RAG-17采用了中美瑞康拥有完全自主知识产权的智能化学辅助递送 （SCAD™） 技术。 该技术将siRNA双链与特殊设计的辅助寡核苷酸 （ACO） 进行偶联，突破了递送壁垒，使药物在单次鞘内 （IT） 注射后即可在中枢神经系统 （CNS） 实现广泛分布，并产生极其持久的致病基因沉默效果。 在队列1中，患者脑脊液 （CSF） 中的SOD1蛋白在第240天时平均下降了69%；同时，作为神经轴突损伤关键标志物的血浆NfL平均下降了62%，部分患者个体的最大降幅甚至超过基线水平的85%。
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