EDIT-401 是一款靶向低密度脂蛋白受体 （LDLR） 基因的体内 CRISPR 基因编辑疗法，通过单次静脉输注编辑 LDLR 基 因 3 ‘非翻译区 （3‘ UTR） 中的负调控 元件，上调 LDLR 蛋白表达，增强肝脏清除 LDL-C 的能力。 这一 「上调」策略 区别于多数基因编辑疗法通过敲除致病基因来治疗疾病的逻辑——通过编辑非编码调控区域增加保护性蛋白表达。 在非人灵长类动物中，单次给药 EDIT-401 实现 LDL-C 平均降低 ≥90% 。
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