SMN2核心数据概览
SMN2资讯动态
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注册审批9月12日美国FDA同日批准两款罕见病新药：全球首个直接靶向SMA肌肉丢失的apitegromab-mstn上市，可与现有SMN2靶向疗法协同，34.2%患者实现运动功能临床改善；leniolisib拓展4-11岁APDS儿童适应症，实现低龄患者靶向治疗覆盖，罕见病精准干预再进一步。摩熵医药2026-09-153031脊髓性肌萎缩症 SMN2 leniolisib -
渤健Salanersen获FDA突破性疗法认定, 用于治疗脊髓性肌萎缩症审批动态该认定基于一项1b期研究的探索性分析。 结果显示，部分既往接受过基因治疗但临床应答不理想的SMA患儿，在开始使用salanersen治疗后，其神经退行性病变的进程出现减缓，且运动功能获得了具有临床意义的改善。 Salanersen是一种在研的反义寡核苷酸疗法，每年给药一次。渤健生物2026-06-10582脊髓性肌萎缩症 Biogen Inc 发热
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中国产基因治疗发布突破性临床数据临床研究在 2026 年美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会上，全球基因治疗领域权威、被誉为“现代基因治疗之父”的 Jude Samulski 教授 ，因在基因治疗领域的奠基工作被授予Founders Award，并发表题为《Development of the next generation of AAV vector for spinal muscular atrophy》的主题演讲，介绍了由 中南大学湘雅医院彭镜教授团队主导、鼐济医药开发 的新一代脊髓性肌萎缩症（SMA）基因治疗药物 NKG001 的阶段性临床研究结果，首次展示了 “静脉联合鞘内（IV+IT）双路径给药”策略在 SMA 治疗中的显著疗效与安全性优势 ，证明在基因治疗药物的开发过程中，除了传统的药物载体优化方法，临床给药途径的创新也是立竿见影的优化路径，引发国际基因治疗领域广泛关注。 SMA是一种严重、进行性且可致命的罕见神经肌肉疾病，主要由 SMN1 基因缺失或突变导致运动神经元持续退化。 目前诺华Zolgensma在2019年获批上市，是唯一一款商业化的SMA基因治疗，每剂210万美元。Medaverse2026-05-20581Novartis AG 脊髓性肌萎缩症 SMN1
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深度分析RNA疗法涵盖小干扰RNA（siRNA）、信使RNA（mRNA）、反义寡核苷酸（ASO）、微小RNA（miRNA）及环状RNA（circRNA）等多种形式，其共同特点是通过干预基因表达的转录后调控或直接提供功能性蛋白质模板，实现"以RNA为药"的精准治疗。2018年patisiran（siRNA）获FDA批准成为首个RNAi疗法，随后COVID-19 mRNA疫苗的全球规模成功，极大推动了RNA药物的研发热情与商业化进程。截至2026年初，全球共有9种RNA疗法（含ASO）获FDA批准，在研管线超过500项 。考特智药DATA2026-04-2912787siRNA 帕替司兰 COVID-19 -
医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.02.02-2026.02.08期间全球TOP10创新药研发有新进展，先衍生物等公司多款新药获批临床，诺华等公司新药获批上市或新适应症获批，康方生物新药纳入突破性治疗；TOP10积极临床结果涉及赛诺菲、诺和诺德等多家公司多款药物。摩熵医药2026-02-1022195Novo Nordisk A/S 中山康方生物医药有限公司 Sanofi SA -
渤健公布最新发表于期刊的中期数据结果：评估诺西那生钠用于在接受基因治疗后仍存在未满足需求的脊髓性肌萎缩症儿童患者的潜在获益前沿研究《临床研究杂志》 发表了RESPOND 4期研究的中期结果。 RESPOND研究旨在评估诺西那生钠用于被研究人员判定为对基因治疗反应不理想的部分SMA患者时的疗效和安全性。 该研究显示，在接受特定基因治疗后继续使用诺西那生钠治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）婴幼儿和儿童中，多数受试者的运动功能均有一定程度的改善。渤健生物2026-01-09599脊髓性肌萎缩症 Biogen Inc 诺西那生钠
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100万，华中科技大学拟转让一款用于妊娠期胎儿疾病治疗的基因治疗产品交易并购日前，华中科技大学同济医学院附属协和医院发布科研成果转化公示，拟将 “一种重组腺相关病毒及在制备妊娠期内耳靶向基因治疗药物中的应用” 相关专利技术以专利权转让方式，转化予杭州惠耳技术设备有限公司，转让价为 100万元 。 孙宇： 中美联合培养医学博士、国家高层次人才计划入选者、“青年五四奖章”获得者、湖北省科协委员。 《临床耳鼻咽喉头颈外科杂志》主编助理，中华医学会耳鼻咽喉头颈外科学分会青年委员、儿科学组委员，湖北省医学会耳鼻咽喉科学分会青年委员会主任委员。动脉网-最新2025-12-23795中华医学会 华中科技大学同济医学院附属协和医院 华中科技大学
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诺华超1400万一针的新药再获FDA批准上市审批动态昨晚，诺华宣布FDA已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec-brve）用于治疗 2 岁及以上儿童、青少年和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，要求患者需确认存在存活运动神经元 1（SMN1）基因突变。 这是首款适用于广泛人群的基因替代疗法。 Itvisma 是诺华2018年收购AveXis公司获得，2019年首次获批用于两岁以下I型SMA患者，研发总投入达94亿美元，定价为每剂210万美元（约1490万人民币）。Being科学2025-11-25395Novartis AG SMN1 Novartis Gene Therapies Inc
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国中观察 | 小分子的“大未来”：靶向RNA前沿研究国中资本秉承研究与实践紧密结合的理念，强调“ 研究先行、投研结合 ”，研究指导投资、投资完善研究。 2024年开始，国中资本正式推出“国中观察”专栏，定期发布 国中资本博士后创新实践基地及相关投资人员 研究报告，供交流探讨。 迄今为止人类基因组中只有很小一部分被成功地用于药物治疗。国中资本2025-10-15621安进 Roche AG Amgen Inc
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2025.08.25-2025.08.31期间拜耳、大冢制药、百济神州等公司多款药物在美、中获批上市或临床许可，涵盖实体瘤、注意力缺陷多动障碍、非小细胞肺癌等适应症；多家公司公布积极临床数据，涉及失眠、急性髓系白血病、带状疱疹等多个适应症。摩熵医药2025-09-032591失眠 带状疱疹 急性髓系白血病
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SMN2研究报告
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2026年2月全球在研新药月报摩熵咨询31页1084 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2026.02.02-2026.02.08）摩熵咨询26页1175
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2025年8月全球在研新药月报摩熵咨询32页2919 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.08.25-2025.08.31）摩熵咨询24页1858
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国盛证券医药生物行业周报国盛证券30页1007
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医药生物行业跟踪周报：康方生物PD1/VEGF双抗研发成果，点燃全球双抗热情东吴证券股份有限公司29页2750
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医药生物-医药生物行业全球前沿创新专题报告(六)：ActR通路阻断的临床应用之增肌财通证券26页2464
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.02.10-2025.02.16)摩熵咨询21页359
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虚拟神经病学投资者活动未知机构44页187
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创新药周报：Apitegromab治疗SMA III期成功，关注MSTN-ACTR通路进展华创证券21页2642
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靶点
企业
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CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
SMN2全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
SMN2相关适应症
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
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