ISTH 2026最新突破：辉瑞、诺和诺德、上海莱士并列出血领域TOP3，中国首个APC单抗临床数据首发

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昨天 22:10

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凝血因子出血

在第34届国际血栓与止血学会大会（ISTH 2026）期间，上海莱士自主研发的SR604注射液，入选本届大会仅有的6篇“最新突破性大会报告”（Late-Breaking Abstracts）——其中血栓与出血领域各3篇，SR604凭借独特创新机制与优异临床数据，与辉瑞、诺和诺德在出血领域同期上榜，并同步获选口头报告。这是中国血友病源头创新药首次以最高级别学术报告登上ISTH舞台，标志着SR604作为全球首个靶向活化蛋白C（APC）的单抗药物，其临床价值已获得国际出凝血领域最高学术平台的认可。

本次上海莱士SR604入选的突破性报告由研究团队现场呈现，首次对外披露SR604 IIb期临床研究数据——0.4 mg/kg每4周皮下注射给药24周后，血友病A/B患者年出血率(ABR)较基线下降90%以上，所有剂量组均未出现严重不良事件或血栓栓塞事件，并实现了行业稀缺的止血+抗炎双重获益。

SR604是上海莱士自主研发的全球首个特异性针对活化蛋白C（APC）靶点的单抗药物。其作用机制与传统因子替代疗法截然不同：SR604不直接补充患者所缺乏的凝血因子，而是通过特异性结合APC、抑制其抗凝功能，重建机体凝血-抗凝平衡，在血管损伤时精准预防出血，实现“再平衡”止血。

本次ISTH大会首次完整披露SR604注射液I/Ⅱ期核心临床数据。其中，口头报告聚焦I/IIa期研究结果，在针对先天性凝血因子Ⅶ缺乏症的治疗中，患者经24周治疗实现100%零出血，全治疗周期无严重不良事件、无血栓栓塞事件发生。

IIb期关键数据更是备受行业瞩目：在24周的受试者治疗中，0.4mg/kg核心剂量可使血友病A/B患者年化出血率下降90%以上，长效止血疗效显著。依托灵活的给药周期，药物最长可实现8周长效给药，配合便捷的皮下注射方式，大幅降低患者用药频次与治疗负担，显著提升长期治疗依从性。

此外，SR604注射液实现了行业稀缺的止血与抗炎双重获益。临床数据证实，该药物可精准调控APC抗炎通路，有效降低血友病性关节炎核心炎症因子TNF-α水平，在高效止血的同时改善患者关节炎症，精准破解血友病患者出血、关节损伤两大核心临床痛点，为患者带来全方位治疗获益。

在适应症层面，SR604注射液适配范围广泛，可覆盖血友病A/B、先天性凝血因子Ⅶ缺乏症、血管性血友病等多类罕见出血性疾病，有望精准填补全球罕见出血性疾病未被满足的临床治疗空白。

目前，SR604 I/II期各项临床指标达到预期终点，III期临床试验筹备工作已启动，相关核心专利已在中国、美国、欧洲等多国获得授权。该产品作为上海莱士核心First-in-class罕见病创新管线资产，也是公司向创新生物制药转型的关键突破口。

支撑这一管线的，是公司“自主创新+专利引进+技术合作”三维研发体系，2025年新增发明专利3项，研发能力持续夯实。与此同时，公司传统血液制品业务保持稳健增长，为创新研发提供了持续稳定的现金流支撑。当前国内创新药行业正积极转向源头创新此次上海莱士SR604以ISTH最高学术层级完成全球临床数据首发，是国内药企从跟跑向并跑跨越的标志性成果。依托成熟血液制品业务与完整自主研发体系，上海莱士将稳步推进创新药管线布局，加速向世界一流的生物制药企业转型，为相关疾病患者提供更多治疗选择。

文章来源：E药经理人