FUS核心数据概览
FUS资讯动态
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26岁离世后，以她名字命名的新药迎来3期突破前沿研究2019年2月14日， 25岁的Jaci Hermstad收到了一个她最不愿听到的消息：她被确诊患有渐冻症。 八年前的同一天，她的双胞胎姐妹Alex因同一种疾病去世，年仅17岁。 医生确认，Jaci患有一种由 FUS 基因致病突变引起的罕见肌萎缩侧索硬化症（ALS）亚型。药明康德2026-10-03132FUS
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医药洞见本周全球创新药研发进展密集落地：GSK MASH在研药拟纳入国内突破性治疗，诺和Wegovy新加坡获批MASH新适应症，强生、礼来、艾伯维等多款新药在欧美获批上市，翰森制药B7-H3 ADC新适应症报产，高光制药类风湿关节炎新药拟纳入国内优先审评，同步有多款GLP-1/GIP双靶点药物披露亮眼临床数据。摩熵医药2026-09-3010765CD276 GLP-1 翰森制药集团有限公司 -
奥田制药启动全球早期获取计划，针对FUS-ALS患者进行ulefnersen的试验性治疗医投速递奥田制药开发与商业化公司宣布启动全球早期获取计划（EAP），为患有由FUS基因突变引起的FUS-ALS（肌萎缩侧索硬化症的一种罕见遗传亚型）的患者提供试验性RNA靶向药物ulefnersen。该疾病通常表现为早期发病和快速进展，目前尚无针对FUS-ALS根本遗传原因的批准疗法。EAP为符合条件的患者提供了一种获取试验性药物的途径。该计划的安全性、透明度和信任为基础，旨在支持患者和医疗保健提供者之间的知情决策。ulefnersen是一种试验性产品，尚未获得美国FDA或任何全球监管机构的批准。Biospace2026-09-22188肌萎缩侧索硬化 FUS
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Cell｜破解肺癌“神经密码”：感觉神经抑制TLS形成，阻断后提升免疫治疗敏感性前沿研究肺腺癌（Lung adenocarcinoma，LUAD）是最常见的非小细胞肺癌亚型之一，但其发生发展机制仍未被完全阐明。 近年来，肿瘤微环境中的神经调控作用逐渐受到关注。 然而，相较于其他神经类型，感觉神经尤其是伤害性感觉神经（Nociceptive neurons）在肺癌中的作用仍不清晰。Scientific Services和元生物2026-06-24474肺癌 非小细胞肺癌 肺腺癌
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Science | 肿瘤里悄悄长出的“免疫据点”：为什么同样有TLS，有些患者预后更好？前沿研究它周围的肿瘤细胞在做什么？ 答案相当有启发性： TLS不是一个简单的“有或没有”变量。 它更像肿瘤免疫生态中的一个空间结构指标。生物探索2026-06-03131肿瘤 FUS
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Science：王凌华团队绘制泛癌三级淋巴结构空间图谱，AI赋能癌症预后和治疗响应标志物前沿研究三级淋巴结构 （ Tertiary lymphoid structure， TLS） 是肿瘤内部形成的异位免疫聚集体，可调控抗肿瘤免疫反应。 尽管在多种情况下 TLS 的存在与增强的免疫活性及改善的临床预后相关，但其成熟状态、相对于肿瘤的空间位置以及依赖于特定背景的关联性，尚未在泛癌水平上得到系统性表征，这限制了对 TLS 生物学和临床应用的统一认识。 在这项最新研究中，研究团队在 12 种癌症类型中对 TLS 进行了分析，包括通过空间转录组学 （ST） 解析的 TLS 以及从全切片图像 （WSI） 中识别出的 TLS。医药速览2026-05-29204恶性肿瘤 FUS
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Nature Communications | 我院陆前进/赵明教授团队成功绘制首个红斑狼疮皮损时空图谱前沿研究近日，中国医学科学院皮肤病医院（中国医学科学院皮肤病研究所）陆前进教授团队、赵明教授团队联合深圳华大基因梅俊谱研究员团队、中南大学湘雅二医院吴海竞教授团队，在国际权威期刊 Nature Communications 发表题为“ Spatial characterization of skin lesions in discoid and systemic lupus erythematosus ”的研究论文。 该研究利用高分辨率时空组学测序技术（Stereo-seq），成功构建了系统性红斑狼疮（SLE）与盘状红斑狼疮（DLE）皮损的首个单细胞分辨率空间转录组图谱。 该细胞亚群主要定位于表皮基底层，高表达应激相关基因（ KRT6A ）、抗菌肽相关基因（ S100A8 ）、趋化因子基因（ CXCL10 ）等。医科院皮肤病医院2026-05-22287系统性红斑狼疮 中南大学湘雅二医院 中国医学科学院皮肤病医院
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Cancer Cell | 解析乳腺癌脑转移的细胞结构，发现全新预后与治疗靶点前沿研究乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤，而脑转移是晚期乳腺癌患者最严重的并发症之一，中位生存期仅约16个月，临床治疗选择有限，疗效不佳。 尽管免疫检查点抑制剂已在部分癌症类型中改变治疗格局，但哪些BCBM患者能够从中获益，以及背后的免疫学机制，仍不明确。 构建了一个BCBM队列，涵盖了所有主要的乳腺癌亚型（图1B-E）。Scientific Services和元生物2026-05-19333乳腺癌 TIGIT FUS
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新突破 | 国内团队开发可应用于基因治疗的新型高保真RNA基因编辑技术前沿研究RNA碱基编辑能够在RNA水平上精确修复致病突变，目前正受到越来越多的关注。 但目前基于工程化ADAR脱氨酶的RNA编辑方法还存在着广泛的脱靶效应，限制了其临床应用。 团队成功开发了一种名为 "RECODE"（RNA editing with conditionally stable and enhanced ADAR1 deaminase variants）的新型高保真RNA碱基编辑系统并在动物模型中验证了其治疗潜力，有力地推动了RNA碱基编辑向临床应用迈进。细胞与基因治疗领域2026-03-02596肌萎缩侧索硬化 ANGPTL3 FUS
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Nature Communications | 开发可应用于基因治疗的高保真RNA基因编辑技术前沿研究RNA碱基编辑能够在RNA水平上精确修复致病突变，目前正受到越来越多的关注。 但目前基于工程化ADAR脱氨酶的RNA编辑方法还存在着广泛的脱靶效应，限制了其临床应用。 团队成功开发了一种名为 "RECODE"（RNA editing with conditionally stable and enhanced ADAR1 deaminase variants）的新型高保真RNA碱基编辑系统并在动物模型中验证了其治疗潜力，有力地推动了RNA碱基编辑向临床应用迈进。中国科学院深圳先进院2026-02-26567肌萎缩侧索硬化 ANGPTL3 FUS
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摩熵咨询医药行业观察周报（2026.09.21-2026.09.27）摩熵咨询23页10 -
2026 ASCO 会议详情汇总ASCO874页1204 -
2025全球罕见病行业发展报告：政策演进、市场趋势与领先企业布局摩熵咨询42页2881
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肌萎缩侧索硬化症患者群体超20万人，精准治疗方案面临怎样发展机遇？ 头豹词条报告系列头豹研究院24页1983
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江苏恒瑞医药股份有限公司99.5
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华润医药集团有限公司98.17
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正大天晴药业集团股份有限公司97.28
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上海复星医药（集团）股份有限公司96.32
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石药控股集团有限公司95.68
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