冯维勒布兰德氏病资讯动态
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血管性血友病的皮下注射新药，目标是每月打一针，血友病 A 的病友先别急着高兴前沿研究10月7日，伦敦的皇家伦敦医院血友病中心，把全球第一位患者送进了血管性血友病新药试验的下一阶段。 药是皮下注射的，代号HMB-002，干的事很直接—— 把血里两种凝血蛋白，vWF和FVIII，一起抬高。 所以这条新闻，血友病人得看一眼。世火漫谈2026-10-0858VWF 冯维勒布兰德氏病 factor VIII
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Hemab生物制药公司IPO成功，聚焦血液凝固领域创新疗法医投速递Hemab生物制药公司在美国马萨诸塞州剑桥市的办公室，以其俯瞰查尔斯河和波士顿下城的壮观景色而闻名，成为实现公司成为领先凝血生物制药公司的愿景的象征。Hemab于5月完成了一项规模扩大后的3.015亿美元IPO，募集资金3.466亿美元，股价在8月12日从5月的发行价18美元上涨至53.48美元。公司CEO Benny Sørensen表示，纳斯达克上市是公司发展的“自然步骤”和“梦想成真”。Hemab目前拥有80名员工，并计划到2029年之前保持充足的现金流。公司致力于开发针对出血性疾病的治疗方案，包括正在进行的II期临床试验的bispecific antibody sutacimig，以及针对VWD的HMB-002抗体等。Sørensen还强调了公司对女性健康的承诺，并提到Hemab在临床试验中确保女性参与者的比例。CEO展望了公司到2030年的发展目标，包括推出两个商业化产品，推进两个新项目的后期研发，并将两个新药进入I/II期临床试验。fierce2026-08-13292冯维勒布兰德氏病
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Hemab Therapeutics在ISTH 2026大会上展示其血液凝固疾病治疗进展研发注册政策Hemab Therapeutics在2026年ISTH大会上展示了其多个血液凝固疾病治疗项目的进展。其中包括HMB-002在治疗血管性血友病（VWD）中显示出机制证明和初步临床观察；HMB-003作为一种新型非激素肽基纤溶抑制剂，旨在减少多种情况下的出血，首先针对重性月经出血；以及sutcimig在Glanzmann血小板无力症（GT）中的长期扩展（LTE）数据显示出持续的有利结果。此外，Hemab还宣布了一项新的项目HMB-003，旨在解决影响全球数百万女性的重性月经出血问题。Biospace2026-08-11117冯维勒布兰德氏病
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ISTH 2026最新突破：辉瑞、诺和诺德、上海莱士并列出血领域TOP3，中国首个APC单抗临床数据首发临床研究在第34届国际血栓与止血学会大会（ISTH 2026）期间，上海莱士自主研发的SR604注射液，入选本届大会仅有的6篇“最新突破性大会报告”（Late-Breaking Abstracts）——其中血栓与出血领域各3篇，SR604凭借独特创新机制与优异临床数据，与辉瑞、诺和诺德在出血领域同期上榜，并同步获选口头报告。 这是中国血友病源头创新药首次以最高级别学术报告登上ISTH舞台，标志着SR604作为全球首个靶向活化蛋白C（APC）的单抗药物，其临床价值已获得国际出凝血领域最高学术平台的认可。 其作用机制与传统因子替代疗法截然不同：SR604不直接补充患者所缺乏的凝血因子，而是通过特异性结合APC、抑制其抗凝功能，重建机体凝血-抗凝平衡，在血管损伤时精准预防出血，实现“再平衡”止血。BioShanghai2026-07-16643Novo Nordisk A/S Pfizer Inc 上海莱士血液制品股份有限公司
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国际知名医学科学家加入Versiti领导团队，引领血液健康研究与创新医投速递Versiti公司宣布，经过全国范围内的广泛搜寻，国际知名医学科学家、血液学研究者和学术领导者Jorge Di Paola博士被任命为执行副总裁兼首席科学官。自2026年10月1日起，他将领导全球知名的Versiti血液研究学院（VBRI），作为Versiti执行团队的一员，并在威斯康星医学院担任研究副院长和儿科教授。Di Paola博士目前是圣路易斯华盛顿大学医学院儿科和分子遗传学与基因组学教授，同时也是儿科血液病学和肿瘤学主任以及Elizabeth Finney McDonnell儿科血液病学和肿瘤学教授。他的研究有助于推进对遗传性出血性疾病、血小板生物学、基因组学和血液疾病的理解，并发表了200多篇科学出版物。Di Paola博士与Versiti研究人员长期合作，包括与NIH资助的Zimmerman项目相关的科学合作，该项目专注于血管性血友病和血液疾病研究。自2018年以来，他一直担任VBRI的兼职研究员。Chris Miskel，Versiti的总裁兼首席执行官表示，Di Paola博士是一位深受尊敬的科学家、医生和领导者，他的工作帮助塑造了血液学和血液研究领域。Di Paola博士在研究、临床医学、PRNewswire2026-06-08265冯维勒布兰德氏病 血液疾病
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20亿美元：Incyte收购Vega Therapeutics，获得Protein S调节剂交易并购Vega Therapeutics的核心管线VGA-39为一款Protein S调节剂，通过调控TFPI和aPC两条通路，让凝血酶产生过程正常化，同时不会驱动过度的凝血。 VGA039的资料可以让VWD患者年化出血率显著下降，全人群减少幅度为81%。 2029年初将读出三期临床顶线数据，预计销售峰值超过10亿美元。医药笔记2026-06-08294冯维勒布兰德氏病 APC TFPI
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Incyte拟20亿美元收购Star Therapeutics，加码血液疾病赛道交易并购6月7日，据英国《金融时报》援引知情人士报道，美国生物制药巨头Incyte正接近达成一笔交易，计划以最高20亿美元收购专注于血液疾病的生物技术公司Star Therapeutics，进一步强化其血液学管线。 随着核心产品Jakafi面临日益加剧的竞争压力，Incyte正积极通过并购扩充管线。 此次收购将为其带来Star Therapeutics的核心资产——一款针对血管性血友病（VWD）的差异化抗体疗法VGA039 。生物天使2026-06-08269Incyte Corp 冯维勒布兰德氏病 血液疾病
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Incyte宣布收购Vega Therapeutics，扩展血液学产品组合医投速递美国制药公司Incyte宣布，已与Star Therapeutics的子公司Vega Therapeutics达成最终协议，以12.5亿美元的价格收购其全部股份。根据协议，Star Therapeutics将根据销售额里程碑获得高达7.5亿美元的额外付款，总潜在对价可能高达20亿美元。此次收购将使Incyte获得一种新型单克隆抗体VGA039，该抗体有望改善多种出血性疾病患者的止血能力。VGA039正处于第3期关键开发阶段，用于治疗最常见的遗传性出血性疾病——冯·维勒布兰德病（VWD）。交易已获得Incyte和Star Therapeutics董事会批准，预计将在2026年第三季度完成。微信公众号2026-06-07148Incyte Corp 冯维勒布兰德氏病
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20亿美元！Incyte拟收购Star Therapeutics交易并购6月7日， 英国《金融时报》周日援引知情人士透露， 市值超200亿美元的美国生物制药集团 Incyte正接近达成一笔交易，以最高20亿美元收购一家专注于血液疾病的生物技术公司 Star Therapeutics 。 Incyte 正继续动用现金储备进行管线收购，预付款可能达到12.5 亿美元， 并根据后续的里程碑节点支付额外款项。 Incyte正将其业务从核心肿瘤学领域扩展至更广泛的血液疾病领域，包括镰状细胞病、血友病和血液系统恶性肿瘤。Medaverse2026-06-07423Incyte Corp 血友病 镰状细胞病
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星疗法公司VGA039获得罕见病儿童疾病指定和突破性疗法指定研发注册政策星疗法公司宣布，其领先项目VGA039获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见病儿童疾病指定（RPDD）和突破性疗法指定（BTD）。VGA039是一种针对蛋白S的差异化单克隆抗体疗法，旨在预防或减少患有冯·维勒布兰德病（VWD）的患者出血事件的发生频率。VWD是最常见的遗传性出血性疾病，患者血液凝固不正常，是一种严重且危及生命的疾病。VGA039的设计旨在预防或减少所有类型VWD的出血，同时通过每月一次的皮下给药方案减少治疗负担。FDA的RPDD旨在鼓励开发针对严重或危及生命的罕见疾病的治疗方法，而BTD旨在加快治疗严重条件和满足未满足医疗需求的治疗方法的开发和审查。VGA039已进入III期研究，旨在评估其作为VWD患者预防出血的安全性和有效性。Businesswire2026-04-21324罕见病 冯维勒布兰德氏病
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冯维勒布兰德氏病研究报告
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2025半年报业绩点评：短期业绩下滑，积极推进血友病新品研发中国银河证券股份有限公司4页178
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南京经济技术开发区Von Willebrand病项目可行性研究报告摩熵咨询71页890
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沈阳高新技术产业开发区Von Willebrand病项目可行性研究报告摩熵咨询33页106
冯维勒布兰德氏病-药品研发状态数据概览
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3个
药物发现
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1个
申报临床
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1个
申请上市
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7个
批准上市
冯维勒布兰德氏病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
冯维勒布兰德氏病相关靶点
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