2 0 2 6 年 1月 13日 ，中美瑞康宣布，其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17，已于浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。 本次试验由该院医学遗传科/罕见病诊治中心主任吴志英教授领衔开展。 此项多中心II期临床试验是一项多次给药、剂量递增（MAD）的随机、双盲、安慰剂对照研究 ，旨在评估携带SOD1基因突变的ALS受试者接受鞘内注射RAG-17重复给药的安全性/耐受性、PK、PD和初步疗效。
2026-07-15
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