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白消安资讯动态
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血液罕见病专栏EP003： GATA2缺陷综合征的移植方案前沿研究作为一种罕见病，GATA2缺陷综合征常使许多患 者及家属在确诊后陷入过度恐惧与焦虑之中，但实际上完全不必如此担忧。 自2011年，美国NIH的Steven M. Holland医生首次命名GATA2综合征以来，研究者一直致力于揭开其诊治之谜。 由美国国家过敏症和传染病研究所（NIAID）发起的GATA2缺陷及相关疾病的自然史研究（NCT01905826），旨在为未来开发更精准的诊断方法和治疗策略奠定基础；。Htology2026-05-28175骨髓瘤 移植物抗宿主病 白消安
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【ADC分贝】INO桥接移植的核心三问：如何预防VOD/把握时机/选择方案？前沿研究近日，德国明斯特大学的Matthias Stelljes教授来华，先后到访多家全国顶尖移植中心，围绕急性淋巴细胞白血病（ALL） 的靶向免疫治疗治疗与移植策略展开深入学术交流。 Matthias Stelljes教授。 德国明斯特大学造血干细胞移植中心及CAR-T中心负责人，专业擅长HSCT,ALL,AML。Htology2026-05-21401血管肌脂肪瘤 急性淋巴母细胞白血病 骨髓移植
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EBMT2026 | 多模式干预策略降低高风险造血干细胞移植层流病房跌倒/坠床伤害：一项前瞻性对照研究前沿研究2026年3月22日~25日，第52届欧洲血液与骨髓移植学会（EBMT）年会将于西班牙马德里盛大召开。 EBMT作为血液学领域最具影响力的国际学术盛会之一，聚焦造血干细胞移植、细胞治疗、基因治疗等前沿方向，引领全球临床实践与科研创新。 本次大会中， 北京博仁医院吴彤主任团队王小霞护士长 一项研究成果荣幸地被选中进行壁报展示。Htology2026-03-17239北京大学医学部 血液及淋巴系统疾病 干细胞移植
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CRISPR基因疗法Casgevy：希望与可及性的巨大鸿沟前沿研究作为美国食品药品监督管理局（FDA）批准的首款用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖型β-地中海贫血（TDT）的CRISPR-Cas9基因疗法，Casgevy（通用名：exagamglogene autotemcel，简称exa-cel）在2023年12月获批时，被誉为治疗罕见、危及生命的血液疾病的“里程碑”。 然而近两年过去，一个令人警醒的差距逐渐显现：在美国，仅有约60名患者接受了这种一次性治愈性疗法，而仅镰状细胞病患者就有约10万人——这正是Casgevy专为特定人群设计治疗的疾病。 Casgevy--突破性CRISPR基因疗法。TopCel拓弘生科2026-02-16661小脑共济失调 镰状细胞病 exagamglogene autotemcel
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时讯近日，华海药业公告称其子公司上海华奥泰的HB0025将启动两项III期临床试验。该药是抗PD-L1/VEGF双抗，有双重抗肿瘤机制，II期临床数据良好，多个II期试验评估中，目前项目已投入约32597万元。摩熵医药2025-12-296061PD-L1 VEGF 浙江华海药业股份有限公司 -
当“动不了”遇上“血糖高”——造血干细胞移植双重困境的“破局秘籍”前沿研究对造血干细胞移植患者而言，从预处理到造血重建，每一步都充满挑战。 除了应对感染、移植物抗宿主病（GVHD）等核心问题，不少患者还会遭遇 “动不了”的活动困境与“血糖高”的代谢异常 。 “动不了” 的3个关键诱因。血液病医院血液学研究所2025-11-20358感染 移植物抗宿主病 血液及淋巴系统疾病
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Nature Medicine | 颠覆性突破！镰状细胞病治疗更温和，新载体铸就“超级血红蛋白”！前沿研究这就是 镰状细胞病（Sickle Cell Disease, SCD） 患者一生都在经历的“生命之困”。 基因疗法（Gene Therapy, GT）的出现，无疑为SCD患者带来了新的曙光，它直接从基因层面纠正病因，有望实现根治。 为了给经过基因改造的健康干细胞腾出空间，患者需要经历残酷的“清髓预处理”（myeloablative conditioning），通常会使用大剂量的白消安（busulfan）。生物探索2025-05-31322小脑共济失调 镰状细胞病 白消安
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科普大冢制药株式会的前身为大冢精药，成立于1921年，最初从事化学原料的制造贩卖，1946 年开始涉足输液事业，1950 年分离出大冢化学药品株式会社，1963 年成立专注抗癌领域的大鹏药品工业株式会社。直到1964 年，真正的大冢制药株式会社正式成立。药小白2025-05-124279胃腺癌 Taiho Pharmaceutical Co Ltd 反流性食管炎 -
【过评快报】70个药品今日过评审批动态国家药品监督管理局发布一批药品批准证明文件送达信息，白消安注射液、注射用奥美拉唑钠等9个药品以补充申请方式通过一致性评价，共涉及53家药企。 甲钴胺注射液是临床常用的神经营养药物，属于维生素 B12 的活性衍生物，主要用于周围神经疾病的治疗。 截止目前，该药过评企业已超过11家。易联招采2025-04-14269甲钴胺 周围神经疾病 奥美拉唑
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【过评快报】90余个药品今日过评审批动态国家药品监督管理局发布一批药品批准证明文件送达信息，白消安注射液、注射用奥美拉唑钠等9个药品以补充申请方式通过一致性评价，共涉及67家药企。 甲苯磺酸艾多沙班片是一种新型口服抗凝药物（NOAC），主要用于预防中风和全身性栓塞、治疗深静脉血栓形成（DVT）和肺栓塞（PE）等。 截止目前，该药过评企业已超过6家。易联招采2025-03-10209肺栓塞 早泄 深静脉血栓形成
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- Acute Myeloid Leukemia: Developing Drugs and Biological Products for Treatment: Guidance for Industry; Availability
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