10月23日，大冢制药（Otsuka）及其子公司OPDC公布，斯贝利单抗（sibeprenlimab，VOYXACT®）治疗原发性免疫球蛋白A肾病（IgAN）的Ⅲ期VISIONARY研究两年最终结果，相关成果同步发表于《新英格兰医学杂志》。
图源：大冢制药官网
研究显示，与安慰剂相比，斯贝利单抗使患者发生肾功能下降或肾衰竭复合终点事件的风险降低97.1%。此外，该药在维持肾功能、改善蛋白尿和血尿方面也展现出积极结果，两年总体安全性与耐受性良好。
一、肾功能不良事件风险降低97.1%
VISIONARY是一项在全球范围内开展的双盲对照试验，共纳入510例原发性IgAN患者，旨在评估斯贝利单抗的疗效与安全性。
两年最终结果显示，斯贝利单抗组259例患者中，仅1例发生肾功能下降或肾衰竭复合终点事件，发生率为0.4%；安慰剂组251例患者中，有28例发生此类事件，发生率为11.2%，对应风险降低97.1%。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
具体来看，斯贝利单抗组持续估算肾小球滤过率（eGFR）下降≥40%的患者为1例，安慰剂组为28例；血清肌酐持续翻倍的患者分别为0例和13例；持续eGFR低于15 mL/min/1.73 m²的患者分别为1例和10例。此外，斯贝利单抗组无患者需要接受肾脏替代治疗，安慰剂组则有5例。
在关键次要终点方面，治疗24个月时，斯贝利单抗组年化eGFR斜率为+0.3 mL/min/1.73 m²/年，安慰剂组为−4.2 mL/min/1.73 m²/年，组间差异达+4.5 mL/min/1.73 m²/年（p＜0.0001），且治疗效应在预设的所有亚组中均保持一致。
除肾功能指标外，斯贝利单抗还改善了患者的蛋白尿和血尿。在基线存在血尿的患者中，血尿消除率达到78.6%。
值得关注的是，VISIONARY研究的两年结果不仅显示了斯贝利单抗对肾功能相关终点的影响，也进一步提供了其持续治疗效果的临床数据。
二、靶向APRIL，国内外获批进展持续推进
斯贝利单抗由Visterra开发，是一款靶向增殖诱导配体（APRIL）的单克隆抗体。APRIL参与IgA肾病的发病过程，斯贝利单抗通过选择性结合并抑制APRIL活性，有助于降低免疫球蛋白A（IgA）及病理性半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）的水平，从疾病发生机制的上游进行干预，进而减缓肾脏损伤、延缓疾病进展。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
IgA肾病是一种慢性、进行性免疫介导的肾脏疾病，常见于20至40岁的成年人，部分患者可能随着病程进展出现肾功能持续下降，甚至发展为终末期肾病。因此，延缓肾功能恶化是该病治疗的重要目标。斯贝利单抗每四周给药一次，为患者提供了一种新的治疗选择。
安全性方面，VISIONARY研究两年结果显示，斯贝利单抗总体安全性与耐受性良好，与安慰剂组相近。两组总不良事件发生率分别为90.7%和90.0%，感染发生率分别为51.4%和51.0%，注射部位反应发生率分别为35.1%和32.3%。斯贝利单抗组严重感染发生率为1.9%，低于安慰剂组的4.0%，研究期间未发现新的安全信号。
在临床研究推进的同时，斯贝利单抗也已取得国内外监管进展。
2025年11月，斯贝利单抗获得美国FDA加速批准，用于治疗成人IgA肾病，成为全球首款获批上市的APRIL单抗。此次加速批准基于Ⅲ期VISIONARY研究的中期分析结果。随着两年最终结果公布，大冢制药进一步获得了该药长期疗效与安全性方面的数据，并已完成向FDA滚动提交补充生物制品许可申请（sBLA），以寻求传统批准。
国内方面，2026年6月，摩熵医药全球药物研发数据库显示，大冢制药申报的斯贝利单抗注射液获批上市，用于维持成人原发性IgA肾病患者的肾脏功能。此前，该申请已被纳入优先审评。
图源：摩熵医药-全球药物研发数据库
此外，2018年7月，大冢制药以4.3亿美元收购Visterra，获得斯贝利单抗等相关资产。从美国FDA加速批准到中国获批上市，再到Ⅲ期研究两年最终结果公布，斯贝利单抗的临床证据与商业化进程均取得了新的进展。
参考来源：
[1] 企业官网/官方披露
[2] 摩熵医药（原药融云）数据库
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