RAG-17采用了中美瑞康拥有完全自主知识产权的智能化学辅助递送 （SCAD™） 技术。 该技术将siRNA双链与特殊设计的辅助寡核苷酸 （ACO） 进行偶联，突破了递送壁垒，使药物在单次鞘内 （IT） 注射后即可在中枢神经系统 （CNS） 实现广泛分布，并产生极其持久的致病基因沉默效果。 在队列1中，患者脑脊液 （CSF） 中的SOD1蛋白在第240天时平均下降了69%；同时，作为神经轴突损伤关键标志物的血浆NfL平均下降了62%，部分患者个体的最大降幅甚至超过基线水平的85%。
<END>
*版权声明：本网站所转载的文章，均来自互联网，旨在传递更多信息。鉴于互联网的开放性和文章创作的复杂性，我们无法保证所转载的所有文章均已获得原作者的明确授权。如果您是原作者或拥有相关权益，请与我们联系，我们将立即删除未经授权的文章。本网站转载文章仅为方便读者查阅和了解相关信息，并不代表我们认同其观点和内容。读者应自行判断和鉴别转载文章的真实性、合法性和有效性。
相关资讯
- 综合
蔡磊“牵线”研发的国产渐冻症药物明年有望上市，首批6位试验患者用药240天后病情被按下“暂停键”，但蔡磊本人无法从该药中直接受益
罕见病信息网
2026-07-18
早发癌30年暴涨24%！Nat Med 65万人研究｜加速衰老是年轻人癌症飙升的“隐形推手”
生物谷
2026-07-02
【Nat Med】基于超2万人基因组数据揭示中国人群罕见病诊断与药物反应特征
精准药物
2026-05-19
Nat Commun丨李长青/刘铭汉/陈林团队揭示SOD1乳酰化修饰驱动椎间盘退变的新机制
BioArt
2026-04-26
Nat Med：尧唐生物肝靶向PCSK9体内基因编辑I期临床结果
疑夕随笔
2026-03-04
破局渐冻症，渤健丁伟波谈如何让科学走向罕见病患者
研发客
2026-02-27
Nat Med：积极思维能增强免疫系统？
丁香学术
2026-01-24
Nat Med | 口服LXR反向激动剂药物Ⅰ期临床结果公布
BioArt
2026-01-19
中美瑞康渐冻症siRNA疗法II期临床首例患者成功给药
求实药社
2026-01-15
共发布文章：3934篇
最新发布文章
- Nature | 司美格鲁肽可延缓雌性小鼠衰老进程并延长寿命
- Vita | 叶丹/陈磊蕾/蓝斐/熊跃合作揭示衣康酸抑制ALKBH5：巨噬细胞遏制ERV正反馈的“分子刹车”
- 科研新起点，全线抗体买三送一，CST助你一臂之力
- Blood | 侯宇/郭祖奉/王利团队发现干预白血病干细胞的核孔蛋白新靶点
- Science丨李博文团队通过非病毒递送化学修饰 tRNA，给“提前终止”的蛋白质合成重新按下启动键
- Sci Adv｜DNA条形码解析细胞外囊泡异质性，实现肿瘤相关EV亚群精准miRNA检测
- Sci Adv | 龙凤团队揭示铜绿假单胞菌RND家族外排泵MexJK的底物转运路径
- Nature | 徐华强/蒋轶/吴灿荣团队揭示糖鞘脂合成看门酶UGCG的灵长类特异性调控机制
全球药物研发中心
全球研发数据与行业前沿情报
385,660个
全球在研药物数
0个
本月临床试验数
研发动态
相关报告
政策法规
-
2026-09-04
-
2026-09-04
-
2026-09-04
-
摩熵咨询 20 1
-
摩熵咨询 20 8
-
摩熵咨询 34 39
-
颁布机构：四川省经济和信息化厅、中共四川省委军民融合发展委员会办公室、四川省教育厅、四川省科学技术厅、四川省人力资源和社会保障厅、四川省卫生健康委员会、四川省医疗保障局、四川省中医药管理局、四川省药品监督管理局 2026-08-04
-
颁布机构：国家医保局 2026-07-31
-
颁布机构：国家药品审评中心（CDE） 2026-07-24
最新资讯
- 齐鲁制药糠酸氟替卡松鼻用喷雾剂国内首仿获批！过敏性鼻炎治疗再添新一代鼻用糖皮质激素
- 新药双批：赛诺菲利扎布替尼拿下国内首个ITP BTK抑制剂，云顶新耀艾曲帕米鼻喷革新PSVT院外治疗
- 2026生物医药产业发展大会
- 中国22家TCR-T企业全景深度盘点：香雪、星汉德、天科雅领衔，CAR-T十年瓶颈或迎来终结者
- 摩熵智能入选成都市AI产业政策支持名单，"DATA+AI"实力再获官方认可
- 河北永丰药业养心定悸胶囊独家品种中药保护获NMPA受理，2026上半年销售额破亿同比增长25.81%
- 2026年肝素药物研究：作用机制、产业链与相关政策解析
- 2026年肝素药物市场分析：全球管线格局、国内创新现状与竞争趋势
添加收藏
新建收藏夹
取消
确认
对不起，您今日剩余下载额度不足，请明日再来！
返回
对不起！您还未登录！请登录后查看
收藏
登录后参与评论
暂无评论