骨髓移植资讯动态
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指南速递：血液系统肿瘤聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子临床应用临床研究中性粒细胞减少症是血液系统恶性肿瘤常见的不良反应，其减少程度和持续时间与患者的感染风险密切相关，不仅可能直接导致治疗强度降低或中断，还可增加中性粒细胞减少性发热（FN）、感染甚至死亡的风险。 其中，血液系统肿瘤患者的FN致死率较实体瘤患者更高。 但已发布的PEG-rhG-CSF相关指南及共识多集中于实体瘤治疗领域，血液系统肿瘤及HSCT领域仍缺乏规范指导。九源基因2026-08-14205实体瘤 骨髓移植 发热性中性粒细胞减少症
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化疗药环磷酰胺再现缺货潮审批动态近两个月来，北京、上海、湖南等多地患者家属在社媒上表示，买不到环磷酰胺这一药物。 淋巴瘤患者康复交流平台“淋巴瘤之家”论坛上，也有用户称因买不到环磷酰胺，医生建议调整用药。 界面新闻分别截自社媒、“淋巴瘤之家”论坛、杭州市第一人民医院官网。新浪医药2026-06-26312淋巴瘤 环磷酰胺 杭州市第一人民医院（西湖大学附属杭州市第一人民医院）
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健康城堡的守护者：干细胞与免疫细胞前沿研究随着我国的发展，健康与长寿成为越来越多人的关注焦点。 据中信保诚发布的数据显示，我国高净值人士每年在细胞疗法方面的花费已达到29.8万元。 干细胞与免疫细胞的对话。贵州卡尔细胞生物2026-06-17526自身炎症性疾病 骨髓移植
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【ADC分贝】INO桥接移植的核心三问：如何预防VOD/把握时机/选择方案？前沿研究近日，德国明斯特大学的Matthias Stelljes教授来华，先后到访多家全国顶尖移植中心，围绕急性淋巴细胞白血病（ALL） 的靶向免疫治疗治疗与移植策略展开深入学术交流。 Matthias Stelljes教授。 德国明斯特大学造血干细胞移植中心及CAR-T中心负责人，专业擅长HSCT,ALL,AML。Htology2026-05-21401血管肌脂肪瘤 急性淋巴母细胞白血病 骨髓移植
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Blood | 广州健康院合作发现Procr骨髓血管内皮影响造血干细胞和骨髓移植前沿研究造血干细胞能够分化为几乎所有类型的成熟血液细胞，造血干细胞移植（骨髓移植）已广泛用于临床白血病的治疗。 在成年哺乳动物生理稳态下，造血干细胞主要长期定植于骨髓中。 骨髓内的血管内皮细胞、间充质干细胞及神经等共同构成骨髓造血微环境，形成复杂的信号网络，调控造血干细胞的维持、增殖和迁移。中国科学院广州健康院2026-05-16369白血病 中国科学院广州生物医药与健康研究院 骨髓移植
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City of Hope庆祝骨髓移植50周年，患者与捐献者重逢医投速递洛杉矶的City of Hope医疗中心庆祝了骨髓移植50周年，同时，18岁的Vaughn Wilson将与他的德国骨髓捐献者Johanna Seeger在City of Hope的骨髓移植重逢会上首次见面。Vaughn在2022年被诊断出患有白血病，通过骨髓移植得以生存。City of Hope自1976年首次进行骨髓移植以来，推动了骨髓移植和细胞疗法的进展，包括在患者患有血液癌和HIV的情况下安全进行骨髓移植，以及为那些以前被认为不健康或不够年轻的患者提供移植机会。City of Hope每年有近800名患者接受骨髓移植。此外，40岁的Lynn Leiro也是一个成功的案例，她在完成三阴性乳腺癌治疗后不久被诊断出患有急性淋巴细胞白血病，通过CAR T细胞疗法和骨髓移植成功治愈。Businesswire2026-04-25623白血病 City of Hope 骨髓移植
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2026 EBMT | 孙于谦教授：老年单倍体移植供者选择新证据，骨髓纤维化与免疫耐受引关注前沿研究2026 年欧洲血液与骨髓移植学会（European Society for Blood and Marrow Transplantation，EBMT）年会于当地时间3月22日-25日在西班牙马德里盛大召开。 作为全球造血干细胞移植（Hematopoietic Stem Cell Transplantation，HSCT）与细胞治疗领域历史最悠久、影响力最广泛的顶级学术盛会之一，EBMT始终是全球血液学界洞察前沿进展、共解临床难题、搭建国际合作的核心平台。 此外，本次EBMT年会上，您重点关注的内容有哪些。CCMTV2026-04-13223骨髓纤维化 骨髓移植
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默沙东「来特莫韦」新适应症获批，儿童可用至HSCT后200天审批动态2026 年 2 月 26 日 ， 默沙东宣布其新型非核苷类巨细胞病毒（ CMV ）抑制剂 来特莫韦三种剂型 —— 来特莫韦片、来特莫韦注射液和来特莫韦片（ Ⅱ ），已获得中国国家药品监督管理局（ NMPA ）批准，在有迟发性 CMV 感染和 CMV 病风险的 6 个月及以上且体重 ≥ 6kg 的儿童患者中，可持续使用来特莫韦至 HSCT 后 200 天。 HSCT 是治疗恶性血液疾病的重要手段之一，但移植后 CMV 感染仍然是影响患者预后的主要并发症之一，发生率 可 达 70% 。 数据显示，约 85.06% 的中国儿童 CMV IgG 呈阳性。新浪医药2026-02-27561Merck Sharp & Dohme Ltd 国家药品监督管理局 来特莫韦
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默沙东普瑞明®(来特莫韦)三种剂型获批新增儿童HSCT后200天剂量方案审批动态默沙东普瑞明 ® (来特莫韦)三种剂型获批新增儿童HSCT后200天剂量方案。 中国上海，2026年2月26日 ——默沙东(默沙东是美国新泽西州罗威市默克公司的公司商号)宣布其新型非核苷类巨细胞病毒(CMV)抑制剂普瑞明 ® (来特莫韦)三种剂型——来特莫韦片、来特莫韦注射液和来特莫韦片(II)，已获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，在有迟发性CMV感染和CMV病风险的6个月及以上且体重≥6kg的儿童患者中，可持续使用普瑞明 ® (来特莫韦)至HSCT后200天。 中国约四分之一的异基因造血干细胞移植(HSCT)患者是儿童 ，他们亟需有效的CMV预防手段来改善移植预后。默沙东中国2026-02-27566国家药品监督管理局 骨髓移植 来特莫韦
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辛辛那提儿童医院专家发现改善干细胞移植结果和健康老龄化的新途径研发注册政策辛辛那提儿童医院的研究人员在一项开创性的概念验证研究中报告，成功恢复了因年龄增长或化疗和干细胞移植后过度应激而耗损的造血干细胞的功能。该研究发表在2026年1月13日的《细胞干细胞》杂志上，由辛辛那提儿童医院实验血液病学部的James Bartram博士和Sydney Treichel博士研究生共同担任第一作者，Marie-Dominique Filippi博士担任通讯作者。研究发现，通过识别一个可逆转的代谢“检查点”，患者在接受骨髓移植或化疗时可能接受代谢物补充剂来保护他们的干细胞免受长期损害，从而降低继发性癌症的风险并改善免疫恢复。此外，这一发现对健康老龄化也有重要意义，随着年龄的增长，血液干细胞自然积累缺陷，导致对感染和血液癌的易感性增加。如果基于小鼠的研究结果可以在人类中得到证实，代谢物补充剂方法可能有一天可以作为一种预防性疗法，以维持老年人的干细胞健康。PRNewswire2026-01-14273感染 骨髓移植
骨髓移植竞争格局
骨髓移植关键临床试验信息
查看更多1) 移植 a) 器官移植 - 预防异体移植物的排斥反应，包括肾、肝、心、肺、心肺联合和胰移植。 - 治疗曾接受其他免疫抑制剂的患者所发生的移植物排斥反应。 b) 骨髓移植 - 预防骨髓移植排斥反应。 - 预防和治疗移植物抗宿主病（GVHD）。 2)非移植性适应症 a)内源性葡萄膜炎 -活动性有致盲危险的中部或后部非感染性葡萄膜炎，而常规疗法无效或产生不可接受的不良反应者。——7~70岁肾功能正常的伴复发性视网膜炎的贝切特氏（Behcet’s）葡萄膜炎患者。 b)银屑病 -交替疗法无效或不适用的严重病例。 c)异位性皮炎 -传统疗法无效或不适用的严重病例。 d)类风湿性关节炎 e)肾病综合征
新诊断的费城染色体(bcr-abl)阳性(Ph+)慢性粒细胞白血病(CML)的成人和儿童患者，骨髓移植不被视为一线治疗。 Ph+CML的成人和儿童患者在干扰素-α治疗失败后处于慢性期，或处于加速期或急变期。 患有CML Ph+急变危象的成年患者。 新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)的成人和儿童患者，联合化疗。 成人难治性或复发性Ph+ALL患者，作为单一疗法。 与血小板衍生生长因子受体（PDGFR）基因重排相关的骨髓增生异常/骨髓增生综合征（MDS/SMP）成年患者。 患有晚期嗜酸性粒细胞综合征(HES)和/或慢性嗜酸性粒细胞白血病(CEL)并伴有FIP1L1-PDGFR α重排的成年患者。 尚未确定伊马替尼对骨髓移植结果的影响。 *患有不可切除的隆突性皮肤纤维肉瘤(DFSP)的成年患者和患有复发性和/或转移性DFSP且不适合手术的成年患者。
1) 移植 a) 器官移植 - 预防异体移植物的排斥反应，包括肾、肝、心、肺、心肺联合和胰移植。 - 治疗曾接受其他免疫抑制剂的患者所发生的移植物排斥反应。 b) 骨髓移植 - 预防骨髓移植排斥反应。 - 预防和治疗移植物抗宿主病（GVHD）。 2)非移植性适应症 a)内源性葡萄膜炎 -活动性有致盲危险的中部或后部非感染性葡萄膜炎，而常规疗法无效或产生不可接受的不良反应者。——7~70岁肾功能正常的伴复发性视网膜炎的贝切特氏（Behcet’s）葡萄膜炎患者。 b)银屑病 -交替疗法无效或不适用的严重病例。 c)异位性皮炎 -传统疗法无效或不适用的严重病例。 d)类风湿性关节炎 e)肾病综合征
1) 移植 a) 器官移植 - 预防异体移植物的排斥反应，包括肾、肝、心、肺、心肺联合和胰移植。 - 治疗曾接受其他免疫抑制剂的患者所发生的移植物排斥反应。 b) 骨髓移植 - 预防骨髓移植排斥反应。 - 预防和治疗移植物抗宿主病（GVHD）。 2)非移植性适应症 a)内源性葡萄膜炎 -活动性有致盲危险的中部或后部非感染性葡萄膜炎，而常规疗法无效或产生不可接受的不良反应者。——7~70岁肾功能正常的伴复发性视网膜炎的贝切特氏（Behcet’s）葡萄膜炎患者。 b)银屑病 -交替疗法无效或不适用的严重病例。 c)异位性皮炎 -传统疗法无效或不适用的严重病例。 d)类风湿性关节炎 e)肾病综合征
盐酸多柔比星脂质体适用于：-作为转移性乳腺癌患者的单药治疗，适用于心脏风险增加的患者。-用于治疗一线铂类化疗方案失败的晚期卵巢癌妇女。-与硼替佐米联合用于治疗进展期多发性骨髓瘤，适用于既往接受过至少一种治疗、已进行或不适合进行骨髓移植的患者。-用于治疗与艾滋病相关的卡波西肉瘤（KS），适用于CD4细胞计数较低（CD4淋巴细胞/mm3数<200）且患有广泛粘膜或内脏疾病的患者。盐酸多柔比星脂质体可作为一线全身化疗，或作为二线化疗，用于治疗在使用下列药物中至少两种药物（长春碱、博来霉素和标准多柔比星（或其他蒽环类药物））后病情恶化的艾滋病型卡波西肉瘤（AIDS-KS）患者，或不耐受先前联合全身化疗的患者。
骨髓移植研究报告
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2025年9月全球在研新药月报摩熵咨询31页1823 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.09.15-2025.09.21）摩熵咨询26页989 -
集落刺激因子药物市场研究专题报告摩熵咨询28页383
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骨髓移植临床研究进展及发展趋势报告摩熵咨询77页1787 -
博瑞医药（688166）：双靶点GLP-1 GIP乘势而上，高端复杂制剂兑现在即东吴证券29页1627
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《肥胖症诊疗指南（2024年版）》发布关注GLP-1RA相关投资机会长城国瑞证券22页2617
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博雅生物（300294）：华润入主赋能+非血业务剥离，血制品领军企业迈向新征程国投证券26页2251
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医药生物创新药周报：辉瑞疫苗大放异彩，诺华中国区业绩强势增长国盛证券48页234
骨髓移植-药品研发状态数据概览
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2个
药物发现
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0个
申报临床
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0个
申请上市
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13个
批准上市
骨髓移植全球最高研发阶段
骨髓移植相关靶点
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骨髓移植研发企业
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2028年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）
海外
2028-02-17
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2028年美国临床肿瘤学会胃肠肿瘤研讨会(ASCO-GI)海外
2028-01-06
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2027年美国临床肿瘤学会年会（ASCO）海外
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美国纽约医疗制造及技术展览会MD&M Eest2027-05-19
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2027年美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统癌症研讨会（ASCO-GU）海外
2027-02-11
热门适应症
相关政策法规
- technical specifications for submitting clinical trial data sets for response assessments for treatments of acute leukemias: guidance for industry technical specifications document(急性白血病治疗反应评估临床试验数据集提交技术规范:行业技术规范文件指南)
- guideline on the clinical evaluation of anticancer medicinal products - revision 6(抗癌药品临床评估指南 - 修订6)
- 国家药监局药审中心关于发布《呼吸道合胞病毒感染药物临床试验技术指导原则》的通告（2023年第28号）
- Acute Myeloid Leukemia: Developing Drugs and Biological Products for Treatment: Guidance for Industry; Availability
- Acute Myeloid Leukemia: Developing Drugs and Biological Products for Treatment: Guidance for Industry; Availability
- Characterizing, Collecting, and Reporting Immune-Mediated Adverse Reactions in Cancer Immunotherapeutic Clinical Trials: Draft Guidance for Industry; Availability