家族性高胆固醇血症是最常见的遗传代谢性肝病之一，患者因 低密度脂蛋白受体 （ LDLR ） 基因等突变导致肝脏胆固醇代谢功能先天缺陷， 低密度脂蛋白胆固醇 （ LDL-C ） 从出生起即持续处于高位，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病风险急剧升高。 现有疗法需要患者终身规律用药，但长期依从性不佳、治疗负担沉重始终是临床难以回避的痛点。 1.创新性 技术设计：高精度碱基编辑器 + 双通路肝脏递送。
2026-06-05
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