰替®枳实总黄酮片治疗功能性胃肠病提供了高质量的循证医学证据。 功能性消化不良（FD）是一种普遍的慢性上消化道疾病，目前缺乏安全的长期治疗选择，因此亟需探索如枳实总黄酮（AFIF）等新型疗法。青峰医药集团2026-09-2874Fabry 病 功能性消化不良
-
NeurAxis宣布获得主要国家健康保险公司的PENFS医疗政策覆盖医投速递NeurAxis公司，一家专注于商业化神经调节疗法的医疗科技公司，宣布其专有的经皮电神经场刺激（PENFS）技术IB-Stim获得了主要国家健康保险公司的医疗政策覆盖。该覆盖范围涵盖多个州，涉及约1800万健康计划成员。IB-Stim是一种非侵入性神经调节设备，用于治疗与肠易激综合征（IBS）和功能性消化不良（FD）相关的功能性腹痛，包括8岁及以上患者的相关恶心症状。目前，没有FDA批准的药物疗法用于治疗与功能性消化不良相关的儿童腹痛，这凸显了IB-Stim作为唯一针对这一庞大且未得到充分服务的疼痛患者群体的FDA批准疗法的独特地位。NeurAxis首席执行官Brian Carrico表示，公司正在执行扩大支付者覆盖范围、扩大患者访问和扩大IB-Stim商业化的计划，并相信NeurAxis凭借加强的资产负债表和不断增长的支付者认可，有望实现显著的收入增长和利润率扩张。GlobeNewswire2026-09-16426肠易激综合症 Fabry 病 功能性消化不良
-
又一家Biotech破产拍卖，礼来等抄底！公司动态1.63亿美元清仓大甩卖。 根据法院批准的竞标流程， PTC Therapeutics以1.11亿美元现金 拿下Sangamo旗下Fabry病在研基因疗法isaralgagene civaparvovec，此外还将支付最高1亿美元的里程碑款项。 本次资产出售将为Sangamo带来约1.6355亿美元的即时现金流入，若加上未来的里程碑付款，总额最高可触及2.6355亿美元 。一度医药2026-08-13117Eli Lilly & Co Fabry 病 PTC Therapeutics Inc
-
投融资近期全球医药资本市场活跃，红细胞药物、ADC、CGT、AI新药及脑机接口等前沿赛道迎密集融资；Kardigan IPO募4.6亿美元，Definium拟IPO筹5亿，Ollin完成3.3亿美元B轮，TrueLab获近9.85亿美元授权；拜耳、礼来等推进AI及神经退行性疾病合作。中国创新药企以License-out及NewCo模式加速全球化，数亿美元重磅交易频现，彰显国际话语权。药市场透视2026-07-0212004Pfizer Inc 恶性肿瘤 舒格利单抗 -
NeurAxis发布2026年第一季度业绩，收入增长80%，现金余额710万美元研发注册政策NeurAxis公司宣布了截至2026年3月31日的第一季度业绩，收入同比增长80%至160万美元。这一增长得益于2026年1月1日生效的AMA I级CPT代码对经皮电神经场刺激（PENFS）的分配，大幅增加了支付者的覆盖范围。公司现金余额达到710万美元，并在4月和5月通过市场股票发行和认股权证行使成功筹集了210万美元。NeurAxis还获得了美国退伍军人事务部联邦供应计划（FSS）合同，并获得了用于治疗功能性消化不良（FD）相关恶心症状的8岁及以上患者的首个FDA批准。此外，NeurAxis的PENFS技术在治疗儿童肠易激综合征（IBS）功能性腹痛（FAP）的学术指南中获得了重要推荐。Biospace2026-05-12176肠易激综合症 Fabry 病 家族性腺瘤性息肉病
-
中国学者研究入选DDW 2026！枳实总黄酮片AFIF治疗功能性消化不良成果亮相国际舞台前沿研究由中国中医科学院望京医院、北京中医药大学及美国 MetroHealth医学中心等多家单位共同完成的AFIF（枳实黄酮片）治疗功能性消化不良（FD）的多中心随机双盲研究，成功入选全球消化病学顶级盛会——DDW 2026（Digestive Disease Week，美国消化疾病周），并将于2026年5月2日至5日在美国芝加哥以 海报 形式正式展出。 此次亮相标志着中医药现代化研究再次登上国际权威舞台，诚邀国内外同行届时关注与交流。 功能性消化不良（FD）是全球常见的功能性胃肠病，患病率高达21.8%，目前缺乏针对性治疗药物，复发率高，严重影响患者生活质量。青峰医药集团2026-05-02307Fabry 病 功能性消化不良 北京中医药大学
-
生命的转折 | 法布雷患者心声纪实专家观点2.资料中所涉及疾病的具体诊疗，请务必咨询医疗卫生专业人士。 武田制药以“为人类创造健康生活，为世界缔造美好未来“为使命。 我们专注于消化和炎症性疾病、罕见病、血液制品、肿瘤、神经科学及疫苗等关键治疗领域，着力研发并为患者带来突破性的创新疗法。武田中国2026-04-30411Takeda Pharmaceutical Co Ltd 肿瘤 罕见病
-
Sangamo Therapeutics推进Fabry病基因疗法isaralgagene civaparvovec的加速审批研发注册政策Sangamo Therapeutics公司宣布，其完全拥有的基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）的滚动新药申请（BLA）已提交至美国食品药品监督管理局（FDA），寻求加速批准。该疗法旨在治疗成人Fabry病。STAAR研究显示，所有接受治疗的病人在52周时的平均年化估算肾小球滤过率（eGFR）斜率均呈阳性，FDA已同意将此作为加速审批的终点。Sangamo认为，注册性STAAR研究的数据表明，isaralgagene civaparvovec作为一种一次性的、耐受性良好且持久的基因疗法，有可能为Fabry病患者提供有意义的、多器官的临床益处，从而彻底改变Fabry病的治疗模式。此外，抗体检测伴随诊断试剂，用于筛选适合isaralgagene civaparvovec治疗的病人，已提交至并得到FDA的接受，寻求上市前批准。GlobeNewswire2026-03-09483Fabry 病 Sangamo Therapeutics Inc
-
欧盟批准Elfabrio®新剂量方案，为Fabry病患者提供更多治疗灵活性研发注册政策Chiesi全球罕见病业务单元和Protalix生物制药公司宣布，欧洲委员会已批准Elfabrio®（pegunigalsidase alfa）在稳定接受酶替代疗法（ERT）的成人Fabry病患者中的2mg/kg每四周一次（E4W）剂量方案。这一决定将治疗间隔从每两周延长至每四周，为符合条件的患者及其家庭提供更大的灵活性，并减轻整体治疗负担。该批准基于一项名为BRIGHT的研究结果，该研究评估了pegunigalsidase alfa 2-mg/kg E4W剂量方案在52周内的不良事件特征、疗效和药代动力学。需要注意的是，这一欧盟批准的剂量方案并不改变美国食品药品监督管理局（FDA）批准的剂量方案，即每两周1mg/kg。GlobeNewswire2026-03-09471Fabry 病
-
UniQure暂停AMT-191基因疗法中期临床试验研发注册政策UniQure公司宣布，由于在Fabry病中期临床试验中检测到肝脏酶升高病例，已暂停AMT-191基因疗法的中高剂量组的给药。两名中剂量组患者在接受了AMT-191治疗（剂量分别为4x10^13gc/kg和6x10^13gc/kg）后出现了3级肝脏酶升高，被独立数据小组认定为剂量限制性。尽管如此，低剂量组（剂量为2x10^13gc/kg）的患者未出现严重不良事件。疗效数据显示，AMT-191对Fabry病的关键酶α-半乳糖苷酶A具有治疗作用，且酶活性随剂量增加而提高。初步结果表明，AMT-191有望成为治疗Fabry病的单次给药基因疗法。Biospace2026-02-09599uniQure NV Fabry 病
Fabry 病竞争格局
适应症
相关药物靶点
相关药物
研发企业
临床研究
指南
请试用摩熵医药企业版，可查看完整内容
免费申请试用
Fabry 病关键临床试验信息
查看更多试验题目
适应症
试验状态
试验分期
试验分类
详情
Fabry 病研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1242 -
中国助消化药物行业市场规模测算逻辑模型 头豹词条报告系列头豹研究院30页894
Fabry 病-药品研发状态数据概览
-
5个
药物发现
-
0个
申报临床
-
1个
申请上市
-
6个
批准上市
Fabry 病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
Fabry 病相关靶点
最新资讯
- 誉衡药业1115万元受让首都医科大学专利，加码TLK2靶向基因治疗，开辟青光眼视神经保护新路径
- 石药集团首款三抗SYS6088与ADC新药SYS6062同日获批临床，晚期实体瘤布局双线加速
- 南京正大天晴左卡尼汀咀嚼片获批上市！斩获国内首仿+首家过评，撬动超6亿元市场
- 艾伯维乌帕替尼获批重度斑秃治疗！国内适应症增至9项，全球年销83亿美元的JAK1抑制剂再扩容
- VQW-765 III期临床折戟！万达生物制药宣布暂停研发，社交焦虑障碍按需治疗主要终点未达
- 悦康药业YKYY036注射液中美双临床获批，靶向INHBE的GalNAc-siRNA减重新药冲刺肥胖/超重适应症
- 2026年第40-41周09.28-10.11全球创新药研发概览
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内医药大健康行业政策法规汇总
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内仿制药/生物类似物申报/审批数据分析
- 2026年第40-41周09.28-10.11国内创新药/改良型新药申请临床/获批临床/申请上市/获批上市数据分析
Fabry 病研发企业
最新视频
-
生物类似药集采，市场将如何重构？
27275
2026-10-09
-
108亿美元喜达诺复盘：1个分子 × 4个适应症 × 7个关键决策
16677
2026-09-23
-
AI+整包CRO：能让新药研发快多少？
22328
2026-09-21
-
CGT药物开发实例与策略论坛
15130
2026-09-17
-
2026年辅料监管新变化：数据解读与审评经验
13873
2026-09-14
推荐适应症
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
12932
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11