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中美瑞康渐冻症siRNA疗法II期临床首例患者成功给药

SOD1 渐冻症 siRNA
2 0 2 6 年 1月 13日 ,中美瑞康宣布,其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)的创新siRNA疗法RAG-17,已于浙江大学医学院附属第二医院完成II期临床试验首例患者给药。 本次试验由该院医学遗传科/罕见病诊治中心主任吴志英教授领衔开展。 此项多中心II期临床试验是一项多次给药、剂量递增(MAD)的随机、双盲、安慰剂对照研究 ,旨在评估携带SOD1基因突变的ALS受试者接受鞘内注射RAG-17重复给药的安全性/耐受性、PK、PD和初步疗效。
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