GBA1核心数据概览
GBA1资讯动态
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12.7亿美元！罗氏引进Alector一款临床前帕金森病新药交易并购10月5日， Alector 宣布与 罗氏 旗下Genentech达成全球许可协议，将仍处于临床前阶段的脑穿透GCase酶替代疗法AL050交由Genentech开发。 GBA1编码的是溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶，也就是GCase。 溶酶体可以理解为细胞内部的“回收处理厂”，GCase负责在其中分解葡萄糖神经酰胺（GlcCer）和葡萄糖基鞘氨醇（GlcSph）等糖鞘脂。生物天使2026-10-07178Genentech Inc GBA1 Alector LLC
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12.7亿美元！基因泰克引进一款临床前帕金森病新药交易并购10月5日， 加利福尼亚州，专注于开发对抗神经退行性变破坏性进展的疗法的生物技术公司Alector（Nasdaq:ALEC）宣布已与罗氏集团 基因泰克 签订了一项全球独家许可协议，授予 基因泰克 在全球范围内开发和商业化Alector的AL050项目的权利，该项目是其透脑工程化葡糖脑苷酶（GCase）ERT。 AL050旨在解决GCase缺乏症，这是帕金森病神经退行性变的驱动因素，在GBA1突变携带者中最为明显，但不限于此。 它结合了Alector工程化的GCase，优化了更高的酶活性和更长的半衰期，以及Alector的ABC，旨在将治疗药物递送穿过血脑屏障。Medaverse2026-10-06147Genentech Inc GBA1 Alector LLC
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Gain Therapeutics在韩国首尔国际帕金森病和运动障碍大会上展示GT-02287（Rexaceract）长期开放标签数据医投速递美国生物技术公司Gain Therapeutics宣布，其领先药物候选Rexaceract（原名GT-02287）将在2026年10月4日至8日在韩国首尔举行的国际帕金森病和运动障碍大会上进行海报展示。Rexaceract是一种口服、脑渗透性小分子，用于治疗帕金森病（PD），无论是否伴有GBA1突变。该药物通过稳定和辅助GCase酶到达溶酶体和线粒体，恢复因GBA1基因突变或其他年龄相关应激因素导致的GCase酶功能障碍。在PD的动物模型中，Rexaceract已显示出恢复运动功能和步态，以及防止复杂行为缺陷的能力。Phase 1研究结果显示，Rexaceract在健康志愿者中表现出良好的安全性和耐受性，血浆和中枢神经系统暴露在预期的治疗范围内。目前，Rexaceract正在一项1b期临床试验中进行评估，以治疗PD患者，无论是否伴有GBA1突变。GlobeNewswire2026-09-30478帕金森病 GT-02287 Gain Therapeutics Inc
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2026张江药谷大会｜生命科学突破奖得主Thomas Gasser：都是帕金森病，为什么需要不同治疗？医投速递本文摘录了德国图宾根大学神经学教授Thomas Gasser在2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周前沿专场上的演讲内容。Gasser教授从遗传学角度出发，探讨了帕金森病的分型和治疗新范式。他强调了遗传学在理解帕金森病病理机制中的重要性，并提出了针对α-突触核蛋白、LRRK2和GBA1等基因的治疗策略。此外，他还指出，尽管帕金森病的临床症状可能相似，但其背后的病理机制可能完全不同，因此需要根据患者的具体疾病机制制定个性化的治疗方案。微信公众号2026-09-28369帕金森病 LRRK2 GBA1
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BioShanghai Week2026 | 治疗范式跃迁，拐点不再遥远？生命突破奖得主和全球专家共话帕金森病治疗前沿研究2026张江药谷大会暨上海国际生物医药产业周将于9月17至20日在张江科学会堂举行，大会特设系列前沿专场，分别聚焦细胞基因治疗（CGT）、帕金森病治疗新范式、创新免疫治疗、成果转化等主题，让全球顶尖实验室最新动态直通大会现场。 由 复旦大学附属华山医院神经内科主任、国家神经疾病医学中心（华山）功能神经疾病中心主任王坚 和 2024年生命科学突破奖得主、图宾根大学神经学中心赫蒂临床脑研究所神经退行性疾病系主任兼神经学教授托马斯·加瑟（Thomas GASSER） 共同领衔，聚焦 帕金森病从对症治疗到疾病修饰的范式跃迁 ，分享GBA1、LRRK2与SNCA等帕金森病致病基因、α-Syn PET显像技术的临床现状与未来展望等前沿方向上的最新发现与突破，共同探寻下一代帕金森病疗法的技术交汇点与跃升点。 来源：BioShanghai。上海科技2026-09-06126SNCA 帕金森病 LRRK2
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Gain Therapeutics将在H.C. Wainwright全球投资会议上展示其生物技术进展医投速递生物技术公司Gain Therapeutics宣布，其总裁兼首席执行官Gene Mack将参加于2026年9月14日至16日在纽约市举行的H.C. Wainwright第28届全球投资会议的一对一会议。Gain Therapeutics正在开发下一代变构小分子疗法，其领先候选药物rexaceract正在一项1b期临床试验中评估治疗帕金森病，包括是否有GBA1突变。Rexaceract在治疗戈谢病、路易体痴呆和阿尔茨海默病方面也有进一步潜力。Gain Therapeutics还拥有多个未公开的处于临床前阶段的资产，针对溶酶体储存疾病、代谢性疾病和实体瘤。公司利用其先进的Magellan™平台加速药物发现，为难以治疗或无法治疗的疾病，包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤学，提供新的疾病修饰治疗方法。Biospace2026-08-25330老年性痴呆 实体瘤 Gain Therapeutics Inc
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10亿美元收购泡汤，礼来裁去基因治疗管线交易并购近日发布的2026年第二季度业绩报告中，礼来披露已从其管线中移除了一项针对戈谢病1型（GD1）的I/II期试验药物LY3884961 。 该疗法是一种基于AAV载体的GBA1基因疗法，旨在通过递送功能性的GBA1基因拷贝，从基因层面修复导致戈谢病的酶活性缺陷 。 礼来发言人在一份声明中表示： “ 针对1型戈谢病的GBA1基因疗法项目未达到我们内部设定的严格成功标准，因此已从管线中移除。生物技术小编2026-08-07304Eli Lilly & Co 戈谢病 GBA1
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礼来再停一项基因疗法试验，10亿美元Prevail收购再遭打击交易并购礼来再次终止了从Prevail Therapeutics收购中获得的一项基因疗法临床试验，为其10亿美元收购的回报前景再添阴影 。 根据礼来第二季度业绩 报告，公司已从其管线中移除了一项针对 戈谢病1型（GD1） 的I/II期试验药物 LY3884961 。 该 试验原本预计入组约15名患者，评估这款 GBA1基因疗法 在成人外周表现患者中的安全性与耐受性 。生物天使2026-08-06235Eli Lilly & Co GBA1
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帕金森病药物研发深度解析：从机制突破到临床转化，谁在领跑下一个十年？前沿研究全球帕金森病 （Parkinson‘s Disease, PD） 患者人数已逾千万，现有药物以左旋多巴为代表，仅能缓解运动症状，无法阻遏黑质多巴胺能神经元进行性退变。 自左旋多巴上市五十余年来，药物研发首次显现出由症状控制转向疾病修饰与神经修复的明确趋势。 流行病学警钟：20年后全球患者将突破2500万。爱思益普2026-07-10512帕金森病 高哌啶酸血症 左旋多巴
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IPO获受理，多起融资、BD签约，浦东生物医药企业加速推进临床与全球化布局医药投融资近日，浦东生物医药企业相继宣布完成新一轮融资，天泽云泰科创板IPO申请获受理，英矽智能达成新BD签约。 在资本赋能之下，浦东药企进一步完善产品管线布局，加快临床与商业化进程，让创新疗法早日惠及患者。 天泽云泰科创板IPO申请获受理。科Way2026-07-02468Takeda Pharmaceutical Co Ltd Insilico Medicine Inc 上海天泽云泰生物医药有限公司
GBA1全球新药
GBA1研究报告
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2025年10月全球在研新药月报摩熵咨询31页2546 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.10.13-2025.10.19）摩熵咨询20页141
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.22-2025.09.28）摩熵咨询25页1895 -
医药行业创新药周报（5.12-5.16）西南证券20页237
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创新药专题研究：礼来(LLY.N) 三季度研发更新广发证券24页2018
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摩熵咨询医药行业观察周报（2024.12.23-2024.12.29)摩熵咨询24页307
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海外创新药龙头研究系列（一）：礼来LLY.N：从管线变动趋势看MNC未来研发策略-降糖领域加速兑现，肿瘤、自免管线持续加码西南证券股份有限公司26页1049
GBA1-品种竞争格局
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0个
申报临床
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临床
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申请上市
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3个
批准上市
GBA1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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