LSD1核心数据概览
LSD1资讯动态
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Oryzon基因公司启动针对Phelan-McDermid综合症的II期临床试验研发注册政策Oryzon基因公司宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准其开展针对Phelan-McDermid综合症（PMS）的II期临床试验。该研究名为HOPE-2，是一项单中心、单臂、开放标签的IIa期研究，旨在评估vafidemstat在治疗PMS中的安全性和耐受性。PMS是一种与自闭症谱系障碍（ASD）相关的遗传性疾病，目前尚无针对PMS或其攻击性行为的批准药物。vafidemstat是一种LSD1抑制剂，具有调节转录程序的作用，这些程序涉及神经可塑性、神经炎症和神经元兴奋性。该研究将有助于评估vafidemstat在治疗PMS中的潜力。Biospace2026-09-28239LSD1 经期前综合征 vafidemstat
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Jubilant Therapeutics公布JBI-802临床试验数据，显示其在治疗骨髓增殖性疾病中的潜力研发注册政策Jubilant Therapeutics公司近日在Society of Hematologic Oncology（SOHO）2026年会上公布了其首款口服双重LSD1/HDAC6抑制剂JBI-802的临床数据。数据显示，JBI-802在治疗骨髓增殖性疾病（MPNs）患者中显示出快速、持续且剂量依赖性的血小板计数减少效果，且安全性可控。该研究评估了12名患有原发性血小板增多症（ET）、真性红细胞增多症（PV）、骨髓纤维化（MF）和骨髓增生异常综合征/骨髓增殖性疾病（MDS/MPN）的患者，结果显示JBI-802在多种MPN亚型中均表现出显著的临床活性。JBI-802作为目前唯一处于临床开发阶段的口服双重LSD1/HDAC6抑制剂，旨在同时抑制LSD1和HDAC6两种表观遗传调节因子，这两种因子与MPNs的异常血细胞增殖和产生有关。PRNewswire2026-09-15559骨髓增殖性肿瘤 LSD1 HDAC6
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2026 ASCO TOPVIEW | 郝忠林教授、崔久嵬教授：破局实体瘤屏障——小细胞肺癌细胞治疗新视界专家观点SCLC以其强侵袭性、迅速耐药及高复发率的特征，长期以来被称为难治性的“冷肿瘤”。 在2026年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，两项针对SCLC的细胞治疗研究为这一困境带来了全新的破局思路。 其中， 美国肯塔基大学Markey癌症中心郝忠林教授 团队带来了靶向DLL3并装载显性负性TGF-β受体2（dnTGFBR2）的第四代CAR-T疗法（LB2102）治疗复发/难治性SCLC或LCNEC的I期临床研究（摘要号8012）； 吉林大学第一医院肿瘤中心崔久嵬教授 团队则报告了自体NK细胞输注作为局限期SCLC放化疗后巩固治疗的随机对照II期临床研究（摘要号8013）。良医汇肿瘤资讯2026-07-22455小细胞肺癌 DLL3 LSD1
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临床有效，却被判“死刑”：监管风向突变，如何杀死明星药？研发注册政策2026 年 6 月 2 日，海外生物医药圈迎来重磅利空消息： Fulcrum Therapeutics 正式官宣，终止旗下唯一进入临床阶段的候选药物 pociredir 全部研发工作。 受 FDA 针对 PRC2 全品类药物的从严安全监管影响，这款被寄予厚望、主打镰状细胞贫血（ SCD ）适应症的 EED 抑制剂宣告研发彻底搁浅，企业被迫开启出售、并购、资产剥离等多元化自救方案，二级市场同步迎来剧烈震荡，盘前股价从 6.42 美元大跌 51% 至 3.10 美元，市值近乎腰斩。 本次项目被迫叫停的导火索，要回溯至 2026 年 3 月重磅药物 Tazverik （他泽司他）全球全面退市事件。新浪医药2026-06-05394小脑共济失调 他泽司他 Fulcrum Therapeutics Inc
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学科前沿 | 上海药物研究所发现新型LSD1抑制剂DC551040并揭示急性髓系白血病联合治疗新策略前沿研究上海药物研究所发现新型LSD1抑制剂DC551040并揭示急性髓系白血病联合治疗新策略 PPS。 2026年3月23日，中国科学院上海药物研究所柳红、李佳、黄河、周宇波联合团队在国际学术期刊 Signal Transduction and Targeted Therapy 在线发表了题为“Potent and Selective LSD1 Inhibitor DC551040 Reveals a Promising Combination Therapy for AML with Insight into Epigenetic Dysregulation”的研究论文。 表观遗传调控异常与肿瘤发生发展密切相关。药学进展2026-06-01173急性髓系白血病 血管肌脂肪瘤 LSD1
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STTT | 上海药物所发现新型LSD1抑制剂DC551040并揭示急性髓系白血病联合治疗新策略前沿研究2026年3月23日，中国科学院上海药物研究所柳红、李佳、黄河、周宇波联合团队在国际学术期刊 Signal Transduction and Targeted Therapy 在线发表了题为“Potent and Selective LSD1 Inhibitor DC551040 Reveals a Promising Combination Therapy for AML with Insight into Epigenetic Dysregulation”的研究论文。 该研究报道了强效、高选择性LSD1共价抑制剂DC551040的发现，并结合转录组、蛋白组学研究揭示了LSD1抑制剂引起的表观遗传调控机制，提出并验证了LSD1抑制剂联合高三尖杉酯碱（HHT）治疗急性髓系白血病（AML）的新策略。 表观遗传调控异常与肿瘤发生发展密切相关。中国科学院上海药物研究所2026-05-28298急性髓系白血病 血管肌脂肪瘤 LSD1
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Oryzon Genomics公布iadademstat在急性髓系白血病临床试验中的积极数据研发注册政策Oryzon Genomics公司宣布，其在急性髓系白血病（AML）患者中进行的两项Ib期临床试验的更新积极数据将在欧洲血液学协会（EHA）年会上展示。iadademstat作为一种选择性的LSD1抑制剂，与阿扎胞苷和维奈克拉联合使用在初诊AML患者中显示出良好的安全性和100%的总缓解率（ORR），复合完全缓解率（CRc）为93%（其中79%为完全缓解）。在FLT3突变难治性复发性AML设置中，iadademstat与吉特瑞替尼联合使用也显示出良好的安全性和67%的CRc率。这些数据支持iadademstat在AML治疗中的临床活性和良好的安全性，公司预计将在一线AML设置中加速iadademstat的临床开发计划。Biospace2026-05-13532急性髓系白血病 血管肌脂肪瘤 iadademstat
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Recursion公司发布2026年第一季度业务更新，强调管线执行、临床进展和平台发展交易并购Recursion公司发布2026年第一季度业务更新，强调其在完全拥有和合作伙伴项目中的多个里程碑。包括REC-1245（RBM39降解剂）在实体瘤中的早期临床数据显示出良好的耐受性和可预测的药代动力学；REC-4881（FAP/MEK1/2）在2期临床试验中显示出积极的疗效信号，并与FDA启动了注册途径的讨论；REC-4539（LSD1抑制剂）在1期临床试验中已开始给药。此外，公司重申了2026年的指导方针，预计全年运营现金消耗将低于3.9亿美元，支持公司到2028年初的运营资金，无需额外融资。Biospace2026-05-06382实体瘤 LSD1
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默沙东盯上血液肿瘤前沿研究氨基观察-创新药组原创出品。 3月25日，默沙东宣布，以约67亿美元收购Terns Pharmaceuticals，引入治疗慢性粒细胞白血病 (CML)的新型候选药物TERN-701，拓展其血液学产品线。 TERN-701是一种新型口服变构BCR：：ABL酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，早期临床结果显示该药在既往接受过治疗方案的患者中能实现深度缓解，甚至能降低患者血液中病变白细胞的数量，这是当前治疗药物从未实现的。氨基观察2026-04-02329Merck Sharp & Dohme Ltd ABL HS-10382片
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默沙东67亿美元收购，只为一张血液瘤新牌交易并购几个月前，Terns还因减重赛道失利承压；如今，随着血液肿瘤资产价值浮出水面，它被默沙东一举收入囊中。 TERN-701之于默沙东。 默沙东的压力，不是K药不够强，而是下一棒还没接上。小药说药2026-03-27510Merck Sharp & Dohme Ltd 血液肿瘤 HS-10382片
LSD1研究报告
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2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.28-2025.05.04)摩熵咨询17页1883 -
2025第1季度全球潜力靶点及FIC产品调研报告智慧芽信息科技(苏州)53页1528
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医药生物行业2025 J.P. Morgan医疗健康大会MNC总结(上)：全球盛会共话交易合作，创新驱动医药行业变革
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摩熵咨询医药行业观察周报（2024.06.17-2024.06.23)摩熵咨询25页204
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医药生物行业投融资周报：MSD收购Imago，上海新政支持创新浙商证券13页524
LSD1-品种竞争格局
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申报临床
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临床
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批准上市
LSD1全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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