2026 年 03 月 03 日， Nature Medicine刊发 了尧唐生物 PCSK9 体内基因编辑疗法 YOLT-101 治疗杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 的 1 期临床结果 ， 0.6 mg/kg 组 3 例患者 24 周 PCSK9 、 LDL-C 降幅分别为 74.4% 、 52.3%。 研究人员同时也指出， YOLT-101的 LNP 配方还存在优化空间，参加试验的 6 例患者中 3 例出现了 ALT 或 AST 升高 ( 其中 0.6 mg/kg 组有 2 例 ) ，这些肝毒性是暂时性的，一个月内可恢复正常。 Verve 的思路是在 LNP 上引入经典的肝靶向配体 GalNAc ，同时还替换了两种脂质，即肝靶向升级版 VERVE-102 。
2026-07-15
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