尿素循环疾病资讯动态
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Korro Bio公布2026年第二季度业绩及公司更新研发注册政策Korro Bio公司公布了截至2026年6月30日的第二季度业绩，并提供了公司更新。公司宣布其潜在首创级治疗高氨血症的药物KRRO-121已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药指定，用于治疗尿素循环障碍（UCDs）患者。此外，公司还宣布KRRO-111作为治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的开发候选药物，该药物是一种皮下注射的潜在最佳治疗药物。截至2026年6月30日，Korro Bio拥有1.379亿美元的现金、现金等价物和有价证券，为多个RNA编辑项目的价值转折点提供足够的资源，包括KRRO-121和KRRO-111的临床数据。Biospace2026-08-06199Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 尿素循环疾病
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基因探秘 | 尿素循环筛查敏感度100%但PPV仅20%，成人DEE复评使27.1%调整管理研发注册政策01｜新生儿 · 尿素循环障碍筛查 62万余名新生儿串联质谱筛查：敏感度100%，但过半患儿报告前已有症状。 《Pediatrics》：Newborn Screening for Urea Cycle Disorders and Clinical Outcomes。 筛查几乎没有漏掉确诊病例，却不等于能够阻止早发代谢危象。生物探索2026-08-0338尿素循环疾病
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Korro Bio公布2026年第一季度业绩，重点推进KRRO-121和RNA编辑药物研发研发注册政策Korro Bio公司于2026年5月7日公布2026年第一季度业绩，并更新了公司业务进展。公司重点推进其领先项目KRRO-121的研发，该药物有望成为尿素循环障碍（UCDs）和肝性脑病（HE）患者治疗氨中毒的一类新药。KRRO-121预计将在2026年下半年提交监管申请。此外，公司还展示了其在α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）上的GalNac偶联寡核苷酸的研究进展，该研究达到了90%以上的体内RNA编辑效果。Korro Bio还成功完成了1.05亿美元的私募融资，以支持其RNA编辑临床项目的发展。公司预计其现金储备将支持到2028年下半年。Biospace2026-05-07613Α-1 抗胰蛋白酶缺乏 尿素循环疾病 肝性脑病
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印度制药巨头Lupin获得美国FDA批准其Glycerol Phenylbutyrate口服液研发注册政策印度制药巨头Lupin Limited近日宣布，其针对Glycerol Phenylbutyrate口服液的简化新药申请已获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准。该口服液（每毫升1.1克）与Horizon Therapeutics U.S. Holding LLC的参考药物Ravicti®口服液（每毫升1.1克）生物等效。Ravicti®口服液用于治疗无法通过饮食蛋白限制和/或氨基酸补充单独管理的尿素循环障碍（UCDs）的慢性疾病。据IQVIA数据，截至2025年12月，Ravicti®口服液的销售额为3.37亿美元。Lupin Limited总部位于印度孟买，是一家全球性的制药领导者，其产品在100多个市场销售。Lupin专注于提供包括品牌和通用制剂、复杂通用制剂、生物技术产品和活性药物成分在内的制药产品。该公司在全球范围内拥有15个先进的制造基地和7个研究中心，以及超过24,000名专业员工。Lupin致力于通过其子公司——Lupin Diagnostics、Lupin Digital Health和Lupin Manufacturing Solutions——改善患者的健康结果。PRNewswire2026-05-06601尿素循环疾病 Lupin Ltd
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卫星生物科学公司获得FDA罕见儿科疾病指定，用于治疗尿素循环障碍研发注册政策卫星生物科学公司（Satellite Bio）是一家致力于开发现成肝脏疗法的生物技术公司，该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其SB-101治疗尿素循环障碍（UCDs）的罕见儿科疾病（RPD）指定。UCDs是一种影响出生至18岁个体的严重疾病，表现为神经认知缺陷、行为障碍、脑病、昏迷、癫痫发作、器官衰竭和死亡率超过25%。目前UCDs的标准治疗方案仍不充分，认知障碍影响一半的患者，且在生命的第一周内没有可用的治愈治疗方法。卫星生物科学公司计划在2026年启动SB-101的1/2期临床试验。卫星生物科学公司的产品管线还包括其他旨在改善儿童肝脏疾病和慢性肝脏疾病成人患者肝脏功能的药物候选者。卫星生物科学公司正在开发一种现成的疗法，通过将健康的肝脏细胞输送到体内以替代丢失的肝脏功能，并恢复患者生存所需的必要过程。该公司的疗法通过专有的细胞扩大和制造工艺实现，旨在大规模生产。SB-101是预先制造、冷冻保存，并在需要时可供使用的，旨在提供优于传统细胞疗法的可用性、可靠性和成本效益。该平台通过将健康的肝脏细胞输送到体内的受体部位，在那里它们可以植入并恢复功能，支持多种治疗策略。卫星生物科学公司希望利用活细Businesswire2026-05-04467肝脏疾病 尿素循环疾病
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GENFIT发布2025年通用注册文件医投速递法国生物制药公司GENFIT近日宣布向法国金融市场管理局（AMF）提交了其2025年通用注册文件。该文件包括年度财务报告、年度管理报告、董事会关于公司治理的报告、法定审计师关于年度和合并财务报表及相关方协议的报告，以及支付给法定审计师费用的汇总表。GENFIT致力于改善罕见且危及生命的肝脏疾病患者的生命质量，其在肝脏疾病研究开发方面拥有超过二十年的丰富历史和坚实的科学遗产。公司目前专注于急性慢性肝衰竭（ACLF）及相关条件，如急性失代偿（AD）和肝性脑病（HE），并开发具有互补作用机制的疗法。此外，GENFIT还致力于其他严重疾病的研究，如胆管癌（CCA）、尿素循环障碍（UCD）和有机酸血症（OA）。其研发组合覆盖了多个发展阶段，确保了持续的新闻流。2024年，其药物Iqirvo®（elafibranor）在美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）和英国药品和健康产品监管局（MHRA）的加速批准下，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC），并在多个国家上市。GlobeNewswire2026-04-08420原发性胆汁性胆管炎 Elafibranor片 Genfit SA
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Korro Bio完成约8500万美元私募股权融资，支持RNA编辑项目及临床数据发布医药投融资Korro Bio公司近日宣布完成了一笔约8500万美元的私募股权融资，由Venrock Healthcare Capital Partners领投，包括ADAR1 Capital Management、Affinity Asset Advisors等新投资者和现有投资者的参与。这笔融资将支持Korro Bio的多个RNA编辑项目，包括KRRO-121治疗尿素循环障碍患者的临床试验数据发布，以及针对α-1抗胰蛋白酶缺乏症患者的GalNAc共轭寡核苷酸项目。预计这笔资金将使公司的现金储备延长至2028年下半年，并推动其基于OPERA®平台的RNA编辑技术在遗传疾病治疗领域的管线发展。GlobeNewswire2026-03-09717尿素循环疾病
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筑牢罕见病 “筛-诊-治-康” 闭环，从 “无药可治” 到 “精准救治”， 上海儿童医学中心打造国际级儿童临床研究高地医保动态近日，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心传来重磅消息：由该院内分泌遗传代谢科王秀敏主任、常国营副主任牵头的全球首个儿童青少年高乳糜微粒血症（FCS）体内碱基编辑药物临床研究正式启动。 这一突破性研究通过 LNP 递送技术探索体内基因编辑治疗的安全性与有效性，为缺乏有效治疗手段的 FCS 患儿开辟全新治疗路径，标志着我国在儿童重度高甘油三酯血症创新治疗领域实现关键跨越。 作为全国首个儿科研究型病房建设单位，上海儿童医学中心临床研究病区自 2022 年获批上海市示范性研究型病房建设项目以来，始终以 GCP 规范为核心，构建起 “精准诊断—基线评估—规范给药—严密监护—风险处置—长期随访” 的全流程闭环管理体系。上海儿童医学中心2026-01-19451罕见病 高甘油三酯血症 上海儿童医学中心
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100万，华中科技大学拟转让一款用于妊娠期胎儿疾病治疗的基因治疗产品交易并购日前，华中科技大学同济医学院附属协和医院发布科研成果转化公示，拟将 “一种重组腺相关病毒及在制备妊娠期内耳靶向基因治疗药物中的应用” 相关专利技术以专利权转让方式，转化予杭州惠耳技术设备有限公司，转让价为 100万元 。 孙宇： 中美联合培养医学博士、国家高层次人才计划入选者、“青年五四奖章”获得者、湖北省科协委员。 《临床耳鼻咽喉头颈外科杂志》主编助理，中华医学会耳鼻咽喉头颈外科学分会青年委员、儿科学组委员，湖北省医学会耳鼻咽喉科学分会青年委员会主任委员。动脉网-最新2025-12-23753中华医学会 华中科技大学 华中科技大学同济医学院附属协和医院
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Medunik USA加强Pheburane在Medicaid计划中的覆盖范围医投速递Medunik USA，一家致力于为罕见病患者提供孤儿药物的可选药物公司，宣布Pheburane®（苯丙丁酸钠）现在在19个州的优先Medicaid计划中可获得，而29个州在有限或无限制的情况下提供该药物。此外，Pheburane®在商业保险计划中得到报销，覆盖了约80%的商业保险美国人口。通过加强Pheburane®的覆盖范围，Medunik USA旨在显著提高患者获得这种重要治疗的机会。Pheburane®是一种安全、有效且口感良好的辅助治疗药物，用于某些尿素循环障碍（UCDs）的标准治疗，包括饮食管理。Pheburane®是一种创新的苯丙丁酸钠配方，由非常小的包衣口服丸剂（约与糖晶体大小相当）组成，适用于成人和儿科患者。Medunik USA的UNIK支持计划旨在满足每个患者的独特需求，确保在整个治疗过程中提供全面的支持。该计划包括临床协调员外联计划、共付金和患者援助计划、邮寄药房服务、快速启动和过渡计划等。Biospace2025-11-05179尿素循环疾病
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尿素循环疾病研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.01-2025.09.07）摩熵咨询24页604 -
无锡国际生命科学园尿素循环障碍项目可行性研究报告摩熵咨询62页2569 -
武汉东湖新技术开发区尿素循环障碍项目可行性研究报告摩熵咨询65页1851 -
南京经济技术开发区尿素循环障碍项目可行性研究报告摩熵咨询70页417
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沈阳高新技术产业开发区尿素循环障碍项目可行性研究报告摩熵咨询80页1474
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石家庄高新技术产业开发区尿素循环障碍项目可行性研究报告摩熵咨询77页2110
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海口高新技术产业开发区尿素循环障碍项目可行性研究报告摩熵咨询89页1811
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株洲国家高新技术产业开发区尿素循环障碍项目可行性研究报告摩熵咨询32页1795
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无锡高新技术产业开发区尿素循环障碍项目可行性研究报告摩熵咨询46页406
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青岛高新技术产业开发区尿素循环障碍项目可行性研究报告摩熵咨询97页2796
尿素循环疾病-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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2个
批准上市
尿素循环疾病全球最高研发阶段
数据来源：摩熵医药
药品数量
尿素循环疾病相关靶点
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
2027-06-04
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11