苯丁酸钠核心数据概览
苯丁酸钠资讯动态
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Amylyx Pharmaceuticals 将终止 ORION 进行性核上性麻痹 （PSP） AMX0035计划研发注册政策美国生物制药公司Amylyx宣布，由于AMX0035（苯丁酸钠和牛磺酸尿苷二醇）在帕金森叠加综合征（PSP）患者中的临床试验未能显示出与安慰剂相比的差异，公司决定终止该药物的ORION项目。该药物在24周的主要和次要终点上均未表现出显著效果。尽管结果令人失望，但Amylyx表示，这些数据将有助于加深对这种毁灭性疾病的理解。Amylyx将继续专注于avexitide的LUCIDITY 3期临床试验，并继续开发AMX0035用于沃夫曼综合征和AMX0114用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）。Biospace2025-08-27706肌萎缩侧索硬化 进行性核上性麻痹 Amylyx Pharmaceuticals Inc
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精氨酸酶缺乏症：尿素循环受阻引发的生命危机 | 罕见病用药科普前沿研究在人体这座复杂的“代谢工厂”中，尿素循环如同一条高效的“排污管道”，负责将有毒的氨转化为尿素排出体外。 这种罕见病为何难以察觉？ 本文结合权威指南和最新研究，带您一探背后的科学真相。广西医科大学第一附属医院2025-07-17185罕见病 尿素循环疾病 NMDA
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Zevra Therapeutics 过渡到 Orsini 作为 OLPRUVA（R）（苯丁酸钠）的专业药房供应商，OLPRUVA（R）（苯丁酸钠）是一种治疗某些尿素循环障碍的药物交易并购Orsini Specialty Pharmacy与Zevra Therapeutics宣布，Orsini将成为OLPRUVA（sodium phenylbutyrate）口服悬浮液的药房合作伙伴。OLPRUVA是一种用于长期管理尿素循环障碍（UCDs）的处方药，UCDs是一种罕见的遗传性疾病，影响身体清除多余氨的能力。Orsini致力于服务罕见病社区，与Zevra合作，为UCD患者提供重要的治疗选择。OLPRUVA于2022年12月获得批准，用于治疗某些UCDs，是一种用于口服悬浮液的处方药，与某些疗法（包括饮食改变）一起使用，用于长期管理体重44磅（20公斤）或以上、体表面积（BSA）为1.2平方米或以上的成人及儿童。美通社2024-06-18265Zevra Therapeutics Inc 尿素循环疾病
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Acer Therapeutics 从 Relief Therapeutics 手中重新获得了 OLPRUVA™ 的全球开发、商业化和经济权利，不包括地理上的欧洲交易并购Acer Therapeutics Inc.宣布与Relief Therapeutics达成最终协议，重新获得全球范围内OLPRUVA™（苯丁酸钠）的开发、商业化和经济权利，但欧洲联盟及部分国家除外。OLPRUVA™在美国获批用于治疗某些尿素循环障碍（UCDs）。根据之前的合作协议，Acer将向Relief支付其在ACER地区的OLPRUVA™净利润的60%，而Acer将从Relief在其他地区的净销售额中获得15%的版税。现在，Acer和Relief同意终止该协议，Acer不再需要在ACER地区支付Relief 60%的OLPRUVA™净利润，并重新获得了除地理欧洲以外的全球所有开发和商业化权利。作为回报，Relief将从Acer获得1000万美元的前期付款，并在第一笔1000万美元付款的第一周年纪念日再支付150万美元。Acer还同意在ACER地区支付10%的净销售额版税，以及从第三方获得与OLPRUVA™许可或剥离权利相关的任何价值的20%，总额上限为4500万美元，总计向Relief支付高达5650万美元。此外，Acer和Relief还签订了一份新的独家许可协议，其中Relief将保留在地理欧洲的OLGlobeNewswire2023-08-31542尿素循环疾病 Relief Therapeutics SA
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时讯据药融云『美国FDA批准药品数据库』显示，近日，美国FDA宣布加速批准了Biogen联合Ionis公司开发的反义寡核苷酸疗法Tofersen上市，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法，也是首款针对ALS的基因靶向疗法。摩熵医药（原药融云）2023-05-104109肌萎缩侧索硬化 Biogen Inc 托夫生 -
Acer Therapeutics 宣布 ACER-801 （Osanetant） 2a 期试验的顶线结果研发注册政策Acer Therapeutics宣布其Phase 2a临床试验中，ACER-801（osanetant）作为更年期相关血管运动症状（VMS）潜在治疗药物的安全性和耐受性良好，但未达到降低更年期女性潮热频率或严重程度的统计显著性。因此，Acer将暂停ACER-801项目，并继续推进OLPRUVA™（sodium phenylbutyrate）口服悬浮液的商业化，用于治疗尿素循环障碍（UCDs），以及EDSIVO™（celiprolol）的vEDS（血管Ehlers-Danlos综合征）三期临床试验。Acer表示，将进行全面数据分析，并继续致力于为罕见和危及生命的疾病患者提供变革性治疗。GlobeNewswire2023-03-17448尿素循环疾病
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Liminal BioSciences 宣布停止 Fezagepras 开发研发注册政策Liminal BioSciences公司宣布终止开发fezagepras，这一决定基于Phase 1a单剂量递增临床试验的结果，显示fezagepras作为氮清除剂的效果显著劣于Sodium Phenylbutyrate。该临床试验于2022年5月启动，旨在与Sodium Phenylbutyrate进行对比，以确定fezagepras是否值得进一步开发。公司CEO Bruce Pritchard表示，这一决定是基于数据驱动的结论，并允许公司专注于其他研发项目。Liminal BioSciences专注于发现和开发针对炎症、纤维化和代谢疾病的新型小分子疗法，目前正开发GPR84拮抗剂和OXER1拮抗剂，并继续探索其他开发机会。PRNewswire2022-07-22395炎症 纤维化
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Liminal BioSciences 宣布在 Fezagepras 的 1a 期单剂量递增临床试验中首次给药研发注册政策Liminal BioSciences公司宣布，其Phase 1a单剂量递增随机、开放标签、交叉临床试验的第一位受试者已接受 fezagepras 药物治疗，以评估其在健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学。此试验旨在与Sodium Phenylbutyrate进行对比，以确定fezagepras是否值得进一步开发。分析已完成的多剂量递增临床试验数据发现，fezagepras的主要代谢物是谷氨酰胺共轭物，这表明fezagepras有潜力作为氮清除药物，用于治疗高氨血症相关疾病。Liminal BioSciences是一家专注于开发新型小分子治疗药物的生物制药公司，其研发平台和数据驱动方法用于治疗炎症、纤维化和代谢性疾病。PRNewswire2022-05-23583纤维化
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深度分析Horizon Therapeutics（NASDAQ:HZNP）是一家处于商业开发阶段的生物技术公司，专注于开发治疗罕见疾病、自身免疫性疾病以及严重炎症性疾病的药物，以满足这些疾病领域的迫切需求。Horizon的研发目标是运用科学的专业知识，为患者带来具有临床意义的疗法，并改变生活。药融圈2021-12-0813744免疫系统疾病 Arrowhead Pharmaceuticals Inc Horizon Therapeutics PLC -
Amylyx Pharmaceuticals 宣布计划在未来几个月内提交用于治疗 ALS 的新药申请 （NDA） AMX0035研发注册政策Amylyx Pharmaceuticals计划向美国食品药品监督管理局（FDA）提交AMX0035（苯丁酸钠和TURSO）的新药申请，用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。这一决定是在与FDA进行包括7月15日举行的预NDA会议在内的讨论后做出的。AMX0035在CENTAUR临床试验中显示出减缓ALS进展和延长患者生命的效果。此外，公司还计划向加拿大卫生部和欧洲药品管理局提交AMX0035的上市许可申请，并启动全球III期临床试验。Businesswire2021-09-15496肌萎缩侧索硬化 Amylyx Pharmaceuticals Inc
苯丁酸钠关键临床试验信息
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适用于辅助治疗因氨基甲酰磷酸合成酶（CPS）、鸟氨酸氨甲酰基转移酶（OTC）或精氨基琥珀酸合成酶（AS）缺乏而致的慢性尿素循环紊乱导致的高氨血症，适用于所有酶缺乏的新生儿（在出生28天内发现的完整酶缺乏），也适用于有高氨血性脑疾病家族史患儿（在出生后1个月表现为部分酶缺乏）
已完成
BE试验
苯丁酸钠同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
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苯丁酸钠研究报告
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医药生物行业周报：口腔种植医疗服务文件正式出台，医疗服务赛道值得关注上海证券28页1607 -
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苯丁酸钠-数据快讯
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19条
资讯
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1+
批文数
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0.12亿元
累计销售额
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21个
适应症
苯丁酸钠-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
苯丁酸钠作用靶点
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