家族性高胆固醇血症是最常见的遗传代谢性肝病之一，患者因 低密度脂蛋白受体 （ LDLR ） 基因等突变导致肝脏胆固醇代谢功能先天缺陷， 低密度脂蛋白胆固醇 （ LDL-C ） 从出生起即持续处于高位，早发冠心病、心肌梗死等动脉粥样硬化性心血管疾病风险急剧升高。 现有疗法需要患者终身规律用药，但长期依从性不佳、治疗负担沉重始终是临床难以回避的痛点。 1.创新性 技术设计：高精度碱基编辑器 + 双通路肝脏递送。
心肌梗死相关推荐
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
Nature重磅！中国原创“药物设计第一性原理”，将改写代谢疾病用药逻辑
动脉网-最新
2026-06-16
Nature I 中国科学家提出“药物设计第一性原理”，创新 “脉冲式激活”药物研发新理念，为胆汁酸相关肝病带来新希望
中国科学院上海药物研究所
2026-06-10
Nature Medicine：西安交大吴岳/袁祖贻团队发布AAV基因治疗临床实验结果，一次治疗，长期降血脂
bioSeedin柏思荟
2026-06-06
AAV-PCSK9 VS传统造模：谁才是动脉粥样硬化研究的最优解？
Scientific Services和元生物
2026-06-04
速递 | 只能降糖减重？GLP-1RA 还有消化领域妙用
GLP1减重宝典
2026-05-30
FDA新药观察丨5月：多款First-in-Class药物获批，慢病、肿瘤、肝病及罕见病领域迎来新疗法
埃格林医药
2026-05-30
里程碑式决议！脂肪性肝病正式纳入全球非传染性疾病防治体系
新医视丨消化医讯
2026-05-28
EASL 2026 | 道尔生物公布DR10624在重度高甘油三酯血症II期临床研究中对肝脏脂肪及改善肝脏代谢指标的研究结果
浙江道尔生物科技有限公司
2026-05-27
超4亿元！复星医药投了一家核酸药物公司
张通社
2026-05-27
复星医药入股星曜坤泽B轮融资加码肝病赛道！siRNA药物HT-101与中和抗体联用剑指慢性乙肝治愈
细胞基因治疗前沿
2026-05-27
共发布文章：3992篇
最新发布文章
- Nature | 引导组装（Prime assembly）实现大片段DNA定点整合与基因组重排
- PNAS丨张竹珍/张丽华团队揭示皮脂腺更新与分化及其维持皮肤屏障稳态的机制
- Nat Commun | 无需额外表达人源病毒受体，三种干扰素通路缺陷小鼠（AGL）可直接支持多种呼吸道病毒感染
- Cell | 董民团队发现介导破伤风毒素入侵中枢神经系统的宿主受体
- Vita | 殷昊团队实现可逆基因组编辑，让基因编辑也能按下“撤回键”
- Nature | 人源Tau“毒株”可保留结构身份，确认可实现朊病毒样传播
- Nat Chem Biol | 史艳红/何川团队揭示RNA修饰重编程新路径提升人类iPSC发育质量
- Cell丨scBaseCount：基于AI智能体的自动化、标准化、可更新大规模单细胞转录组公共数据库
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
392,993个
全球在研药物数
5,444个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-10-24
-
2026-10-24
-
2026-10-23
-
摩熵咨询 33 48
-
摩熵咨询 20 1
-
摩熵咨询 20 9
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-10-16
-
颁布机构：国家药品监督管理局药品审评中心 2026-09-28
-
颁布机构：国家药品监督管理局 2026-09-10
最新资讯
- 正大天晴TQB2102刷新HER2低表达乳腺癌PFS纪录，双表位HER2 ADC实现疗效安全性双优突破
- 康方生物依沃西单抗胆道癌新适应症拟纳入优先审评，全球首创PD-1/VEGF双抗再拓实体瘤版图
- 大冢制药斯贝利单抗VISIONARY两年终结果登NEJM，IgA肾病治疗迎来机制靶向硬核证据
- 吉利德收购瀚辰星泰口服IL-23R抑制剂HCXT-2001，I期国产大环肽创新药实现重磅出海
- 齐鲁制药泊那替尼片获批上市拿下国内第2家第三代BCR-ABL抑制剂资质，T315I突变CML用药格局再扩容
- 正大天晴拿下乌美溴铵维兰特罗国内首仿！10亿级慢阻肺病市场迎来首个仿制药选手
- 石药集团/和铂医药巴托利单抗获批上市！进口1类新药破局全身型重症肌无力，FcRn抑制剂再添一员
- 2026年第42周10.12-10.18全球创新药研发概览
LDLR
当前排名
第263名
8.76分
摩熵指数
0个
新获批上市药物
摩熵指数榜单TOP5
靶点
企业
-
CD19100 -
CD391.57 -
KRAS87.52 -
EGFR77.53 -
PSMA76.5
-
江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
-
华润医药集团有限公司98.17
-
正大天晴药业集团股份有限公司97.28
-
上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
-
石药控股集团有限公司95.68
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论