肌肉发育不良资讯动态
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Scholar Rock公司宣布apitegromab获得FDA加速审批和孤儿药资格研发注册政策全球生物制药公司Scholar Rock宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其apitegromab治疗FSHD（肌营养不良症）的加速审批和孤儿药资格。apitegromab是一种旨在抑制肌生长素活性的研究性全人源单克隆抗体。此外，公司宣布FORGE II期临床试验的参与者剂量正在开始。FSHD是一种进行性、遗传性神经肌肉疾病，以肌肉萎缩、虚弱和功能下降为特征。FORGE是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心临床试验，旨在评估apitegromab在基因确诊的FSHD成人中的疗效、安全性、药代动力学和药效学。该研究将招募约60名参与者，随机分配为一对一接受apitegromab 10 mg/kg或安慰剂静脉注射，每四周一次，持续52周。主要终点是第52周时通过MRI测量的总瘦肌肉体积（LMV）的基线变化百分比。次要终点包括第24周和第52周的总LMV的基线变化百分比，以及第24周和第52周的其他肌肉参数（如肌肉脂肪分数）的变化，以及安全性和耐受性。还将评估额外的探索性终点。Biospace2026-09-02750面肩胛肱型肌营养不良症 apitegromab 肌肉发育不良
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IPS HEART公司获得FDA罕见儿科药物指定，推进肌营养不良症相关心肌病治疗研发注册政策生物制药公司IPS HEART宣布，其诱导多能干细胞（iPSC）衍生的细胞替代疗法ISX9-CPC获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科药物指定，用于治疗与肌营养不良症相关的心肌病。该疗法旨在解决肌营养不良症，如杜氏肌营养不良症（DMD），导致的骨骼肌逐渐丧失、严重的心脏纤维化和心肌病引起的过早死亡问题。IPS HEART利用小分子定向分化技术，在临床前模型中生成表达全长肌营养不良蛋白的全新、功能性人类肌肉细胞。公司计划在2027年向FDA提交新药研究申请（IND），并启动针对DMD患者的首次人体临床试验。此外，日本药品医疗器械审批委员会（PMDA）最近批准了全球首个同种异体iPSC衍生的细胞疗法商业授权，包括心力衰竭治疗。IPS HEART首席执行官Rauf Ashraf表示，公司致力于为肌营养不良症等需要新健康肌肉的疾病提供有意义的治疗选择。Biospace2026-08-06492心力衰竭 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 肌肉发育不良
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重磅！这类罕见病纳入医保门诊慢特病保障！医保动态上月，眉县医保政策迎来优化调整。 自2026年7月1日起， 进行性肌营养不良 正式纳入该市基本医保门诊慢特病Ⅰ类保障范围。 该病种实行长期有效管理，切实减轻患病家庭的就医压力。罕见病信息网2026-07-30125肌肉发育不良
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26.5亿美元！施维雅收购罕见病业务交易并购6月1日，法国制药集团施维雅（Servier）宣布以最高26.5亿美元收购Edgewise Therapeutics肌营养不良症业务。 首付15.5亿美元现金，监管及商业化里程碑付款最高11亿美元，预计2026年Q3完成交割。 交易核心是一款名为sevasemten的口服在研药物——同类首创（first-in-class）快速骨骼肌肌球蛋白抑制剂，通过保护肌肉免受收缩诱导损伤来延缓疾病进展。罕见病信息网2026-06-03327罕见病 Edgewise Therapeutics Inc 肌肉发育不良
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Entrada Therapeutics宣布ELEVATE-45-201研究进展，推进Duchenne肌营养不良症治疗研发注册政策Entrada Therapeutics公司宣布，独立数据监测委员会已审查了ELEVATE-45-201研究第一队列中八名参与者的所有可用安全性和药代动力学数据。该委员会建议从第一队列的5 mg/kg剂量提升至第二队列的10 mg/kg剂量。ELEVATE-45-201是一项针对Duchenne肌营养不良症（DMD）患者的ENTR-601-45药物的1/2期多剂量递增临床试验。Entrada预计将在2026年中报告第一队列的数据，并计划在后续阶段继续进行剂量递增。该研究旨在评估ENTR-601-45在DMD患者中的安全性和耐受性，并可能改善治疗结果，同时减少治疗负担。Biospace2026-06-02439肌肉发育不良
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26.5亿美元，施维雅收购Edgewise肌营养不良症业务交易并购施维雅收购Edgewise Therapeutics肌营养不良症业务。 --此次收购支持施维雅在罕见神经学领域为医疗需求高度未满足的患者所制定的战略愿景。 --交易包含sevasemten，这是一款用于治疗贝克尔肌营养不良症和杜氏肌营养不良症的重磅在研后期药物。华创新药2026-06-01375杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Edgewise Therapeutics Inc 肌肉发育不良
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SOLVE FSHD资助研究项目，加速肌营养不良症治疗研究研发注册政策SOLVE FSHD，一家致力于加速肌营养不良症（FSHD）治疗研究的慈善机构，近日宣布了对2025年提案请求的资助结果。SOLVE FSHD将为领先的临床科学家提供资金，以验证FSHD的生物标志物检测和临床结果框架，并计划将这些结果与更广泛的FSHD社区分享，用于未来几年的临床研究。此举旨在构建一个FSHD工具包，供学术和行业合作伙伴在临床试验中使用，并支持符合监管要求的终点开发。SOLVE FSHD共资助了两个项目，总金额约为571,000美元，这些项目是从国际申请者中经过外部专家评审后选出的。SOLVE FSHD执行董事Eva Chin表示，这些投资反映了SOLVE FSHD对降低治疗开发风险和加速有效治疗方法研发路径的持续承诺。SOLVE FSHD由加拿大著名企业家和慈善家Chip Wilson创立，旨在催化创新并加速FSHD治愈研究。威尔逊家族已承诺投资1亿美元，以支持推进组织使命的项目，即到2027年解决FSHD问题。SOLVE FSHD的目标是找到一种可以减缓或停止肌肉退化、增加肌肉再生和力量、并改善FSHD患者生活质量的解决方案。Businesswire2026-04-27307面肩胛肱型肌营养不良症 肌肉发育不良
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FSHD行业协作项目启动，旨在改善肌营养不良症临床试验设计交易并购FSHD行业协作项目由FSHD协会、SOLVE FSHD和FSHD临床试验研究网络共同发起，旨在改善肌营养不良症（FSHD）的临床试验设计、执行和评估。该项目汇集了药物开发、学术专家、技术合作伙伴和资助者，分析生物标志物、自然病史和临床终点数据，并开发用于分析FSHD患者和临床试验数据的平台。项目目标包括减少临床开发风险、改善患者选择假设、提高对临床措施的理解和应用，并支持FSHD项目的更统一监管叙事。SOLVE FSHD为该项目提供了基础资金支持，并强调了结合自然病史数据和现有临床试验数据，以及最佳临床数据合作伙伴的输入，以减少药物开发风险并加速FSHD社区的实质性进展。PRNewswire2026-04-08185面肩胛肱型肌营养不良症 肌肉发育不良
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美国FDA批准Mesoblast进行DMD临床试验交易并购Mesoblast公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其进行一项注册临床试验，评估Ryoncil（remestemcel-L-rknd）在杜氏肌营养不良症（DMD）中的疗效。DMD是一种影响约1.5万名美国儿童的遗传性疾病。Ryoncil是首个获得FDA批准的间充质干细胞（MSC）产品，也是唯一获得批准用于12岁以下儿童治疗难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGvHD）的产品。该临床试验将随机分配76名5至9岁的患者接受Ryoncil或安慰剂治疗，以评估其安全性及疗效。Mesoblast将与家长项目肌营养不良症（PPMD）合作，通过社区参与促进患者识别和试验意识。GlobeNewswire2026-04-08426杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) Mesoblast Inc 肌肉发育不良
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2026年美国国会倡导领导力奖颁发，表彰推动杜氏肌营养不良症研究的国会领袖医投速递美国肌营养不良症家长项目（PPMD）与消除杜氏肌营养不良症基金会（FED）共同宣布，将2026年倡导领导力奖授予了多位国会领袖，包括代表特洛伊·鲍德森（OH-12）、参议员苏珊·柯林斯（ME）、参议员艾米·克洛布查（MN）、代表多里斯·玛茨伊（CA-07）和参议员罗杰·威克（MS）。这些奖项表彰了他们在推动联邦政策、加速杜氏和贝克肌营养不良症研究、加强护理基础设施和扩大生命改变疗法可及性方面所展现出的卓越承诺。今年的奖项与《肌营养不良症社区援助、研究和教育法》（MD-CARE Act）的25周年纪念日相吻合，该法案于2001年通过，为肌营养不良症的研究、护理和治疗发展建立了协调的联邦框架。PPMD和FED将继续致力于推动创新政策，扩大护理可及性，并改善杜氏和贝克肌营养不良症患者的生活质量。PRNewswire2026-03-10604杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) 肌肉发育不良
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肌肉发育不良-药品研发状态数据概览
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9个
药物发现
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1个
申报临床
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0个
申请上市
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0个
批准上市
肌肉发育不良全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
肌肉发育不良相关靶点
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