佝偻病资讯动态
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Kyowa Kirin推出XLH家庭支持计划医投速递Kyowa Kirin公司宣布推出XLH家庭支持计划，旨在支持患有X连锁低磷血症（XLH）的患者及其家庭。该计划通过鼓励家庭成员就这一罕见遗传性疾病进行有意义的对话，帮助他们了解疾病可能对家庭的影响，并鼓励患者寻求适当的护理。该计划提供了一系列资源，包括指导家庭成员进行知情对话的工具、揭示跨代遗传模式，以及鼓励有症状的人寻求适当护理的资源。这些资源可在www.XLHLink.com网站上找到，该网站致力于为XLH社区提供教育、赋权和联系。XLH影响成人和儿童的骨骼和肌肉，导致骨骼异常、僵硬、疼痛、牙齿问题和运动功能受损。由于XLH的症状与其他疾病重叠，且常被误认为是儿童疾病（佝偻病），因此早期和准确的诊断对于管理症状至关重要。Kyowa Kirin开发了XLH家庭支持计划，旨在为个人提供信心，引导他们关注XLH的潜在迹象，并引导亲人寻求护理。GlobeNewswire2026-08-12316Kyowa Kirin Co Ltd 佝偻病
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BioMarin公布ENERGY 3试验结果：BMN 401治疗ENPP1缺陷儿童有效，但未达到主要终点研发注册政策BioMarin制药公司宣布，其正在开发的BMN 401（前称INZ-701）在治疗ENPP1缺陷儿童的三期临床试验中，虽然治疗导致了血浆无机焦磷酸盐（PPi）浓度的显著增加，达到了一项主要终点，但未观察到X射线影像学总体变化评分（RGI-C）的改善，这是另一项主要终点，也是衡量佝偻病严重程度的重要临床指标。BMN 401是一种潜在的一类皮下酶替代疗法，用于治疗ENPP1缺陷，一种罕见、严重且进展性的遗传性疾病。BioMarin正在评估这些数据，以确定下一步行动。ENPP1缺陷是一种破坏性疾病，尤其是对婴儿而言，死亡率高，急需新的治疗选择。Biospace2026-05-18522ENPP1 佝偻病 PPI
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阿斯利康新型酶替代疗法III期研究成功临床研究3月31日，阿斯利康宣布 酶替代疗法 efzimfotase alfa（ALXN1850）治疗 低磷酸酯酶症（HPP）患者的 III期临床项目取得积极结果。 该全球临床项目包括两项随机、安慰剂对照试验和一项随机、开放标签、阳性对照的儿科转换试验，共纳入196名患者，涵盖儿童、青少年和成人，包括儿童期发病或成人期发病HPP患者，分布于22个国家。 Efzimfotase alfa是一种新型酶替代疗法，通过皮下注射每两周给药一次，旨在补充HPP患者缺乏的ALP酶活性。医药魔方Info2026-03-31261AstraZeneca PLC 低磷酸酯酶症 Alexion AstraZeneca Rare Disease
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王颜刚教授：直面挑战，精准破局——伏欣奇拜单抗助力开启痛风治疗长效抗炎新时代专家观点痛风作为仅次于糖尿病的第二大代谢类疾病 1 ，其反复发作的特征以及传统治疗的局限性，使其成为学界与临床重点关注的议题。 近年来，随着精准医疗的深入发展与生物制剂技术的突破性进展，痛风治疗迎来了理念与手段的双重革新，伏欣奇拜单抗等靶向药物的出现，为突破疾病治疗瓶颈、改善患者预后开辟了新路径。 2025年10月24日，“伏欣奇拜单抗-开启中国痛风长效抗炎时代”专题会圆满召开。金赛药业2025-10-29760痛风 糖尿病 伏欣奇拜单抗
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维D缺乏，为何成为骨骼的隐秘“杀手”？！前沿研究近期，一则新闻冲上热搜：一名26岁的女孩，因为长期“全副武装”地防晒，竟然被确诊为骨质疏松。 D从哪里来，到哪里去。 维生素D的骨骼及骨骼外作用。百度健康2025-07-30386骨质减少 北京清华长庚医院 免疫疾病
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杨杰：以创新引领医药产业新生态——达因聚焦儿童健康，赋能行业新未来专家观点达因药业始终坚持“使千千万万中国儿童健康强壮”的企业使命，专注于儿童健康领域产品的研发与生产。 公司现有产品主要涉及儿童药品、儿童保健营养食品领域，形成了以“儿童保健和治疗领域”为核心的儿童健康产业布局。 公司始终坚持“量身定制儿童药物”和“质量源于设计”的研发理念，致力打造一流的儿童专用药研发平台，建成了专业的儿童药物研究院。华特达因2025-07-16925肥胖 近视 维生素A
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企业新动态！正大丰海亮相2024西普会 药品+特医协同布局零售市场公司动态药品+特医协同布局零售市场。 8月9-14日，盛夏炎炎，第十七届健康产业（国际）生态大会——2024西普会在博鳌盛大举行。 据中康产业研究院预测数据显示，2024年全年药品全终端增速预计降至4.9%，实体药店药品品类全年增速预计仅2.9%。正大丰海医药品牌管理中心2024-08-162201哮喘 北京京东健康有限公司 呼吸系统疾病
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成就客户，创造价值 | 诺康达助力合作伙伴连获5个生产批件！其中阿法骨化醇滴剂为全国首家过评，间苯三酚原料药为无发补直接获批审批动态近日，根据国家药品监督管理局网站发布的药品批准证明文件送达信息，由诺康达提供研究服务的 间苯三酚 原料药 （ 海南斯达制药有限公司 ， 无发补直接获批、 ） 登记状态转 A过评 ；阿加曲班注射液1个品规（四川新斯顿制药股份有限公司，规格：2ml：10mg）按照化药新注册分类申请上市并获得药品注册证书；甲钴胺片1个品规（四川新斯顿制药股份有限公司，规格0.5mg）按照化药新注册分类申请上市并获得药品注册证书； 阿法骨化醇滴剂 1个品规 （ 湖北欣泽霏药业有限公司 ， 规格 20ml：40μg ， 全国首家过评 ） 按照化药新注册分类申请上市并获得药品注册证书；氯化钾颗粒1个品规（海南烨徽源医药科技有限公司，规格：每袋1.58g：含氯化钾1.5g）一致性评价顺利过评。 间苯三酚用于治疗平滑肌痉挛性疼痛，具有高度特异性。 通过抑制凝血酶催化或诱导的反应（包括纤维蛋白的形成，凝血因子 V、VIII和XIII的活化，蛋白C的活化及血小板聚集）发挥其抗凝血作用。诺康达2024-08-07823甲钴胺 阿法骨化醇 阿加曲班
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时讯日前，健民集团发布2023年年报，其2023年实现营业收入42.13亿元，同比增长15.72%；归母净利润5.21亿元，同比增长27.78%。摩熵医药（原药融云）2024-03-293758急性支气管炎 健民药业集团股份有限公司 小儿紫贝止咳糖浆 -
人类遗传学数据指导药物发现行业分析药物发现整个工作流程都基于药物靶点展开，药物的效果很大部分取决于靶点的好坏。中国抗体开发和小分子发现等技术逐渐成熟，确定靶点后新药开发效率较高；但即便对国际大药企来说，发现安全、有效、可成药的新靶点也是非常困难和高风险的，因此国内企业多采取follow策略，是导致最近几年中国创新药“靶点内卷”的主要原因。典型的例子如肿瘤免疫的PD-1、ADC领域的Her2、小核酸领域的PCSK9。在2016-2021 期间合计受理新药（1649个）涉及的靶点有520 个；前6% (30) 的靶点涉及41%(681) 的新药。选择正确的生物靶点是开发新药最关键的决策，而确定靶点首先需要确定疾病发生发展的分子机制。而对疾病及其机制的研究通常是基于来自动物、细胞和离体模型等间接证据。多篇综述性文章均表示，基于动物模型生物学的机制在人体试验中经常无法复制。因此，制药界非常需要关于靶标及其潜在临床疗效的更可靠的信息，以提高新药研发成功率。因此，直接来自人类的信息被寄予厚望，这就催生了人类基因组计划的诞生和后续人类遗传学波澜壮阔的发展。阳光融汇资本2024-03-121102HER2 PD-1 肿瘤
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1. 绝经后骨质疏松； 2. 慢性肾功能衰竭，尤其是接受血液透析患者之肾性骨营养不良症； 3. 术后甲状旁腺功能低下； 4. 特发性甲状旁腺功能低下； 5. 假性甲状旁腺功能低下； 6. 维生素D依赖性佝偻病； 7. 低血磷性维生素D抵抗型佝偻病等。
进行中
BE试验
1. 绝经后骨质疏松； 2. 慢性肾功能衰竭，尤其是接受血液透析患者之肾性骨营养不良症； 3. 术后甲状旁腺功能低下； 4. 特发性甲状旁腺功能低下； 5. 假性甲状旁腺功能低下； 6. 维生素D依赖性佝偻病； 7. 低血磷性维生素D抵抗型佝偻病等。
进行中
BE试验
1. 绝经后骨质疏松； 2. 慢性肾功能衰竭，尤其是接受血液透析患者之肾性骨营养不良症； 3. 术后甲状旁腺功能低下； 4. 特发性甲状旁腺功能低下； 5. 假性甲状旁腺功能低下； 6. 维生素D依赖性佝偻病； 7. 低血磷性维生素D抵抗型佝偻病等。
主动终止
BE试验
1．绝经后骨质疏松； 2．慢性肾功能衰竭，尤其是接受血液透析患者之肾性骨营养不良症； 3．术后甲状旁腺功能低下； 4．特发性甲状旁腺功能低下； 5．假性甲状旁腺功能低下； 6．维生素 D 依赖性佝偻病； 7．低血磷性维生素 D 抵抗型佝偻病等。
已完成
BE试验
1．绝经后骨质疏松； 2．慢性肾功能衰竭，尤其是接受血液透析患者之肾性骨营养不良症； 3．术后甲状旁腺功能低下； 4．特发性甲状旁腺功能低下； 5．假性甲状旁腺功能低下； 6．维生素 D 依赖性佝偻病； 7．低血磷性维生素 D 抵抗型佝偻病等。
已完成
BE试验
佝偻病研究报告
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2026年5月全球在研新药月报摩熵咨询35页21 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.05.18-2026.05.24）摩熵咨询21页1346 -
医药行业2025年中期投资策略：BD加速创新药重估，后续持续看好创新药及产业链、AI医疗、脑机接口等结构性机会西南证券207页176
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立足儿科优势品牌，营销改革焕新颜东吴证券股份有限公司27页2613
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佝偻病临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询97页1062
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医药行业2025年终策略报告：行业低点已过，前瞻性布局复苏背景下的弹性标的华西证券70页628
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昆药集团（600422）：公司深度报告：银发健康产业引领者，战略重塑再起航海通国际34页676 -
换个视角3张表格3个方向梳理医药公司国盛证券41页2931
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百洋医药（301015）：品牌运营步入发展高速，CSO龙头价值有待重估国盛证券28页365
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公司首次覆盖报告：打造儿药优势品种，体培牛黄有望持续贡献收益信达证券股份有限公司19页475
佝偻病-药品研发状态数据概览
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药物发现
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申报临床
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申请上市
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批准上市
佝偻病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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