RAG-17注射液核心数据概览
RAG-17注射液资讯动态
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中美瑞康宣布RAG-17治疗SOD1型渐冻症Ⅱ期临床试验完成全部受试者入组及首次给药临床研究中国南通，2026年8月6日—— 专注于下一代RNA疗法创新的临床阶段生物制药公司中美瑞康（Ractigen Therapeutics）今日宣布，其自主研发的靶向SOD1突变型肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称“渐冻症”）的创新siRNA疗法RAG-17， 已顺利完成II期临床试验的全部受试者入组及首次给药。 从2026年1月13日RAG-17 Ⅱ期临床首例受试者完成给药，至今完成所有受试者入组并首次给药，五家临床中心的高效推进充分体现了SOD1-ALS患者与研究者对该项研究的高度认可，也印证了中美瑞康临床执行团队的高效运营能力。 RAG-17依托中美瑞康自主研发的SCAD™（智能化学辅助递送）平台开发，其积极的首次人体临床（FIH）数据已于近期发表于国际顶尖医学期刊《 Nature Medicine 》。中美瑞康2026-08-06298中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 SOD1 RAG-17注射液
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超 2 亿元，小核酸疗法开发公司完成新一轮融资医药投融资本轮融资由国中资本领投，IDG 资本、光大控股、金雨茂物、浦赢集团、苏高新金控等机构入局，老股东隆门资本持续加注。 融资将主要用于加速 RAG-17 （渐冻症） 、RAG-01 （膀胱癌） 等核心管线的临床推进，推动 RAG-18 （杜氏肌营养不良症） 及代谢领域项目进入临床 IND，并升级其 全 球唯一 的 saRNA/siRNA 双模态平台 与肝外递送系统。 RAG-17 是一款靶向超氧化物歧化酶 1 （ SOD1 ） 基因的 siRNA 候选药物， 旨在通过 抑制突变 SOD1 蛋 白 的产生来延缓疾 病进展 。医麦创新药2026-07-29148膀胱癌 杜兴氏肌营养不良 (进行性肌营养不良) SOD1
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从靶向药到活菌药：朱永亮博士的“微生物”创业之路专家观点从研发出FDA获批的首款精准靶向小分子药物，到深耕活体菌药物赛道、领跑国内微生物新药创新，普瑞森创始人朱永亮博士完成了一场从“小分子精准医疗”到“微生物活体新药”的跨界进阶。 朱永亮博士毕业于加州大学伯克利分校，拥有计算生物学博士学位，深耕创新药物研发多年，拥有扎实的跨学科科研功底。 他曾核心参与研发的威罗菲尼（Vemurafenib），是FDA批准的全球首个针对特定基因突变的精准靶向小分子药物，凭借精准的治疗效果，在黑色素瘤临床治疗中实现了重大突破，成为精准医疗领域的里程碑式成果。BioBAY2026-07-22376肿瘤 黑色素瘤 维莫非尼
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【隆门Portfolio】中美瑞康宣布《自然·医学》发表其与天坛医院合作的论文 详述RAG-17治疗SOD1-ALS积极的首次人体临床数据临床研究- 经同行评审的重磅论文详述了RAG-17从“实验台到病床”的强劲转化表现，全面验证了中美瑞康专有SCAD™递送平台在中枢神经系统（CNS）靶向RNAi疗法中的巨大潜力 -。 - 首次人体临床研究 （FIH） 达到主要安全性终点，未发生严重不良事件（SAE）；脑脊液（CSF）中SOD1蛋白平均降低达69%，血浆NfL平均降低62% -。 - 临床前模型显示，即使在疾病晚期给药，RAG-17仍能带来前所未有的生存期显著延长及运动功能挽救 -。隆门资本2026-07-22327中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 RAG-17注射液 NEFL
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国内自主研发的首个渐冻症基因靶向药在人体试验中展现良好效果前沿研究据悉，这种药物主要针对携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者，这也是国内第一个针对SOD1-ALS的siRNA药物，标志着我国在这一渐冻症精准治疗领域实现零的突破。 这一成果7月15日发表在国际权威学术期刊《自然医学》（Nature Medicine）上，王伊龙为通讯作者。 基于此，研究团队开展了RAG-17治疗SOD1-ALS的首次人体（First-in-human）临床试验。北京天坛医院2026-07-2186肌萎缩侧索硬化 SOD1 RAG-17注射液
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企业资讯丨中美瑞康：RAG-17治疗SOD1-ALS临床数据在《自然·医学》发表临床研究近 日， BioBAY园内企业 中美瑞康 在国际顶级医学期刊 《自然·医学》（Nature Medicine）上发表了一篇经过同行评审的重量级长篇论文。 该论文详细披露了RAG-17 （一种旨在治疗由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症的在研小干扰RNA（siRNA）疗法）的临床前药理学机制、非人灵长类动物（NHP）靶点结合数据，以及令人振奋的首次人体（FIH）I期临床结果。 患者脑脊液中SOD1致病蛋白以及神经丝轻链蛋白（NfL）的大幅下降令我们深受鼓舞。BioBAY2026-07-20370中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 SOD1 RAG-17注射液
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附属北京天坛医院王伊龙教授团队发文：国内首个SOD1相关渐冻症siRNA药物临床前和首次人体临床数据临床研究近日，首都医科大学附属北京天坛医院王伊龙教授团队和中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司李龙承教授团队在《Nature Medicine》在线发表题为“Oligonucleotide-siRNA conjugate for SOD1 amyotrophic lateral sclerosis: a phase 1 trial”的研究论文。 该论文通过临床前动物实验及首次人体（First-in-human）临床试验，系统评估了RAG-17的稳定性、靶标特异性、药代动力学、药效动力学及其在SOD1-ALS患者中的安全性、耐受性和初步疗效。 肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种致死性神经退行性疾病，其中SOD1基因功能获得性突变是重要致病原因之一。首都医科大学2026-07-19434肌萎缩侧索硬化 SOD1 RAG-17注射液
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Nat Med | 王伊龙/李龙承团队公布RAG-17治疗SOD1-ALS临床前疗效和首次人体临床数据临床研究RAG-17采用了中美瑞康拥有完全自主知识产权的智能化学辅助递送 （SCAD™） 技术。 该技术将siRNA双链与特殊设计的辅助寡核苷酸 （ACO） 进行偶联，突破了递送壁垒，使药物在单次鞘内 （IT） 注射后即可在中枢神经系统 （CNS） 实现广泛分布，并产生极其持久的致病基因沉默效果。 在队列1中，患者脑脊液 （CSF） 中的SOD1蛋白在第240天时平均下降了69%；同时，作为神经轴突损伤关键标志物的血浆NfL平均下降了62%，部分患者个体的最大降幅甚至超过基线水平的85%。BioArt2026-07-19331中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 RAG-17注射液
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中美瑞康宣布《自然·医学》发表其里程碑式论文，详述RAG-17治疗SOD1-ALS突破性临床前疗效及积极的首次人体临床数据 | 惠每Portfolio临床研究- 经同行评审的重磅论文详述了 RAG-17 从 “ 实验台到病床 ” 的强劲转化表现，全面验证了中美瑞康专有 SCAD™ 递送平台在中枢神经系统（ CNS ）靶向 RNAi 疗法中的巨大潜力 -。 - 首次人体临床研究（ FIH ）达到主要安全性终点，未发生严重不良事件（ SAE ）；脑脊液（ CSF ）中 SOD1 蛋白平均降低达 69% ，血浆 NfL 平均降低 62% -。 - 临床前模型显示，即使在疾病晚期给药， RAG-17 仍能带来前所未有的生存期显著延长及运动功能挽救 –。惠每资本2026-07-17416中美瑞康核酸技术（南通）研究院有限公司 SOD1 RAG-17注射液
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医药洞见根据摩熵医药数据库统计，2026.01.12-2026.01.18期间全球TOP10创新药取得多项进展：多款新药获批上市或临床，如Zycubo治Menkes病、奥洛格列净治糖尿病；部分新药获突破性认定，如ianalumab治干燥综合征；还有多款药物临床数据积极，如VK2735治肥胖、阿美替尼治非小细胞肺癌等。摩熵医药2026-01-204355肥胖 阿美替尼 干燥综合征
RAG-17注射液关键临床试验信息
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肌萎缩侧索硬化症（ALS）
进行中
Ⅰ期
RAG-17注射液同品种项目国内申报进度
| 企业名称 | 申报临床 | 批准临床 | 申请上市 | 批准上市 | 一致性评价 |
|---|
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RAG-17注射液研究报告
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.01.12-2026.01.18）摩熵咨询23页141 -
2025年4月全球在研新药月报摩熵咨询32页2123 -
摩熵咨询医药行业观察周报（2025.04.07-2025.04.13)摩熵咨询20页156
RAG-17注射液-数据快讯
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51条
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累计销售额
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1个
适应症
RAG-17注射液-全球研发阶段分布
数据来源：摩熵医药
药品数量
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