MTOR
MTOR靶点全景洞察，整合MTOR相关内容 473 条、相关药物 146 个、研发企业 183 家、全球新药 602 个、注册申报 205 项，收录专业报告 52 份，并实时追踪MTOR临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上MTOR数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解MTOR领域进展。
MTOR核心数据概览
MTOR资讯动态
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临床研究成果 | 复发/难治性自身免疫性溶血性贫血治疗迎来“老药新用”新证据临床研究据悉，这是首个专门针对成人复发/难治性wAIHA/ES患者的前瞻性mTOR抑制剂研究，也是迄今该领域最大规模的前瞻性研究之一。 复发/难治性wAIHA和ES是成人AIHA中治疗尤为棘手的类型。 此前回顾性研究提示其可能有效，但在成人复发/难治性wAIHA/ES中尚缺乏前瞻性证据。协和医生说2026-10-1098MTOR 尤因肉瘤
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Circulation：李红良/张鑫/折志刚团队合作揭示溶酶体膜蛋白 LAPTM4A 在病理性心肌肥厚中的作用机制医投速递心血管疾病是我国居民健康的首要疾病负担，其中病理性心脏重构是导致心力衰竭的核心病理基础。赣南医科大学和武汉大学的研究团队在国际顶级心血管期刊Circulation上发表了一项重要研究成果，揭示了溶酶体膜蛋白LAPTM4A在病理性心肌肥厚中的作用机制。研究发现，LAPTM4A通过其C末端PY基序与E3泛素连接酶NEDD4L结合，激活mTOR信号通路，驱动心肌细胞蛋白质合成和病理性肥大。研究团队还发现厚朴酚可以显著抑制LAPTM4A表达，改善病理性心肌肥厚及心脏纤维化，为相关药物开发提供了药理依据。丁香通2026-09-27245心力衰竭 MTOR 武汉大学
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补充AKG真的能逆转生物年龄、延缓大脑衰老？医投速递AKG（Alpha-ketoglutarate）是一种人体柠檬酸循环中的关键代谢物，具有卓越的延寿与健康促进作用。研究发现，AKG水平随年龄增长而下降，补充AKG可能有助于延缓衰老。科学界已在多种模式生物中证实了AKG的延寿效果，包括延长线虫、果蝇和小鼠的寿命。AKG通过抑制mTOR通路、表观遗传调控、清除ROS抗氧化和抗炎作用等机制，实现抗衰老效果。最新研究还发现AKG对神经系统的保护作用，有助于改善脑衰老小鼠的认知能力和运动协调能力。此外，AKG在干细胞调控、生殖健康和肿瘤代谢等领域也展现出应用潜力。微信公众号2026-09-2481MTOR
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Biodexa Pharmaceuticals eRapa项目进展：治疗家族性腺瘤性息肉病的新希望研发注册政策Biodexa Pharmaceuticals PLC（纳斯达克：BDRX）首席执行官Stephen Stamp在采访中介绍了公司领先项目eRapa在家族性腺瘤性息肉病（FAP）治疗中的应用。eRapa是一种口服药物候选品，旨在减少或消除手术治疗的必要性。目前，正在进行一项在美国和欧盟29个中心的3期注册性试验，已超过50%的入组率。预计2027年第一季度将进行中期无效性分析。此外，eRapa获得了FDA和EMA的孤儿药指定，并获得了来自德克萨斯州CPRIT的2000万美元的资助。FAP是一种由APC基因突变引起的遗传性疾病，特点是胃肠道中有数百甚至数千个息肉。目前，唯一的治疗方法是手术切除结肠和/或直肠。eRapa的活性成分雷帕霉素本身已有25年的安全性历史，雷帕霉素类似物或mTOR抑制剂是已知的细胞增殖和细胞周期进程的抑制剂。Biospace2026-09-23417MTOR 雷帕霉素 家族性腺瘤性息肉病
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Kazia Therapeutics与Sovargen合作推进paxalisib治疗难治性癫痫研发注册政策Kazia Therapeutics宣布，Sovargen公司已开始一项1b/2a期临床试验，评估paxalisib治疗与FCD T2和TSC相关的难治性癫痫。该试验的首个患者已给药，根据双方独家许可协议，Kazia将获得200万美元的开发里程碑付款。Sovargen负责在全球（除中国大陆、香港、澳门和台湾外）开发和商业化paxalisib作为治疗mTORopathy相关癫痫的潜在药物。Kazia还有资格在实现进一步的开发和监管里程碑时获得高达1700万美元的额外里程碑付款，以及基于包含paxalisib的任何产品的净销售额的特许权使用费和版税。FCD T2和TSC是罕见的遗传性神经系统疾病，其中PI3K/Akt/mTOR通路中的体细胞突变或TSC1或TSC2基因的突变导致mTOR通路过度激活，并导致难治性癫痫。目前尚无针对FCD T2的批准疗法。paxalisib是一种口服、脑渗透性PI3K和mTOR双重抑制剂。Biospace2026-09-22443MTOR Paxalisib 胶囊 Kazia Therapeutics Ltd
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Kazia Therapeutics公布Paxalisib在HR+/HER2-乳腺癌中的临床试验进展研发注册政策Kazia Therapeutics公司近日公布了其研发的Paxalisib在HR+/HER2-乳腺癌中的临床试验新进展。Paxalisib是一种针对PI3K/Akt/mTOR途径的脑穿透性抑制剂，目前正在进行临床试验。新数据表明，Paxalisib与标准治疗联合使用在HR+/HER2-乳腺癌中具有良好的耐受性和显著的抗肿瘤活性。基于这些发现，Kazia正在迅速将其进行的TNBC临床试验扩展到HR+/HER2-晚期乳腺癌，以评估这种效果。此外，Kazia还计划对现有临床试验方案进行修订，增加三个臂的扩展，以评估Paxalisib在经过预处理的HR+/HER2-转移性乳腺癌患者中的效果。该试验预计将在2026年底前启动，并在2027年底前完成患者招募。Biospace2026-09-01472HER2 MTOR Paxalisib 胶囊
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Kazia Therapeutics启动分阶段注册公开发行医药投融资澳大利亚生物技术公司Kazia Therapeutics Limited（纳斯达克：KZIA）今日宣布，已开始分阶段注册公开发行（“发行”），包括美国存托股份（“ADS”）、附带A系列认股权证以及附带B系列认股权证。发行所得净收益将主要用于资助paxalisib的临床开发，包括三阴性乳腺癌和HR+/HER2-乳腺癌等肿瘤学适应症的研究，以及用于营运资金和一般公司用途。Kazia Therapeutics是一家专注于肿瘤学药物开发的生物技术公司，其主导产品paxalisib是一种针对PI3K/Akt/mTOR通路的脑穿透性抑制剂，正在开发用于治疗多种形式的癌症。PRNewswire2026-08-28551MTOR Paxalisib 胶囊 Kazia Therapeutics Ltd
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Biodexa宣布FAP87临床试验招募过半，eRapa在家族性腺瘤性息肉病治疗中取得进展研发注册政策Biodexa制药公司宣布，其针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的eRapa药物在注册性3期临床试验中已招募超过一半的受试者。目前，已有87名受试者被招募入组，总计划招募168名。该试验在美国和欧洲的29个临床中心进行，预计在加拿大启动另外三个中心。Biodexa计划在25个无进展生存期（PFS）事件后进行无效性分析，并在75个PFS事件后锁定数据库。eRapa是一种mTOR抑制剂，已知在FAP息肉中过度表达，因此被用于治疗FAP。该试验得到了美国癌症预防与研究中心（CPRIT）的2000万美元资助。GlobeNewswire2026-08-19156MTOR 家族性腺瘤性息肉病 Biodexa Pharmaceuticals PLC
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单基因分析新思路：TCGA+生信GSVA+实验rescue揭示POLE2调控AKT/mTOR通路，联动自噬、EMT、增殖与转移四表型，一套流程拿下肾癌高分文章！医投速递哈尔滨医科大学团队的研究揭示了POLE2基因在肾细胞癌（RCC）中的作用机制。通过生物信息学分析、临床验证和实验研究，发现POLE2与自噬、AKT/mTOR和EMT通路相关，并通过抑制自噬、激活AKT/mTOR通路及EMT程序驱动RCC的恶性进展。研究还发现，POLE2通过与GINS1相互作用，依赖AKT/mTOR通路负调控自噬、正调控EMT和增殖。体内实验进一步证实了POLE2/GINS1轴通过抑制自噬、激活AKT/mTOR及EMT，体内促进RCC生长和肺转移。该研究为RCC的治疗提供了新的策略。丁香通2026-08-11260肾细胞癌 肾癌 哈尔滨医科大学
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Science丨CRISPR介导的rRNA转录激活可调控蛋白翻译和干细胞自我更新前沿研究不同类型细胞的蛋白合成速率 存在 显著差异 ， 但 该 差异背后 的调控机制 及 生物学 意义 仍未被完全阐明 【 1 】 。 既往研究对 调控蛋白翻译速率的生长信号通路 （如 mTOR ） 及 mRNA 调控因子 进行了 剖析 ， 但 对 在 蛋白合成过程中发挥 直接 作用的 核糖体 RNA （ rRNA ） 关注甚少 。 rRNA 是细胞内最主要的转录产物 （占比高达 70-80% ） ，在真核生物中主要由拷贝 数高度 变异的 rDNA 基因 （ 150-1000 拷贝） 编码。BioArt2026-08-07162MTOR
MTOR全球新药
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局部晚期或转移性的HER2表达的实体瘤成人患者
进行中
Ⅱ期
MTOR研究报告
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2026年7月全球在研新药月报摩熵咨询34页25 -
医药生物行业跟踪周报：全球ADC龙头进入商业化，重点推荐科伦博泰生物、百利天恒等东吴证券股份有限公司26页1
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.07.13-2026.07.19）摩熵咨询26页12 -
2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
乳腺癌药物竞争格局与创新趋势研究报告摩熵咨询14页900
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2026年乳腺癌流行病学趋势及热门靶点药物市场表现洞察摩熵咨询39页2403
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2026年4月全球在研新药月报摩熵咨询31页1242
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.04.20-2026.04.26）摩熵咨询18页2830
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寻找未被满足的临床需求（3）：HR+/HER2-BC：多种新机制药物有望延长免化疗生存期国信证券股份有限公司63页1071
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医药行业周报：IO2.0赛道进展喜人，静待下半年产业催化爱建证券13页913
MTOR-品种竞争格局
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2个
申报临床
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72个
临床
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4个
申请上市
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10个
批准上市
MTOR
当前排名
第851名
1.83分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
MTOR全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
MTOR相关适应症
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
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- EU/3/10/764: Public summary of opinion on orphan designation of everolimus for the treatment of tuberous sclerosis
- Sirolimus(西罗莫司-BE指导原则)
- 国家卫生健康委办公厅关于印发肿瘤和血液病相关病种诊疗指南（2022年版）的通知