利司扑兰核心数据概览
利司扑兰资讯动态
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成立一年狂揽26亿+，这家靠NewCo突围的Biotech凭什么这么牛？公司动态近日，瑞士巴塞尔临床阶段生物技术公司Windward Bio（下称Windward）宣布完成1.65亿美元交叉轮融资。 本轮融资由OrbiMed领投，Novo Holdings、Blue Owl Healthcare Opportunities、SR One、Omega Funds、RTW Investments、启明创投、泉创资本及 Pivotal bioVenture Partners等现有A轮投资者再度跟投，同时吸引了RA Capital Management、Janus Henderson Investors、赛诺菲风投及和铂医药等新机构入局。 在全球创新药一级市场持续降温、早期项目融资普遍遇冷的背景下，Windward的融资速度和规模格外引人注目。动脉网-最新2026-08-01218和铂医药（上海）有限责任公司 Windward Bio AG SR One
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神经科学攻坚战，千亿市场往事与新局公司动态氨基观察-创新药组原创出品。 全球药企对神经科学的投入，也经历了过山车式的波动。 罗氏，这家来自瑞士巴塞尔的制药巨头，在这个“黑洞”中待了近一个世纪。氨基观察2026-05-26327多发性硬化 Trontinemab注射液 BTKi (GDC-0853)片
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中国产基因治疗发布突破性临床数据临床研究在 2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，全球基因治疗领域权威、被誉为“现代基因治疗之父”的 Jude Samulski 教授 ，因在基因治疗领域的奠基工作被授予Founders Award，并发表题为《Development of the next generation of AAV vector for spinal muscular atrophy》的主题演讲，介绍了由 中南大学湘雅医院彭镜教授团队主导、鼐济医药开发 的新一代脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物 NKG001 的阶段性临床研究结果，首次展示了 “静脉联合鞘内（IV+IT）双路径给药”策略在 SMA 治疗中的显著疗效与安全性优势 ，证明在基因治疗药物的开发过程中，除了传统的药物载体优化方法，临床给药途径的创新也是立竿见影的优化路径，引发国际基因治疗领域广泛关注。 SMA是一种严重、进行性且可致命的罕见神经肌肉疾病，主要由 SMN1 基因缺失或突变导致运动神经元持续退化。 目前诺华Zolgensma在2019年获批上市，是唯一一款商业化的SMA基因治疗，每剂210万美元。Medaverse2026-05-20372Novartis AG 脊髓性肌萎缩症 SMN1
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重磅揭晓！2025年医药魔方转化医学TOP25靶点前沿研究医药魔方一直密切关注全球药品开发的新靶点和新机制。 自2021年起，我们每年会从NextPharma ® 数据库转化医学数据中筛选出过去一年中取得重大突破的25个靶点，这25个靶点蕴藏了当前医药研发投资的全新机会。 TOP25靶点的遴选标准主要分为3个客观维度：。医药魔方2026-01-31506Intellia Therapeutics Inc 北京华彬立成科技有限公司 Orbital Therapeutics Inc
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赛诺菲自免药王收入182亿美元；罗氏肿瘤药物创收153 亿瑞士法郎 ……| 2025财报财报业绩近期，各大药企陆续发布2025年财报。 从地区来看，美国依然是罗氏的第一大收入来源，去年创收 253.55 亿瑞士法郎，同比增长 8%。 中国区总营收 30.34 亿瑞士法郎 (约合 36.68 亿美元) ，同比增长 10 % 。新浪医药2026-01-29542GLP-1 Sanofi SA prasinezumab注射液
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100万，华中科技大学拟转让一款用于妊娠期胎儿疾病治疗的基因治疗产品交易并购日前，华中科技大学同济医学院附属协和医院发布科研成果转化公示，拟将 “一种重组腺相关病毒及在制备妊娠期内耳靶向基因治疗药物中的应用” 相关专利技术以专利权转让方式，转化予杭州惠耳技术设备有限公司，转让价为 100万元 。 孙宇： 中美联合培养医学博士、国家高层次人才计划入选者、“青年五四奖章”获得者、湖北省科协委员。 《临床耳鼻咽喉头颈外科杂志》主编助理，中华医学会耳鼻咽喉头颈外科学分会青年委员、儿科学组委员，湖北省医学会耳鼻咽喉科学分会青年委员会主任委员。动脉网-最新2025-12-23753中华医学会 华中科技大学 华中科技大学同济医学院附属协和医院
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超1400万一针！诺华基因疗法再获FDA批准审批动态根据诺华新闻稿，这是 目前首个也是唯一一个可用于治疗此类广泛人群的基因替代疗法 。 此次批准进一步巩固了 Zolgensma 在SMA创新治疗领域中“三足鼎立” 【 其余两款 为： 渤健的 Spinraza（诺西那生钠） ， 罗氏的 Evrysdi（利司扑兰）】 的竞争优势。 只通过替换SMN1基因， Zolgensma就 可改善运动功能，有望减少其他现有疗法中常见的长期用药需求。药时代2025-11-25512Novartis AG SMN1 利司扑兰
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国中观察 | 小分子的“大未来”：靶向RNA前沿研究国中资本秉承研究与实践紧密结合的理念，强调“ 研究先行、投研结合 ”，研究指导投资、投资完善研究。 2024年开始，国中资本正式推出“国中观察”专栏，定期发布 国中资本博士后创新实践基地及相关投资人员 研究报告，供交流探讨。 迄今为止人类基因组中只有很小一部分被成功地用于药物治疗。国中资本2025-10-15540安进 Roche AG Amgen Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2025.08.25-2025.08.31期间拜耳、大冢制药、百济神州等公司多款药物在美、中获批上市或临床许可，涵盖实体瘤、注意力缺陷多动障碍、非小细胞肺癌等适应症；多家公司公布积极临床数据，涉及失眠、急性髓系白血病、带状疱疹等多个适应症。摩熵医药2025-09-032395失眠 带状疱疹 急性髓系白血病 -
持续提升创新策源能力，浦东创新药成果不断“上新”公司动态生物医药产业是上海三大先导产业之一，也是新一轮科技革命和竞争的焦点赛道。 这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例。 血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血和镰刀型细胞贫血病。BioShanghai2025-09-01437脊髓性肌萎缩症 SMN1 血红蛋白病
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利司扑兰研究报告
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2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2879 -
2025年8月全球在研新药月报摩熵咨询32页2919 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.08.25-2025.08.31）摩熵咨询24页1858 -
学者岩公司（未覆盖）：第46届全球医疗保健年度会议——关键要点高华证券6页1825
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医药生物-医药生物行业全球前沿创新专题报告(六)：ActR通路阻断的临床应用之增肌财通证券26页2464
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.03.17-2025.03.23)摩熵咨询23页308
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利司扑兰口服溶液用散适用人群、市场潜力及销售预测分析摩熵咨询70页2862
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.10-2025.02.16)摩熵咨询21页359
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创新药周报：Apitegromab治疗SMA III期成功，关注MSTN-ACTR通路进展华创证券21页2642
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持续关注医保谈判进展西南证券33页1550
利司扑兰-数据快讯
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利司扑兰-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
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- 关于公示2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息的公告
- 2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的申报药品信息
- 国家医保局 人力资源社会保障部关于印发《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2023年）》的通知
- EU/3/19/2145: Public summary of opinion on orphan designation for risdiplam for the treatment of spinal muscular atrophy
- 国家医疗保障局关于公布2023年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过形式审查药品名单的公告