LDLR
LDLR靶点全景洞察，整合LDLR相关内容 154 条、相关药物 24 个、研发企业 28 家、全球新药 132 个、注册申报 7 项，收录专业报告 17 份，并实时追踪LDLR临床研究进展，最新政策动向、行业会议、竞争格局及前沿资讯一触即达。以上LDLR数据，助您快速掌握最新研究动态，全面了解LDLR领域进展。
LDLR核心数据概览
LDLR资讯动态
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单次给药 LDL-C 降幅超 90%！Editas 体内 CRISPR 编辑疗法 EDIT-401 即将进入临床临床研究EDIT-401 是一款靶向低密度脂蛋白受体 （LDLR） 基因的体内 CRISPR 基因编辑疗法，通过单次静脉输注编辑 LDLR 基 因 3 ‘非翻译区 （3‘ UTR） 中的负调控 元件，上调 LDLR 蛋白表达，增强肝脏清除 LDL-C 的能力。 这一 「上调」策略 区别于多数基因编辑疗法通过敲除致病基因来治疗疾病的逻辑——通过编辑非编码调控区域增加保护性蛋白表达。 在非人灵长类动物中，单次给药 EDIT-401 实现 LDL-C 平均降低 ≥90% 。医麦创新药2026-08-07318LDLR
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默沙东口服降脂新药在华申报上市审批动态7月9日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，默沙东1类新药恩利西肽片上市申请已获受理，用于 治疗原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常。 这款药物是全球首个进入上市审评阶段的 口服PCSK9抑制剂。 据公开资料，恩利西肽通过特异性结合PCSK9蛋白，阻断其与肝细胞表面LDL受体（LDLR）的结合，从而防止LDLR被降解，显著提升肝脏清除血液中LDL-C的能力。健识局2026-07-09268PCSK9 Merck Sharp & Dohme Ltd LDLR
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Nature | 长期膳食胆固醇摄入为何会削弱肝脏胆固醇清除能力？丰雪/Alan Saltiel等揭示慢性膳食胆固醇负荷重塑LDLR蛋白命运的新机制前沿研究心血管疾病长期以来严重威胁人类健康，而 低密度脂蛋白胆固醇 （low-density lipoprotein cholesterol, LDL-C ） 升高是动脉粥样硬化发生发展的重要危险因素。 肝脏是清除循环LDL-C、维持全身胆固醇稳态的核心器官，这一过程主要依赖肝细胞表面的LDLR。 深入解析LDLR的新型调控机制，对于阐明胆固醇稳态维持的分子基础以及开发新的降脂策略具有重要意义。BioArt2026-06-25211心血管疾病 LDLR
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In vivo CAR-T研究新工具：第四代慢病毒实现T细胞原位编程前沿研究CAR-T疗法是肿瘤免疫治疗的重要突破，传统离体制备流程复杂、耗时长、成本高，限制了其广泛应用。 本文将介绍一种新型研究工具——第四代慢病毒靶向载体，探讨其如何实现“一步到位”的T细胞改造。 一、T细胞与TCR-CD3复合物：。汉恒生物2026-06-23506CD3 肿瘤 恶性肿瘤
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从肿瘤到心脏病，百亿美元资本豪赌“一针治愈”公司动态2026年，中国有望迎来全球首个治疗实体瘤的CAR-T产品获批，科济药业的舒瑞基奥仑赛正进入审批最后冲刺阶段。 与此同时，全球百亿美元资本持续涌入以CAR-T为代表的细胞基因疗法（CGT）赛道，人类医学正在开启"一针治愈"时代。 过去十年，CAR-T疗法多用于罕见病和血液肿瘤，实体瘤治疗效果仍在验证，被视为必须攻克的"终极堡垒"，全球尚无一款治疗实体瘤的CAR-T疗法获批。新浪医药2026-06-22358肿瘤 实体瘤 心脏病
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IF 56.1！中山大学肿瘤防治中心肺癌领域发布最新成果，揭示「诱导-靶向-消除」新策略前沿研究表皮生长因子受体 (EGFR) 突变的发现、EGFR 酪氨酸激酶抑制剂 (EGFR-TKI) 的应用使得晚期非小细胞肺癌治疗局面发生了翻天覆地的变化，但产生不可避免的获得性耐药。 近年来， 中山大学肿瘤防治中心张力、方文峰、杨云鹏、洪少东团队 围绕 EGFR 突变非小细胞肺癌耐药与联合治疗的问题展开了大量的工作：2021 年提出 EGFR 信号通过 SREBP-1/LDLR 轴增强胆固醇摄取，可联合他汀提高 TKI 作用 (TLCR, 2021)， 然后在 EGFR 20 外显子插入突变的肺癌 人群中探索 抗EGFR 单克隆抗体 JM T101 联合奥希替尼可有双重阻断作用 (Nat Commun, 2023)。 深入分析这项研究，小编概括出两个点：一是找到耐药种子的表面靶点，二是把耐药窗口转化为治疗窗口。丁香学术2026-06-20420奥希替尼 EGFR 中山大学肿瘤防治中心
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Nature头条：首次对人类胚胎进行精准基因编辑，推动基因治疗发展，但也引发“定制婴儿”担忧前沿研究2026 年 6 月 5 日， Nature 官网头条报道了一项最新研究—— 哥伦比亚大学的研究人员首次使用碱基编辑技术对人类胚胎进行了精准基因编辑。 而这项新研究实现了概念上的转变，其使用更精准的 新一代基因编辑技术 —— 碱基编辑 。 然而，这项研究一经公布，在科学界和生物伦理学家中引发了兴奋与谨慎情绪。金斯瑞生物2026-06-16436PCSK9 地中海贫血 血液疾病
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Immunity综述｜许琛琦组合作总结免疫细胞胆固醇代谢全景图公司动态免疫细胞的命运不仅由环境信号决定，也深受代谢状态的调控。 其中，胆固醇代谢不仅为细胞膜结构的构建提供必需的“构成材料”，更发挥着多种直接调控免疫细胞信号和代谢的“指挥功能”。 免疫细胞胆固醇代谢主要包括四大主要通路，产生多类直接调控免疫细胞功能的胆固醇代谢物。中国科学院分子细胞卓越中心2026-06-15188肿瘤 感染 上海科技大学
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Nature Medicine：西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果，一次治疗，长期降血脂临床研究纯合子家族性高胆固醇血症 （HoFH） 是一种罕见的常染色体隐性遗传病，其特征为低密度脂蛋白胆固醇 （LDL-C） 水平显著升高，并伴有动脉粥样硬化性心血管疾病加速发展。 超过 80% 的 HoFH 患者携带低密度脂蛋白受体 （LDLR） 基因突变。 纯合子家族性高胆固醇血症 （HoFH） 是“最凶险”的高胆固醇血症，患者由于基因突变，体内负责清除“坏胆固醇” （ 低密度脂蛋白胆固醇 ） 的 低密度脂蛋白受体 （LDLR） 功能严重缺失或丧失。bioSeedin柏思荟2026-06-06333高胆固醇血症 LDLR
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AAV-PCSK9 VS传统造模：谁才是动脉粥样硬化研究的最优解？前沿研究动脉粥样硬化（Atherosclerosis） 是一种慢性动脉炎症性疾病，它主要是一个脂质驱动的过程，由低密度脂蛋白和残余脂蛋白颗粒的积聚以及动脉局部区域的活跃炎症反应引发，可导致心脏病发作、中风和外周动脉疾病。 为了深入研究动脉粥样硬化形成和发展的分子机制，以及开发预防和治疗相关代谢疾病的药物，就需要用到疾病动物模型进行实验。 传统的动脉粥样硬化动物模型有 ApoE -/- 小鼠 和 LDLR -/- 小鼠 ，然而这些传统模型存在一些局限性，比如局限于小鼠、遗传背景单一、与其它转基因小鼠杂交费时费力等等。Scientific Services和元生物2026-06-04399缺血性卒中 心脏病 动脉粥样硬化
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2025年1月全球在研新药月报摩熵咨询37页824
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摩熵咨询医药行业观察周报（2025.01.13-2025.01.19)摩熵咨询21页155
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信达生物（01801）：深度研究报告：经营效率卓越，大适应症布局领先华创证券35页1900
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恒瑞医药（600276）公司深度报告：创新药持续兑现，经营步入新周期国海证券92页2919 -
君实生物深度报告：国际化拐点渐现，大适应症加速浙商证券44页399
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小核酸药物行业分析：现代新药研发第三次浪潮申万研究证券49页1929
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康方生物-B（09926）：双抗龙头，卡度尼利商业化启程西南证券36页2842
LDLR-品种竞争格局
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0个
申报临床
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临床
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申请上市
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批准上市
LDLR全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
LDLR相关适应症
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