2026 年 03 月 03 日， Nature Medicine刊发 了尧唐生物 PCSK9 体内基因编辑疗法 YOLT-101 治疗杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的 1 期临床结果 ， 0.6 mg/kg 组 3 例患者 24 周 PCSK9 、 LDL-C 降幅分别为 74.4% 、 52.3%。 研究人员同时也指出， YOLT-101的 LNP 配方还存在优化空间，参加试验的 6 例患者中 3 例出现了 ALT 或 AST 升高 ( 其中 0.6 mg/kg 组有 2 例 ) ，这些肝毒性是暂时性的，一个月内可恢复正常。 Verve 的思路是在 LNP 上引入经典的肝靶向配体 GalNAc ，同时还替换了两种脂质，即肝靶向升级版 VERVE-102 。
2026-05-24
21页
购买咨询
400-9696-311 转1
问题咨询
400-9696-311 转2
商务合作
400-9696-311 转3
投诉及建议
400-9696-311 转4
关注摩熵医药公众号
随时查阅行业资讯
摩熵医药数据小程序
掌上数据查询系统
川公网安备51019002008863号
本网站未发布麻醉药品、精神药品、医疗用毒性药品、放射性药品、戒毒药品和医疗机构制剂的产品信息
收藏
登录后参与评论
暂无评论