基因编辑工具可在DNA层面实现精准改写，在遗传 及代谢 疾病治疗中 展现出 巨大潜力。 然而，编辑产物的 “ 永久性 ” 在 具有 持久疗效的同时，也带来不可逆的安全隐患。 基因组编辑为罕见病、难治性 代谢与心血管疾病提供了新的治疗思路 。
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