GBA1核心数据概览
GBA1资讯动态
-
{{ item.title }}{{ item.categories[0].name }}{{ item.author }}{{ item.released_at_show }}{{ item.view_total }}{{ tag.name }}
-
Gain Therapeutics将在H.C. Wainwright全球投资会议上展示其生物技术进展医投速递生物技术公司Gain Therapeutics宣布，其总裁兼首席执行官Gene Mack将参加于2026年9月14日至16日在纽约市举行的H.C. Wainwright第28届全球投资会议的一对一会议。Gain Therapeutics正在开发下一代变构小分子疗法，其领先候选药物rexaceract正在一项1b期临床试验中评估治疗帕金森病，包括是否有GBA1突变。Rexaceract在治疗戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也有进一步潜力。Gain Therapeutics还拥有多个未公开的处于临床前阶段的资产，针对溶酶体储存疾病、代谢性疾病和实体瘤。公司利用其先进的Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗或无法治疗的疾病，包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤学，提供新的疾病修饰治疗方法。Biospace2026-08-25273实体瘤 老年性痴呆 Gain Therapeutics Inc
-
10亿美元收购泡汤，礼来裁去基因治疗管线交易并购近日发布的2026年第二季度业绩报告中，礼来披露已从其管线中移除了一项针对戈谢病1型（GD1）的I/II期试验药物LY3884961 。 该疗法是一种基于AAV载体的GBA1基因疗法，旨在通过递送功能性的GBA1基因拷贝，从基因层面修复导致戈谢病的酶活性缺陷 。 礼来发言人在一份声明中表示： “ 针对1型戈谢病的GBA1基因疗法项目未达到我们内部设定的严格成功标准，因此已从管线中移除。生物技术小编2026-08-07252Eli Lilly & Co 戈谢病 GBA1
-
礼来再停一项基因疗法试验，10亿美元Prevail收购再遭打击交易并购礼来再次终止了从Prevail Therapeutics收购中获得的一项基因疗法临床试验，为其10亿美元收购的回报前景再添阴影 。 根据礼来第二季度业绩 报告，公司已从其管线中移除了一项针对 戈谢病1型（GD1） 的I/II期试验药物 LY3884961 。 该 试验原本预计入组约15名患者，评估这款 GBA1基因疗法 在成人外周表现患者中的安全性与耐受性 。生物天使2026-08-06158Eli Lilly & Co GBA1
-
帕金森病药物研发深度解析：从机制突破到临床转化，谁在领跑下一个十年？前沿研究全球帕金森病 （Parkinson‘s Disease, PD） 患者人数已逾千万，现有药物以左旋多巴为代表，仅能缓解运动症状，无法阻遏黑质多巴胺能神经元进行性退变。 自左旋多巴上市五十余年来，药物研发首次显现出由症状控制转向疾病修饰与神经修复的明确趋势。 流行病学警钟：20年后全球患者将突破2500万。爱思益普2026-07-10401帕金森病 高哌啶酸血症 左旋多巴
-
IPO获受理，多起融资、BD签约，浦东生物医药企业加速推进临床与全球化布局医药投融资近日，浦东生物医药企业相继宣布完成新一轮融资，天泽云泰科创板IPO申请获受理，英矽智能达成新BD签约。 在资本赋能之下，浦东药企进一步完善产品管线布局，加快临床与商业化进程，让创新疗法早日惠及患者。 天泽云泰科创板IPO申请获受理。科Way2026-07-02374Takeda Pharmaceutical Co Ltd Insilico Medicine Inc 上海天泽云泰生物医药有限公司
-
估值43亿、三年亏7亿：天泽云泰科创板IPO获受理医药投融资近日，上交所官网显示，上海天泽云泰生物医药股份有限公司科创板IPO申请正式获受理，保荐机构为国泰海通证券。 公司拟发行6,000万股，拟募资25.03亿元，投后估值约43亿元。 这是一家成立仅六年的基因治疗公司，目前尚无产品获批上市，却在成立后迅速完成了多轮融资，投资方包括IDG资本、高瓴创投、正心谷、招商局系、上海科创基金等知名机构。BioShanghai2026-06-22534罕见病 Pfizer Inc 上海天泽云泰生物医药有限公司
-
Bial终止帕金森病药物BIA 28-6156的开发医投速递葡萄牙制药公司Bial在完成一项针对携带GBA1基因变异的帕金森病患者的2b期临床试验后，由于该试验未能达到主要和关键次要疗效终点，已停止了BIA 28-6156的开发。该药物旨在通过激活GCase酶来恢复脂质代谢和溶酶体功能，以改善帕金森病患者的症状。尽管初步机制表明BIA 28-6156可能是一种疾病修饰疗法，但2b期试验未能提供该分子改善患者预后的证据。试验未能达到主要终点，且在关键次要终点上，BIA 28-6156的表现也不优于安慰剂。Bial表示，该药物总体上具有良好的耐受性，没有观察到意外的安全担忧。Bial计划通过同行评审出版物和科学会议分享试验数据。此次从BIA 28-6156撤资对Bial的研发管线造成了打击，除了BIA 28-6156，公司目前仅在进行opicapone和舌下阿扑吗啡制剂的非干预性研究。fierce2026-06-09447帕金森病 GBA1 奥吡卡朋
-
杰克逊实验室获得资金支持，推进帕金森病研究医投速递杰克逊实验室（JAX）获得来自迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会（MJFF）的180万美元资助，旨在解决帕金森病研究中的一个关键问题——标准化、可扩展的人细胞模型系统的有限可用性。该研究将通过JAX-NYSCF合作进行，结合JAX和纽约干细胞基金会（NYSCF）的优势，推进人类疾病建模和加速生物医学发现。研究将使用诱导多能干细胞创建携带GBA1变异体的人脑细胞模型，并开发验证GBA1基因在细胞中功能的方法。研究将产生研究方法、建模系统和开放数据集，有助于科学家发现帕金森病的潜在机制并更有效地评估潜在疗法。Biospace2026-06-09396帕金森病 GBA1
-
Bial公司帕金森病药物BIA 28-6156临床试验未达预期目标医投速递葡萄牙生物制药公司Bial宣布，其针对携带GBA1基因变异的帕金森病（GBA-PD）患者的药物BIA 28-6156在Phase 2b ACTIVATE临床试验中未达到主要疗效终点和关键次要疗效终点，即该药物未能减缓GBA-PD的进展。尽管BIA 28-6156在试验中表现出良好的耐受性，没有出现意外安全担忧，但Bial公司表示对试验结果感到失望。Bial将继续致力于寻找能够改变帕金森病患者疾病进展的治疗方法。该试验评估了BIA 28-6156在GBA-PD患者中的疗效、安全性、耐受性、药代动力学和药效学。试验涉及来自欧洲和北美11个国家的85个临床中心的273名遗传确认的GBA-PD患者。Biospace2026-06-09454帕金森病 GBA1
-
GT-02287治疗帕金森病新进展：临床数据支持疾病修饰潜力研发注册政策Gain Therapeutics公司宣布，其治疗帕金森病的药物GT-02287在150天的治疗中，MDS-UPDRS评分保持稳定。研究显示，与基线GluSph水平较低的患者相比，基线GluSph水平较高的患者在150天时MDS-UPDRS总分差值为4.8分。研究参与者报告的最常见益处包括嗅觉和味觉、睡眠和平衡或步态等特定功能领域的显著改善。GT-02287是一种口服的、脑渗透性小分子，作为变构酶调节剂，可以恢复溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的功能，该酶因GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素而错折叠和受损。这些数据支持GT-02287在帕金森病治疗中的疾病修饰潜力。Biospace2026-05-26528帕金森病 GBA1 GT-02287
GBA1全球新药
药品名称
研发企业
active适应症
inactive适应症
药物类型
研发阶段
查询数据有限，请前往企业版查看
立即前往
GBA1研究报告
-
{{ item.report_title }}{{ item.organization_name || item.author }}{{ item.page_count }}页{{ item.total_download_count }}
-
2025年10月全球在研新药月报摩熵咨询31页2546 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.10.13-2025.10.19）摩熵咨询20页141
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.22-2025.09.28）摩熵咨询25页1895 -
医药行业创新药周报（5.12-5.16）西南证券20页237
-
创新药专题研究：礼来(LLY.N) 三季度研发更新广发证券24页2018
-
摩熵咨询医药行业观察周报（2024.12.23-2024.12.29)摩熵咨询24页307
-
海外创新药龙头研究系列（一）：礼来LLY.N：从管线变动趋势看MNC未来研发策略-降糖领域加速兑现，肿瘤、自免管线持续加码西南证券股份有限公司26页1049
GBA1-品种竞争格局
-
0个
申报临床
-
1个
临床
-
0个
申请上市
-
3个
批准上市
GBA1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
GBA1相关适应症
最新资讯
- 翰森制药HS-20093上市申请获受理：全球首个OS获益B7-H3 ADC，小细胞肺癌、骨肉瘤III期同步告捷
- Alumis口服TYK2抑制剂SLE II期临床失败股价暴跌56%，IFNGS高表达亚组成后续开发核心锚点
- CAR-T竞争逻辑正在被重写？莱芒生物代谢增强型CAR-T产品从T细胞耗竭底层破局血液瘤、自免赛道
- 中国生物制药TQB2102全球首个HER2双抗ADC三期临床成功，出海7大新兴市场即将申报上市
- 3例IEC-HS死亡，8项研究叫停！诺华及BMS同日踩下CAR-T自免暂停键，快速制备平台成最大疑点
- 最新院内药品Top50大洗牌！人血白蛋白稳坐百亿榜首，恒瑞医药领衔7家本土药企跻身TOP10
- 宜联生物YL202拟纳入CDE突破性治疗，或成全球首个将HER3 ADC适应症拓展至黑色素瘤品种
- 仁合益康再冲首仿！羧基麦芽糖铁注射液上市申请获CDE受理，第三代静脉铁剂国产空白待破局
- 全国186款干细胞药获默示许可！多款缺血性脑卒中MSCs产品冲进II期，赛道进入疗效确证关键期
- 安进降脂药依洛尤单抗改写ASCVD高危一级预防格局，超1.2万例研究显示6个月心梗风险即下降
GBA1相关研发企业
最新视频
-
全球“超级重磅炸弹”药物第三期：一款“失败的老药”，如何逆袭成为百亿美元药王
15519
2026-08-24
-
AI重塑新药研发：从合成瓶颈到细胞药效的双场景实践
20658
2026-08-15
-
拆解GLP-1产业链：千亿美金赛道的三段生意
14425
2026-08-07
-
8年首调！2026基药目录拆解，12批国采结果落地，十五五健康规划出台
15189
2026-08-04
-
复杂注射剂精讲：脂质体、LNP及实战案例
15810
2026-07-28
推荐靶点
最新会议
-
2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
11244
-
2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
-
2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
-
美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
-
2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11