上海民为生物双靶点siRNA MWX205澳洲 I 期临床获批

近日，上海民为生物技术有限公司（以下简称“上海民为生物”）自主研发的创新双靶点小干扰RNA（siRNA）药物MWX205注射液，正式向澳大利亚人类研究伦理委员会（HREC）提交了I期临床试验申请并获得批准。该项目旨在通过同时抑制 PCSK9 和 ANGPTL3 两个关键靶点，为广大高脂血症及动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者提供更强效、更长效的降脂解决方案，也是目前全球首个进入临床阶段的PCSK9 / ANGPTL3双靶siRNA，标志着上海民为生物在治疗代谢和心血管领域进入了双靶siRNA的阶段。

心血管疾病长期位居全球死亡原因之首，而低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）和甘油三酯（TG）的升高是其主要诱因。传统的单靶点药物虽已取得显著进展，但对于部分难治性或混合型高脂血症患者，单一路径的调节往往难以使血脂全面达标。MWX205注射液以前瞻性的设计理念，实现了对两大核心靶点的精准打击：通过抑制PCSK9表达，增加肝细胞表面LDL受体数量，强效降低血液中的LDL-C水平，通过抑制ANGPTL3表达，同时调节LPL和HL酶活性，不仅能进一步降低LDL-C，更在降低甘油三酯（TG）和富含甘油三酯的脂蛋白（TRL）方面表现卓越。这种双靶的策略，有望在一次给药中实现多指标的全面控制，显著提升患者的临床获益。

非临床研究结果显示，在自发性血脂异常的恒河猴中，MWX205可同时显著降低动物的PCSK9和ANGPTL3蛋白水平，最大抑制率分别为82.21%、94.41%，且抑制效果持续至试验终点12周；对动物的LDL-C、TG和TC也有显著的降低作用，最大下降率分别为74.28%、82.30%、52.13%，而阳性对照Inclisiran的最大下降率分别为60.94%、4.06%、33.39%。同时，多项安全性评价试验结果显示MWX205具有良好的安全性。

关于上海民为生物

上海民为生物成立于2021年，现由乐普（北京）医疗器械股份有限公司控股，是一家聚焦代谢及心血管疾病领域的创新药生物技术公司。公司通过自主建立的三大技术平台，包括GLP-1多靶点筛选平台LAGMA、siRNA筛选平台Dual-siRNA以及超长效抗体筛选平台RAF，在三个技术平台技术上开发出多个在研项目，其中MWN105注射液、MWN109注射液、MWN109片、MWX203均在II期临床试验阶段或已完成II期临床，另外多个项目处于I期临床和临床前开发阶段。